Behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 met Nedisiran

Geschiktheidscriteria voor vroege toegang:

• Schriftelijke, ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming van de patiënt/ouder; en voor patiënten die minderjarig waren, toestemming passend bij de leeftijd (uitgevoerd volgens lokale regelgeving)
• Mannelijke of vrouwelijke patiënten van minstens 6 jaar oud
• Genetisch bevestigde diagnose van PH1
• Toegankelijk zijn voor behandeling en follow-up en kunnen voldoen aan de vereisten voor behandelingsbewaking
• Komt niet in aanmerking voor een lopend onderzoek naar RNAi-therapie en neemt niet gelijktijdig deel aan enig interventioneel klinisch onderzoek
• Patiënten met PH1 die niet naar tevredenheid worden behandeld met de huidige zorgstandaard; d.w.z. 24-uurs uitscheiding van oxalaat (Uox) in de urine ≥ 0,7 (millimol) mmol voor deelnemers van 18 jaar en ouder, of groter of kleiner dan (≥) 0,7 mmol per 1,73 vierkante meter (m^2) lichaamsoppervlak (BSA) voor deelnemers jonger dan 18 jaar
• Geschatte GFR bij screening ≥ 30 milliliter per minuut (ml/min) genormaliseerd naar 1,73 m^2 lichaamsoppervlak
• Geen nier- of levertransplantatie; voorafgaand aan of gepland binnen de behandelperiode
• Geen gedocumenteerd bewijs van klinische manifestaties van systemische oxalose (inclusief reeds bestaande verkalkingen van het netvlies, het hart of de huid, of een voorgeschiedenis van ernstige botpijn, pathologische fracturen of botvervormingen)
• Patiënt wordt momenteel niet gedialyseerd
• Plasma-oxalaat ≤ 30 micromol per liter (μmol/L)
• Vrouwelijke patiënten die geen borstvoeding geven of zwanger zijn
• Het potentiële voordeel voor de individuele patiënt rechtvaardigt de potentiële risico's van de behandeling volgens het oordeel van de voorschrijvende arts