Behandling av primär hyperoxaluri typ 1 med Nedosiran

Kvalificeringskriterier för tidig åtkomst:

• Skriftligt, undertecknat och daterat informerat patient/förälders samtycke; och för patienter som var minderåriga, åldersanpassat samtycke (utfört enligt lokala bestämmelser)
• Manliga eller kvinnliga patienter som är minst 6 år gamla
• Genetiskt bekräftad diagnos av PH1
• Tillgänglig för behandling och uppföljning samt kunna uppfylla krav på behandlingsövervakning
• Inte kvalificerad för en pågående RNAi-terapistudie och deltar inte samtidigt i någon interventionell klinisk forskningsstudie
• Patienter med PH1 som inte behandlas på ett tillfredsställande sätt med nuvarande vårdstandard; d.v.s. 24-timmars urinoxalat (Uox) utsöndring ≥ 0,7 (millimoler) mmol för deltagare 18 år och äldre, eller större eller mindre än (≥) 0,7 mmol per 1,73 kvadratmeter (m^2) kroppsyta (BSA) för deltagare under 18 år
• Uppskattad GFR vid screening ≥ 30 milliliter per minut (mL/min) normaliserad till 1,73 m^2 BSA
• Ingen njur- eller levertransplantation; före eller planerad inom behandlingsperioden
• Inga dokumenterade bevis på kliniska manifestationer av systemisk oxalos (inklusive redan existerande näthinne-, hjärta- eller hudförkalkning, eller historia av svår skelettsmärta, patologiska frakturer eller bendeformationer)
• Patienten går inte för närvarande i dialys
• Plasmaoxalat ≤ 30 mikromol per liter (μmol/L)
• Kvinnliga patienter som inte ammar eller är gravida
• Den potentiella nyttan för den enskilda patienten motiverar de potentiella riskerna med behandling enligt ordinerande läkares bedömning