Behandling av primær hyperoksaluri type 1 med Nedosiran

Kriterier for tidlig tilgang:

• Skriftlig, signert og datert informert samtykke fra pasient/foreldre; og for pasienter som var mindreårige, alderstilpasset samtykke (utført i henhold til lokale forskrifter)
• Mannlige eller kvinnelige pasienter minst 6 år
• Genetisk bekreftet diagnose av PH1
• Tilgjengelig for behandling og oppfølging og kunne etterleve krav til behandlingsovervåking
• Ikke kvalifisert for en pågående RNAi-terapistudie og deltar ikke samtidig i noen intervensjonell klinisk forskningsstudie
• Pasienter med PH1 som ikke er tilfredsstillende behandlet med gjeldende standard for omsorg; dvs. 24-timers urinoksalat (Uox) utskillelse ≥ 0,7 (millimoler) mmol for deltakere 18 år og eldre, eller større eller mindre enn (≥) 0,7 mmol per 1,73 kvadratmeter (m^2) kroppsoverflateareal (BSA) for deltakere under 18 år
• Estimert GFR ved screening ≥ 30 milliliter per minutt (mL/min) normalisert til 1,73 m^2 BSA
• Ingen nyre- eller levertransplantasjon; tidligere eller planlagt innenfor behandlingsperioden
• Ingen dokumenterte bevis på kliniske manifestasjoner av systemisk oksalose (inkludert eksisterende netthinne-, hjerte- eller hudforkalkninger, eller historie med alvorlige beinsmerter, patologiske frakturer eller bendeformasjoner)
• Pasienten er ikke i dialyse for øyeblikket
• Plasmaoksalat ≤ 30 mikromol per liter (μmol/L)
• Kvinnelige pasienter som ikke ammer eller er gravide
• Den potensielle fordelen for den enkelte pasient rettferdiggjør de potensielle risikoene ved behandling i henhold til forskrivende leges vurdering