Nedosiran 治疗 1 型原发性高草酸尿症
2025年7月17日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
该计划的目的是为参与者提供一种研究药物 nedosiran，用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)。
符合条件的参与者可以在此计划中接受nedosiran，直到该药物上市或诺和诺德终止该计划（以先到者为准）。
诺和诺德可以出于任何原因随时终止该计划，包括该药物获得监管部门批准并上市，或者该药物未获得监管部门批准。
Nedosiran 每月一次，用细针刺入大腿或腹部。
研究医生将要求参与者每月来一次诊所。
研究医生可能允许参与者在家服用 nedosiran 进行自我给药。
如果参与者无法前往就诊，应告知医生，以便重新安排就诊时间。
参与者告知研究医生他们正在服用的任何药物，包括非处方药、维生素和草药。
如果任何药物剂量发生变化或添加新药物，参与者应通知研究医生。
应告知研究医生任何新的或持续的健康问题或参与者健康状况的任何变化。
研究概览
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 治疗 IND/方案
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
描述
抢先体验资格标准：
- 书面、签名并注明日期的患者/家长知情同意书；对于未成年患者，需征得其年龄的同意（根据当地法规执行）
- 年满 6 岁的男性或女性患者
- PH1 的基因确诊
- 可进行治疗和随访，并能够遵守治疗监测要求
- 不符合正在进行的 RNAi 治疗试验的资格，并且不同时参与任何介入性临床研究
- 目前标准护理治疗效果不佳的 PH1 患者；即，18 岁及以上参与者的 24 小时尿草酸 (Uox) 排泄量≥ 0.7（毫摩尔）mmol，或每 1.73 平方米 (m^2) 体表面积 (BSA) 大于或小于 (≥) 0.7 mmol 18岁以下的参与者
- 筛选时的估计 GFR ≥ 30 毫升每分钟 (mL/min)，标准化为 1.73 m^2 BSA
- 未进行肾或肝移植；治疗期间之前或计划内
- 没有系统性草酸中毒临床表现的记录证据（包括先前存在的视网膜、心脏或皮肤钙化，或严重骨痛、病理性骨折或骨变形病史）
- 患者目前未进行透析
- 血浆草酸盐 ≤ 30 微摩尔每升 (μmol/L)
- 未哺乳或怀孕的女性患者
- 根据处方医生的判断，对个体患者的潜在益处证明了治疗的潜在风险是合理的
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2023年8月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月7日
首次发布 (实际的)
2023年8月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月17日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- DCR-PHXC-401
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