Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 mit Nedosiran

Zulassungskriterien für den Early Access:

• Schriftliche, unterschriebene und datierte Einverständniserklärung des Patienten/der Eltern; und für minderjährige Patienten eine altersgerechte Einwilligung (durchgeführt gemäß den örtlichen Vorschriften)
• Männliche oder weibliche Patienten im Alter von mindestens 6 Jahren
• Genetisch bestätigte Diagnose von PH1
• Für die Behandlung und Nachsorge zugänglich sein und in der Lage sein, die Anforderungen an die Behandlungsüberwachung einzuhalten
• Nicht berechtigt für eine laufende RNAi-Therapiestudie und nicht gleichzeitige Teilnahme an einer interventionellen klinischen Forschungsstudie
• Patienten mit PH1, die mit dem aktuellen Pflegestandard nicht zufriedenstellend behandelt werden; d. h. 24-Stunden-Oxalat (Uox)-Ausscheidung im Urin ≥ 0,7 (Millimol) mmol für Teilnehmer ab 18 Jahren oder mehr oder weniger als (≥) 0,7 mmol pro 1,73 Quadratmeter (m^2) Körperoberfläche (BSA) für Teilnehmer unter 18 Jahren
• Geschätzte GFR beim Screening ≥ 30 Milliliter pro Minute (ml/min), normalisiert auf 1,73 m^2 BSA
• Keine Nieren- oder Lebertransplantation; vorher oder geplant innerhalb des Behandlungszeitraums
• Keine dokumentierten Hinweise auf klinische Manifestationen einer systemischen Oxalose (einschließlich bereits bestehender Netzhaut-, Herz- oder Hautverkalkungen oder schwerer Knochenschmerzen, pathologischer Frakturen oder Knochendeformationen in der Vorgeschichte)
• Der Patient befindet sich derzeit nicht in der Dialyse
• Plasmaoxalat ≤ 30 Mikromol pro Liter (μmol/L)
• Patientinnen, die weder stillen noch schwanger sind
• Der potenzielle Nutzen für den einzelnen Patienten rechtfertigt die potenziellen Risiken der Behandlung nach Einschätzung des verschreibenden Arztes