Nedosiran으로 원발성 Hyperoxaluria Type 1의 치료

얼리 액세스 자격 기준:

• 서면, 서명 및 날짜가 기재된 환자/부모 동의서; 미성년자 환자의 경우 연령에 맞는 동의서(현지 규정에 따라 수행)
• 만 6세 이상의 남성 또는 여성 환자
• PH1의 유전적으로 확인된 진단
• 치료 및 후속 조치를 위해 접근 가능하고 치료 모니터링 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
• 진행 중인 RNAi 치료 시험에 대한 자격이 없고 중재적 임상 연구에 동시에 참여하지 않는 경우
• 현재 치료 표준으로 만족스럽게 치료되지 않은 PH1 환자; 즉, 24시간 소변 옥살산염(Uox) 배설 ≥ 0.7(밀리몰)mmol(18세 이상 참가자의 경우) 또는 0.7mmol(m²) 체표면적(BSA) 이상 또는 미만(≥) 18세 미만 참가자
• 1.73m^2 BSA로 정규화된 분당 30밀리리터(mL/분) 이상의 스크리닝 시 예상 GFR
• 신장 또는 간 이식 없음; 치료 기간 내 사전 또는 계획된
• 전신 옥살증(망막, 심장 또는 피부 석회화 또는 심한 뼈 통증, 병적 골절 또는 뼈 변형의 병력 포함)의 임상 증상에 대한 문서화된 증거 없음
• 현재 투석 중이 아닌 환자
• 혈장 옥살레이트 ≤ 30μmol/L(리터당)
• 모유 수유 또는 임신하지 않은 여성 환자
• 개별 환자에 대한 잠재적 이점은 처방 의사의 판단에 따라 치료의 잠재적 위험을 정당화합니다.