Tratamento da Hiperoxalúria Primária Tipo 1 com Nedosiran

Critérios de Elegibilidade para Acesso Antecipado:

• Consentimento informado escrito, assinado e datado do paciente/pais; e para pacientes menores de idade, consentimento adequado à idade (realizado de acordo com os regulamentos locais)
• Pacientes do sexo masculino ou feminino com pelo menos 6 anos de idade
• Diagnóstico geneticamente confirmado de PH1
• Acessível para tratamento e acompanhamento e ser capaz de cumprir os requisitos de monitoramento do tratamento
• Não elegível para um estudo de terapia de RNAi em andamento e não participando simultaneamente de qualquer estudo de pesquisa clínica intervencionista
• Pacientes com PH1 que não são tratados satisfatoriamente com o padrão de atendimento atual; ou seja, excreção urinária de oxalato (Uox) de 24 horas ≥ 0,7 (milimoles) mmol para participantes com 18 anos ou mais, ou maior ou menor que (≥) 0,7 mmol por área de superfície corporal (BSA) de 1,73 metros quadrados (m^2) para participantes menores de 18 anos
• GFR estimado na triagem ≥ 30 mililitros por minuto (mL/min) normalizado para 1,73 m^2 BSA
• Sem transplante renal ou hepático; antes ou planejado dentro do período de tratamento
• Nenhuma evidência documentada de manifestações clínicas de oxalose sistêmica (incluindo calcificações pré-existentes na retina, coração ou pele, ou história de dor óssea intensa, fraturas patológicas ou deformações ósseas)
• Paciente não está atualmente em diálise
• Oxalato de plasma ≤ 30 micromoles por litro (μmol/L)
• Pacientes do sexo feminino não amamentando ou grávidas
• O benefício potencial para o paciente individual justifica os riscos potenciais do tratamento de acordo com o julgamento do médico prescritor