ネドシランによる原発性高シュウ酸尿症 1 型の治療

早期アクセスの資格基準:

• 書面、署名、日付を記入した患者/親の同意書。未成年の患者の場合は、年齢に応じた同意（地域の規制に従って行われます）
• 6歳以上の男性または女性の患者
• 遺伝的に確認されたPH1の診断
• 治療とフォローアップのためにアクセス可能であり、治療モニタリング要件に準拠できる
• 進行中のRNAi療法試験の参加資格がなく、介入臨床研究研究にも同時に参加していない
• 現在の標準治療では満足のいく治療が受けられないPH1患者。すなわち、18 歳以上の参加者の場合、24 時間の尿中シュウ酸塩 (Uox) 排泄量が 0.7 (ミリモル) mmol 以上、または 1.73 平方メートル (m^2) の体表面積 (BSA) あたり 0.7 mmol より大きいか小さい (≧)。 18歳未満の参加者
• スクリーニング時の推定 GFR ≧ 30 ミリリットル/分 (mL/min) は 1.73 m^2 BSA に正規化
• 腎臓または肝臓の移植はありません。治療期間前または治療期間内に計画されている
• 全身性シュウ酸症の臨床症状（既存の網膜、心臓、または皮膚の石灰化、または重度の骨痛、病的骨折、または骨変形の病歴を含む）の文書化された証拠はない。
• 現在透析を受けていない患者
• 血漿シュウ酸塩 ≤ 30 マイクロモル/リットル (μmol/L)
• 授乳中または妊娠していない女性患者
• 個々の患者にとっての潜在的な利益は、処方医師の判断に従って治療の潜在的なリスクを正当化します。