Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af primær hyperoxaluri type 1 med Nedosiran

17. juli 2025 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Formålet med dette program er at give deltagerne adgang til et forsøgslægemiddel, nedosiran, til behandling af primær hyperoxaluri type 1 (PH1). Kvalificerede deltagere kan modtage nedosiran i dette program, indtil lægemidlet er kommercielt tilgængeligt, eller indtil Novo Nordisk afslutter programmet, alt efter hvad der kommer først. Novo Nordisk kan opsige programmet til enhver tid uanset årsag, herunder hvis lægemidlet modtager myndighedsgodkendelse og bliver kommercielt tilgængeligt, eller hvis lægemidlet ikke modtager myndighedsgodkendelse. Nedosiran vil blive givet en gang om måneden med en tynd nål i låret eller maven. Studielægen vil bede deltageren om at komme til klinikken hver måned. Undersøgelseslægen kan tillade, at deltageren tager nedosiran derhjemme til selvadministration. Deltageren skal give lægen besked, hvis de ikke er i stand til at komme på besøg, så det kan omlægges. Deltagerne skal informere undersøgelseslægen om enhver medicin, de tager, inklusive håndkøbsmedicin, vitaminer og naturlægemidler. Hvis nogen medicin ændrer sig i dosis, eller der tilføjes ny medicin, skal deltagerne informere undersøgelseslægen. Studielægen bør informeres om nye eller fortsatte helbredsproblemer eller ændringer i deltagerens helbred.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Kriterier for tidlig adgang:

  • Skriftlig, underskrevet og dateret informeret patient/forældres samtykke; og for patienter, der var mindreårige, alderssvarende samtykke (udført i henhold til lokale regler)
  • Mandlige eller kvindelige patienter på mindst 6 år
  • Genetisk bekræftet diagnose af PH1
  • Tilgængelig for behandling og opfølgning og kunne overholde krav til behandlingsovervågning
  • Ikke berettiget til et igangværende RNAi-terapiforsøg og deltager ikke samtidig i nogen interventionel klinisk forskningsundersøgelse
  • Patienter med PH1, der ikke er tilfredsstillende behandlet med den nuværende standard for pleje; dvs. 24-timers urinoxalat (Uox) udskillelse ≥ 0,7 (millimoler) mmol for deltagere 18 år og ældre, eller større eller mindre end (≥) 0,7 mmol pr. 1,73 kvadratmeter (m^2) kropsoverfladeareal (BSA) for deltagere under 18 år
  • Estimeret GFR ved screening ≥ 30 milliliter pr. minut (mL/min) normaliseret til 1,73 m^2 BSA
  • Ingen nyre- eller levertransplantation; forud eller planlagt inden for behandlingsperioden
  • Ingen dokumenterede tegn på kliniske manifestationer af systemisk oxalose (herunder allerede eksisterende nethinde-, hjerte- eller hudforkalkninger eller historie med alvorlige knoglesmerter, patologiske frakturer eller knogledeformationer)
  • Patienten er ikke i dialyse i øjeblikket
  • Plasmaoxalat ≤ 30 mikromol pr. liter (μmol/L)
  • Kvindelige patienter, der ikke ammer eller er gravide
  • Den potentielle fordel for den enkelte patient retfærdiggør de potentielle risici ved behandling i henhold til den ordinerende læges vurdering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2023

Først opslået (Faktiske)

15. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DCR-PHXC-401

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær hyperoxaluri type 1 (PH1)

Kliniske forsøg med Nedosiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner