Az 1-es típusú elsődleges hiperoxaluria kezelése nedosirannal
2025. július 17. frissítette: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
A program célja, hogy a résztvevők hozzáférést biztosítsanak egy vizsgálati gyógyszerhez, a nedosiranhoz az 1-es típusú primer hyperoxaluria (PH1) kezelésére.
A jogosult résztvevők nedosiránt kaphatnak ebben a programban mindaddig, amíg a gyógyszer kereskedelmi forgalomba nem kerül, vagy amíg a Novo Nordisk be nem fejezi a programot, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
A Novo Nordisk bármikor, bármilyen okból megszakíthatja a programot, beleértve azt is, ha a gyógyszer megkapja a hatósági engedélyt és kereskedelmi forgalomba kerül, vagy ha a gyógyszer nem kap hatósági engedélyt.
A Nedosirant havonta egyszer egy vékony tűvel a combba vagy a hasba kell beadni.
A vizsgálat orvosa felkéri a résztvevőt, hogy havonta jöjjön el a klinikára.
A vizsgálat orvosa engedélyezheti a résztvevőnek, hogy otthon szedje be a nedosiránt saját beadásra.
A résztvevőnek értesítenie kell az orvost, ha nem tud meglátogatni, hogy az átütemezhető legyen.
A résztvevők tájékoztassák a vizsgálat orvosát az általuk szedett gyógyszerekről, beleértve a vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és gyógynövénykészítményeket.
Ha bármely gyógyszer adagja megváltozik, vagy új gyógyszereket adnak hozzá, a résztvevőknek tájékoztatniuk kell a vizsgálati orvost.
A vizsgálati orvost tájékoztatni kell minden új vagy tartós egészségügyi problémáról, illetve a résztvevő egészségi állapotában bekövetkezett bármilyen változásról.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Nem áll rendelkezésre
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Kezelés IND/Protokoll
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Leírás
Korai hozzáférés alkalmassági feltételei:
- írásos, aláírt és dátummal ellátott, tájékozott beteg/szülő beleegyezése; kiskorú betegek esetében pedig az életkoruknak megfelelő hozzájárulás (a helyi előírásoknak megfelelően)
- Legalább 6 éves férfi vagy nőbeteg
- A PH1 genetikailag megerősített diagnózisa
- Hozzáférhető a kezeléshez és a nyomon követéshez, és képes legyen megfelelni a kezelés monitorozási követelményeinek
- Nem jogosult egy folyamatban lévő RNSi terápiás vizsgálatra, és nem vesz részt egyidejűleg semmilyen intervenciós klinikai kutatásban
- PH1-ben szenvedő betegek, akiket nem kezelnek kielégítően a jelenlegi standard ellátással; azaz a 24 órás vizeletből történő oxalát (Uox) kiválasztódás ≥ 0,7 (millimol) mmol 18 éves és idősebb résztvevők esetén, vagy nagyobb vagy kevesebb, mint (≥) 0,7 mmol 1,73 négyzetméteres (m^2) testfelületen (BSA) 18 évnél fiatalabb résztvevők
- Becsült GFR szűréskor ≥ 30 milliliter/perc (mL/perc) 1,73 m^2 BSA-ra normalizálva
- Nincs vese- vagy májtranszplantáció; a kezelési időszak előtt vagy tervezetten
- Nincs dokumentált bizonyíték a szisztémás oxalózis klinikai megnyilvánulásaira (beleértve a már meglévő retina, szív vagy bőr meszesedését, vagy súlyos csontfájdalmakat, kóros töréseket vagy csontdeformációkat).
- Jelenleg nem dialízis alatt álló beteg
- Plazma-oxalát ≤ 30 mikromol literenként (μmol/L)
- Nem szoptató vagy terhes női betegek
- A lehetséges előny az egyes betegek számára igazolja a kezelés lehetséges kockázatait a felíró orvos megítélése szerint
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. augusztus 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 7.
Első közzététel (Tényleges)
2023. augusztus 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. július 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. július 17.
Utolsó ellenőrzés
2025. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urogenitális betegségek
- Férfi urogenitális betegségek
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Hyperoxaluria
- Hyperoxaluria, elsődleges
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DCR-PHXC-401
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .