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Traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 avec le nédosiran

17 juillet 2025 mis à jour par: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Le but de ce programme est de fournir aux participants un accès à un médicament expérimental, le nedosiran, pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). Les participants éligibles peuvent recevoir du nédosiran dans le cadre de ce programme jusqu'à ce que le médicament soit disponible dans le commerce ou jusqu'à ce que Novo Nordisk mette fin au programme, selon la première éventualité. Novo Nordisk peut mettre fin au programme à tout moment pour quelque raison que ce soit, y compris si le médicament reçoit l'approbation réglementaire et devient disponible dans le commerce, ou si le médicament ne reçoit pas l'approbation réglementaire. Nedosiran sera administré une fois par mois avec une fine aiguille dans la cuisse ou l'abdomen. Le médecin de l'étude demandera au participant de venir à la clinique tous les mois. Le médecin de l'étude peut autoriser le participant à prendre du nédosiran à domicile pour l'auto-administration. Le participant doit informer le médecin s'il n'est pas en mesure de faire une visite afin qu'elle puisse être reportée. Les participants doivent informer le médecin de l'étude de tous les médicaments qu'ils prennent, y compris les médicaments en vente libre, les vitamines et les plantes médicinales. Si des médicaments changent de dose ou si de nouveaux médicaments sont ajoutés, les participants doivent en informer le médecin de l'étude. Le médecin de l'étude doit être informé de tout problème de santé nouveau ou persistant ou de tout changement dans l'état de santé du participant.

Aperçu de l'étude

Statut

Plus disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critères d'éligibilité à l'accès anticipé :

  • Consentement éclairé du patient/parent écrit, signé et daté ; et pour les patients mineurs, consentement adapté à l'âge (réalisé conformément aux réglementations locales)
  • Patients masculins ou féminins âgés d'au moins 6 ans
  • Diagnostic génétiquement confirmé de PH1
  • Accessible pour le traitement et le suivi et être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance du traitement
  • Non éligible à un essai de thérapie ARNi en cours et ne participant simultanément à aucune étude de recherche clinique interventionnelle
  • Patients atteints de PH1 qui ne sont pas traités de manière satisfaisante avec les normes de soins actuelles ; excrétion urinaire d'oxalate (Uox) sur 24 heures ≥ 0,7 (millimoles) mmol pour les participants de 18 ans et plus, ou supérieure ou inférieure à (≥) 0,7 mmol par 1,73 mètre carré (m^2) de surface corporelle (BSA) pour participants de moins de 18 ans
  • GFR estimé au dépistage ≥ 30 millilitres par minute (mL/min) normalisé à 1,73 m^2 BSA
  • Pas de transplantation rénale ou hépatique ; antérieur ou prévu pendant la période de traitement
  • Aucune preuve documentée de manifestations cliniques d'oxalose systémique (y compris des calcifications rétiniennes, cardiaques ou cutanées préexistantes, ou des antécédents de douleurs osseuses sévères, de fractures pathologiques ou de déformations osseuses)
  • Patient non dialysé actuellement
  • Oxalate plasmatique ≤ 30 micromoles par litre (μmol/L)
  • Patientes non allaitantes ou enceintes
  • Le bénéfice potentiel pour le patient individuel justifie les risques potentiels du traitement selon le jugement du médecin prescripteur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2023

Première publication (Réel)

15 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DCR-PHXC-401

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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