Лечение первичной гипероксалурии 1 типа препаратом Недосиран
17 июля 2025 г. обновлено: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Цель этой программы — предоставить участникам доступ к исследуемому препарату недосиран для лечения первичной гипероксалурии типа 1 (PH1).
Приемлемые участники могут получать недосиран в рамках этой программы до тех пор, пока препарат не появится в продаже или пока Ново Нордиск не прекратит программу, в зависимости от того, что наступит раньше.
Ново Нордиск может прекратить программу в любое время по любой причине, в том числе если препарат получит одобрение регулирующих органов и станет коммерчески доступным, или если препарат не получит одобрения регулирующих органов.
Недосиран будет вводиться один раз в месяц тонкой иглой в бедро или живот.
Врач-исследователь попросит участника ежемесячно приходить в клинику.
Врач-исследователь может разрешить участнику принимать недосиран дома для самостоятельного приема.
Участник должен сообщить врачу, если он не может посетить его, чтобы его можно было перенести.
Участники должны сообщить врачу-исследователю о любых лекарствах, которые они принимают, включая безрецептурные лекарства, витамины и растительные лекарственные средства.
Если какие-либо лекарства изменяются в дозе или добавляются новые лекарства, участники должны сообщить об этом врачу-исследователю.
Врач-исследователь должен быть проинформирован о любых новых или продолжающихся проблемах со здоровьем или любых изменениях в состоянии здоровья участника.
Обзор исследования
Статус
Больше недоступно
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Лечение IND/протокол
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Описание
Критерии раннего доступа:
- Письменное, подписанное и датированное информированное согласие пациента/родителя; а для несовершеннолетних пациентов - соответствующее возрасту согласие (выполняется в соответствии с местными правилами)
- Пациенты мужского или женского пола в возрасте не менее 6 лет
- Генетически подтвержденный диагноз ПГ1
- Доступность для лечения и последующего наблюдения, возможность соблюдения требований мониторинга лечения
- Не имеет права участвовать в продолжающемся испытании терапии РНК-интерференцией и не участвует одновременно в каком-либо интервенционном клиническом исследовании.
- Пациенты с PH1, которые не получают удовлетворительного лечения в соответствии с текущими стандартами лечения; т. е. 24-часовая экскреция оксалатов с мочой (Uox) ≥ 0,7 (миллимолей) ммоль для участников 18 лет и старше или больше или меньше (≥) 0,7 ммоль на 1,73 квадратных метра (м ^ 2) площади поверхности тела (BSA) для участники младше 18 лет
- Расчетная СКФ при скрининге ≥ 30 миллилитров в минуту (мл/мин), нормализованная до 1,73 м^2 BSA
- Нет почечной или печеночной трансплантации; предшествующие или планируемые в период лечения
- Нет документально подтвержденных клинических проявлений системного оксалоза (включая существовавшие ранее кальцификации сетчатки, сердца или кожи, или сильные боли в костях, патологические переломы или деформации костей в анамнезе)
- Пациент в настоящее время не находится на диализе
- Оксалат плазмы ≤ 30 мкмоль на литр (мкмоль/л)
- Женщины-пациенты, не кормящие грудью или беременные
- Потенциальная польза для отдельного пациента оправдывает потенциальные риски лечения в соответствии с заключением врача.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 августа 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 августа 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 августа 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 июля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июля 2025 г.
Последняя проверка
1 июля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Гипероксалурия
- Гипероксалурия, первичная
Другие идентификационные номера исследования
- DCR-PHXC-401
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .