Produzione di una nuova scala del carico dei sintomi per le persone che vivono con la malattia di Castleman multicentrica idiopatica (ISBUS)

La malattia di Castleman multicentrica idiopatica (iMCD) è una rara malattia linfoproliferativa associata a infiammazione sistemica e disfunzione d'organo. La condizione ha un'eziologia sconosciuta e i criteri diagnostici sono stati stabiliti di recente nel 2017. Può essere distinto da altre forme di malattia di Castleman, comprese le presentazioni unicentriche e la malattia multicentrica di Castleman (MCD) associata all'herpesvirus del sarcoma di Kaposi. iMCD ha una prevalenza stimata tra 6,9 e 9,7 persone per milione. Mentre le presentazioni cliniche variano, l'iMCD può essere associato a un alto grado di carico di sintomi, inclusi problemi costituzionali, gastrointestinali, neuropsichiatrici, dermatologici, respiratori ed ematologici o linforeticolari. Sia i sintomi che gli effetti collaterali del trattamento possono influire sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) delle persone con iMCD

Questo studio internazionale a metodi misti sarà condotto in quattro fasi:

Fase 1: generazione dell'oggetto

• Attingendo al contenuto, ai dati e all'analisi di un precedente sondaggio online internazionale sui pazienti in iMCD con 65 pazienti, generare una bozza di contenuto PROM (inclusa una lunga lista di bozze candidate sotto temi esistenti) per valutare il carico dei sintomi in iMCD.
• Incorporare l'opinione di esperti e l'esperienza vissuta per raggiungere il consenso su quali elementi saranno testati per l'inclusione nella scala del carico dei sintomi attraverso un seminario multi-stakeholder online che coinvolge il finanziatore, il gruppo di ricerca, i rappresentanti del paziente e del coinvolgimento pubblico e dell'impegno (PPIE) ( vale a dire, i pazienti con iMCD e/o i loro assistenti), gli operatori sanitari e qualsiasi altra parte interessata.

Fase 2: test e perfezionamento degli articoli

• Interviste di debriefing cognitivo con circa 10 persone che vivono con iMCD per valutare la validità del contenuto degli articoli (e del contenuto PROM associato) in termini di rilevanza, comprensibilità e completezza. Ciò includerà la valutazione se sono importanti/significativi per i pazienti.
• Analizza e riassumi le prove qualitative sulla validità del contenuto, formula raccomandazioni sulle revisioni della bozza del PROM e concorda questo con il gruppo consultivo multi-stakeholder (come descritto sopra) e un gruppo separato di collaboratori PPIE.

Fase 3: selezione finale dell'oggetto

• Somministrare il PROM raffinato (dalla Fase 2) a un campione quanto più ampio possibile di persone che vivono con iMCD. La dimensione stimata del campione è di 100 pazienti. La PROM sarà somministrata insieme a ulteriori domande sociodemografiche e cliniche e misure del carico e/o della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL).
• Tenendo conto della dimensione del campione, condurre adeguate analisi psicometriche al fine di fornire prove per la selezione dell'elemento finale e per fornire prove psicometriche preliminari sull'affidabilità e la validità della misura finale.
• Prendendo in considerazione tutte le prove qualitative e quantitative disponibili e una consultazione con i collaboratori del PPIE, concordare (con il gruppo consultivo multi-stakeholder) sulla selezione finale degli elementi, con l'obiettivo di ottenere una misura di 8-10 elementi del carico dei sintomi.

Fase 4: misure preliminari di cambiamento

• Fase 4a: risomministrare la PROM raffinata (dalla Fase 2) ai partecipanti (dalla Fase 3) insieme alle misure del cambiamento clinico percepito.
• Fase 4b: condurre interviste qualitative con circa 10 partecipanti che hanno completato il PROM in entrambi i momenti per capire cosa costituisce una differenza significativa dal loro punto di vista.
• Triangolare i dati quantitativi e qualitativi per stimare una differenza clinica minimamente importante (MCID) per il nuovo PROM, concordato con il gruppo consultivo multi-stakeholder.

Il reclutamento per le fasi 2-4 si svolgerà negli Stati Uniti, Canada, Brasile, Australia, Nuova Zelanda e Regno Unito. Le interviste saranno condotte online per le fasi 2 e 4 e il sondaggio psicometrico sarà ospitato e somministrato online.

Governance: i risultati di ogni fase saranno discussi e le decisioni finali saranno prese con un gruppo multi-stakeholder composto da un team di ricerca più ampio, medici e altri professionisti sanitari e PPIE.