Tratamiento de la Hiperoxaluria Primaria Tipo 1 con Nedosirán
17 de julio de 2025 actualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
El propósito de este programa es brindar a los participantes acceso a un fármaco en investigación, nedosirán, para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1).
Los participantes elegibles pueden recibir nedosirán en este programa hasta que el medicamento esté disponible comercialmente o hasta que Novo Nordisk finalice el programa, lo que ocurra primero.
Novo Nordisk puede finalizar el programa en cualquier momento y por cualquier motivo, incluso si el medicamento recibe la aprobación regulatoria y está disponible comercialmente, o si el medicamento no recibe la aprobación regulatoria.
Nedosiran se administrará una vez al mes con una aguja fina en el muslo o el abdomen.
El médico del estudio le pedirá al participante que venga a la clínica mensualmente.
El médico del estudio puede permitir que el participante tome nedosirán en casa para autoadministrarse.
El participante debe informar al médico si no puede asistir a una visita para que se pueda reprogramar.
Los participantes deben informar al médico del estudio sobre cualquier medicamento que estén tomando, incluidos los medicamentos de venta libre, las vitaminas y las hierbas medicinales.
Si algún medicamento cambia en la dosis o se agregan nuevos medicamentos, los participantes deben informar al médico del estudio.
Se debe informar al médico del estudio sobre cualquier problema de salud nuevo o continuo o cualquier cambio en la salud del participante.
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Tratamiento IND/Protocolo
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Descripción
Criterios de elegibilidad de acceso anticipado:
- Consentimiento informado por escrito, firmado y fechado por el paciente/padre; y para pacientes menores de edad, asentimiento apropiado para la edad (realizado de acuerdo con las regulaciones locales)
- Pacientes masculinos o femeninos de al menos 6 años de edad.
- Diagnóstico confirmado genéticamente de PH1
- Accesible para el tratamiento y seguimiento y ser capaz de cumplir con los requisitos de seguimiento del tratamiento
- No elegible para un ensayo de terapia de ARNi en curso y no participar simultáneamente en ningún estudio de investigación clínica intervencionista
- Pacientes con PH1 que no reciben un tratamiento satisfactorio con el estándar de atención actual; es decir, excreción urinaria de oxalato (Uox) en 24 horas ≥ 0,7 (milimoles) mmol para participantes de 18 años o más, o mayor o menor que (≥) 0,7 mmol por 1,73 metros cuadrados (m^2) de área de superficie corporal (BSA) para participantes menores de 18 años
- GFR estimado en la selección ≥ 30 mililitros por minuto (mL/min) normalizado a 1,73 m^2 BSA
- Sin trasplante renal o hepático; previo o planificado dentro del período de tratamiento
- No hay evidencia documentada de manifestaciones clínicas de oxalosis sistémica (incluidas calcificaciones retinianas, cardíacas o cutáneas preexistentes, o antecedentes de dolor óseo intenso, fracturas patológicas o deformaciones óseas)
- Paciente que actualmente no está en diálisis
- Oxalato plasmático ≤ 30 micromoles por litro (μmol/L)
- Pacientes mujeres que no amamantan o están embarazadas
- El beneficio potencial para el paciente individual justifica los riesgos potenciales del tratamiento según el criterio del médico que prescribe
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
15 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Hiperoxaluria
- Hiperoxaluria Primaria
Otros números de identificación del estudio
- DCR-PHXC-401
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