Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba primární hyperoxalurie typu 1 Nedosiranem

7. srpna 2023 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Účelem tohoto programu je poskytnout účastníkům přístup ke zkoumanému léku nedosiran pro léčbu primární hyperoxalurie typu 1 (PH1). Způsobilí účastníci mohou v tomto programu obdržet nedosiran, dokud nebude lék komerčně dostupný nebo dokud společnost Novo Nordisk neukončí program, podle toho, co nastane dříve. Novo Nordisk může program kdykoli ukončit z jakéhokoli důvodu, včetně případů, kdy lék obdrží regulační schválení a stane se komerčně dostupným, nebo pokud lék nezíská regulační schválení. Nedosiran bude podáván jednou měsíčně tenkou jehlou do stehna nebo břicha. Lékař studie požádá účastníka, aby měsíčně docházel na kliniku. Lékař studie může účastníkovi povolit, aby si nedosiran užíval doma pro vlastní aplikaci. Účastník by měl informovat lékaře, pokud nemůže provést návštěvu, aby mohl být přeplánován. Účastníci, aby informovali lékaře studie o všech lécích, které užívají, včetně volně prodejných léků, vitamínů a rostlinných léků. Pokud se u jakýchkoli léků změní dávka nebo jsou přidány nové léky, měli by o tom účastníci informovat lékaře studie. Studijní lékař by měl být informován o všech nových nebo přetrvávajících zdravotních problémech nebo jakýchkoli změnách ve zdravotním stavu účastníka.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria způsobilosti pro předběžný přístup:

  • písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas pacienta/rodiče; a pro nezletilé pacienty souhlas odpovídající jejich věku (provádí se podle místních předpisů)
  • Muži nebo ženy ve věku nejméně 6 let
  • Geneticky potvrzená diagnóza PH1
  • Přístupný pro léčbu a sledování a být schopen splnit požadavky na monitorování léčby
  • Není způsobilý pro probíhající studii RNAi terapie a současně se neúčastní žádné intervenční klinické výzkumné studie
  • Pacienti s PH1, kteří nejsou uspokojivě léčeni současným standardem péče; tj. 24hodinové vylučování oxalátu močí (Uox) ≥ 0,7 (milimolů) mmol u účastníků ve věku 18 let a starších nebo větší nebo menší než (≥) 0,7 mmol na 1,73 metru čtverečního (m^2) tělesného povrchu (BSA) pro účastníci mladší 18 let
  • Odhadovaná GFR při screeningu ≥ 30 mililitrů za minutu (ml/min) normalizovaná na 1,73 m^2 BSA
  • Žádná transplantace ledvin nebo jater; předem nebo plánovaně během léčebného období
  • Žádné zdokumentované důkazy klinických projevů systémové oxalózy (včetně již existujících kalcifikací sítnice, srdce nebo kůže nebo anamnézy silné bolesti kostí, patologických zlomenin nebo deformací kostí)
  • Pacient není v současné době na dialýze
  • Plazmatický oxalát ≤ 30 mikromolů na litr (μmol/l)
  • Pacientky nekojící nebo těhotné
  • Potenciální přínos pro jednotlivého pacienta ospravedlňuje možná rizika léčby podle úsudku předepisujícího lékaře

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DCR-PHXC-401

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární hyperoxalurie typu 1 (PH1)

Klinické studie na Nedosiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit