特発性多中心性キャッスルマン病 (ISBUS) を抱えて生きる人々のための新しい症状負担尺度の作成

特発性多中心性キャッスルマン病 (iMCD) は、全身性炎症および臓器機能不全を伴う稀なリンパ増殖性疾患です。 この状態の病因は不明であり、診断基準は2017年に確立されたばかりです。 これは、単中心性症状やカポジ肉腫ヘルペスウイルスに関連する多中心性キャッスルマン病 (MCD) など、他の形態のキャッスルマン病とは区別できます。 iMCD の有病率は 100 万人あたり 6.9 ～ 9.7 人と推定されています。 臨床症状はさまざまですが、iMCD は体質、胃腸、精神神経、皮膚、呼吸器、血液またはリンパ網の問題など、高度の症状負荷と関連している可能性があります。 症状と治療の副作用の両方が、iMCD 患者の健康関連の生活の質 (HRQoL) に影響を与える可能性があります。

この国際混合法研究は 4 つの段階で実施されます。

ステージ 1: アイテムの生成

• 65 人の患者を対象とした iMCD での以前の国際患者オンライン調査の内容、データ、分析を利用して、iMCD での症状負荷を評価するための PROM コンテンツ草案 (既存のテーマの下での候補草案項目のロングリストを含む) を作成します。
• 専門家の意見と実際の経験を取り入れ、資金提供者、研究チーム、患者および公的参加と関与（PPIE）の代表者が参加するオンラインのマルチステークホルダーワークショップを通じて、どの項目を症状負担スケールに含めるかについてテストするかについて合意を形成します（例: iMCD 患者および/またはその介護者)、医療専門家、およびその他の関連する関係者。

ステージ 2: アイテムのテストと改良

• iMCD を抱えて暮らす約 10 人に認知的報告会インタビューを行い、関連性、わかりやすさ、包括性の観点から項目 (および関連する PROM コンテンツ) の内容の妥当性を評価します。 これには、それらが患者にとって重要/意味があるかどうかを評価することが含まれます。
• コンテンツの有効性に関する定性的証拠を分析して要約し、PROM 草案の改訂に関する推奨事項を作成し、これについてマルチステークホルダーの諮問グループ (前述) および PPIE 協力者の別のグループと合意します。

ステージ 3: 最終的なアイテムの選択

• 洗練された PROM (ステージ 2 から) を、iMCD とともに生きる人々のできるだけ幅広いサンプルに投与します。 推定サンプルサイズは 100 人の患者です。 PROM は、追加の社会人口学的および臨床的質問および負担および/または健康関連の生活の質 (HRQoL) の尺度とともに管理されます。
• サンプルサイズを考慮して、最終的な項目選択の証拠を提供し、最終的な測定の信頼性と妥当性に関する予備的な心理測定的証拠を提供するために、適切な心理測定分析を実施します。
• 利用可能なすべての定性的および定量的証拠、および PPIE 協力者との協議を考慮して、症状負荷の 8 ～ 10 項目の尺度を取得することを目標として、最終的な項目の選択について (マルチステークホルダーの諮問グループと) 合意します。

ステージ 4: 変化の予備措置

• ステージ 4a: 知覚された臨床的変化の測定と並行して、精製された PROM (ステージ 2 から) を参加者 (ステージ 3 から) に再投与します。
• ステージ 4b: 両方の時点で PROM を完了した約 10 人の参加者に定性的インタビューを実施し、彼らの観点から何が意味のある違いを構成するのかを理解します。
• 定量的データと定性的データを三角測量して、新しい PROM の最小重要臨床差異 (MCID) を推定します。これは、複数の関係者からなる諮問グループと合意されました。

ステージ 2 ～ 4 の募集は、米国、カナダ、ブラジル、オーストラリア、ニュージーランド、英国で行われます。 ステージ 2 と 4 では面接はオンラインで実施され、心理測定調査はオンラインで主催および実施されます。

ガバナンス: 各段階の結果が議論され、最終的な決定は、より広範な研究チーム、臨床医、その他の医療専門家、PPIE から構成されるマルチステークホルダーグループによって行われます。