Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 za pomocą nedosiranu

7 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Celem tego programu jest zapewnienie uczestnikom dostępu do eksperymentalnego leku, nedosiranu, do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1). Kwalifikujący się uczestnicy mogą otrzymywać nedosiran w ramach tego programu do czasu, gdy lek będzie dostępny na rynku lub do momentu zakończenia programu przez firmę Novo Nordisk, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Firma Novo Nordisk może zakończyć program w dowolnym momencie z dowolnego powodu, w tym jeśli lek uzyska zgodę organów regulacyjnych i stanie się dostępny na rynku lub jeśli lek nie uzyska zgody organów regulacyjnych. Nedosiran będzie podawany raz w miesiącu za pomocą cienkiej igły w udo lub brzuch. Lekarz prowadzący badanie poprosi uczestnika o comiesięczne wizyty w klinice. Lekarz prowadzący badanie może zezwolić uczestnikowi na samodzielne przyjmowanie nedosiranu w domu. Uczestnik powinien poinformować lekarza o braku możliwości przybycia na wizytę w celu przełożenia jej na inny termin. Uczestnicy powinni poinformować lekarza prowadzącego badanie o wszelkich przyjmowanych lekach, w tym o lekach dostępnych bez recepty, witaminach i lekach ziołowych. W przypadku zmiany dawki jakichkolwiek leków lub dodania nowych leków uczestnicy powinni poinformować o tym lekarza prowadzącego badanie. Lekarz prowadzący badanie powinien zostać poinformowany o wszelkich nowych lub utrzymujących się problemach zdrowotnych lub zmianach stanu zdrowia uczestnika.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria uprawniające do wcześniejszego dostępu:

  • Pisemna, podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda pacjenta/rodzica; a dla pacjentów nieletnich zgoda stosowna do wieku (wykonywana zgodnie z lokalnymi przepisami)
  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku co najmniej 6 lat
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza PH1
  • Dostępne do leczenia i obserwacji oraz być w stanie spełnić wymagania dotyczące monitorowania leczenia
  • Nie kwalifikuje się do trwającej próby terapii RNAi i nie uczestniczy jednocześnie w żadnym interwencyjnym badaniu klinicznym
  • Pacjenci z PH1, którzy nie są w zadowalający sposób leczeni obecnym standardem opieki; tj. 24-godzinne wydalanie szczawianu z moczem (Uox) ≥ 0,7 (milimoli) mmol dla uczestników w wieku 18 lat i starszych lub większe lub mniejsze niż (≥) 0,7 mmol na 1,73 metra kwadratowego (m^2) powierzchni ciała (BSA) dla uczestników poniżej 18 roku życia
  • Szacowany GFR w badaniu przesiewowym ≥ 30 mililitrów na minutę (ml/min) znormalizowany do 1,73 m^2 BSA
  • Brak przeszczepu nerki lub wątroby; przed lub planowanych w okresie leczenia
  • Brak udokumentowanych objawów klinicznych oksalozy układowej (w tym istniejących wcześniej zwapnień siatkówki, serca lub skóry lub silnego bólu kości w wywiadzie, patologicznych złamań lub deformacji kości)
  • Pacjent obecnie nie dializowany
  • Szczawian w osoczu ≤ 30 mikromoli na litr (μmol/l)
  • Kobiety, które nie karmią piersią ani nie są w ciąży
  • Potencjalna korzyść dla indywidualnego pacjenta uzasadnia potencjalne ryzyko związane z leczeniem zgodnie z oceną lekarza przepisującego lek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DCR-PHXC-401

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1)

Badania kliniczne na Nedosiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj