Разработка новой шкалы бремени симптомов для людей, живущих с идиопатической многоцентровой болезнью Кастлемана (ISBUS)

Идиопатическая мультицентрическая болезнь Кастлемана (ИМБК) — редкое лимфопролиферативное заболевание, связанное с системным воспалением и органной дисфункцией. Заболевание имеет неизвестную этиологию, а диагностические критерии были установлены недавно в 2017 году. Его можно отличить от других форм болезни Кастлемана, включая моноцентрические проявления и мультицентрическую болезнь Кастлемана (БКК), связанную с герпесвирусом саркомы Капоши. По оценкам, распространенность iMCD составляет от 6,9 до 9,7 человек на миллион. В то время как клинические проявления различаются, iMCD может быть связана с высокой степенью бремени симптомов, включая конституциональные, желудочно-кишечные, нейропсихиатрические, дерматологические, респираторные, гематологические или лимфоретикулярные проблемы. Как симптомы, так и побочные эффекты лечения могут влиять на качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), у людей с iMCD.

Это международное исследование с использованием смешанных методов будет проводиться в четыре этапа:

Этап 1: Генерация предметов

• Основываясь на содержании, данных и анализе предыдущего международного онлайн-опроса пациентов в iMCD, в котором приняли участие 65 пациентов, создайте черновик содержания PROM (включая длинный список возможных черновиков элементов по существующим темам) для оценки бремени симптомов в iMCD.
• Включите мнение экспертов и жизненный опыт для достижения консенсуса в отношении того, какие пункты будут проверены для включения в шкалу бремени симптомов, посредством онлайн-семинара с участием многих заинтересованных сторон с участием спонсора, исследовательской группы, пациента и представителя(ей) вовлечения и вовлечения общественности (PPIE) ( т. е. пациенты с iMCD и/или лица, осуществляющие уход за ними), медицинские работники и любые другие соответствующие заинтересованные стороны.

Этап 2: Тестирование и доработка предмета

• Когнитивное подведение итогов интервью с примерно 10 людьми, живущими с iMCD, для оценки содержательной достоверности элементов (и связанного с ними содержания PROM) с точки зрения актуальности, понятности и полноты. Это будет включать оценку того, являются ли они важными/значимыми для пациентов.
• Проанализируйте и обобщите качественные данные о достоверности содержания, дайте рекомендации по пересмотру проекта PROM и согласуйте это с многосторонней консультативной группой (как описано выше) и отдельной группой сотрудников PPIE.

Этап 3: Окончательный выбор элемента

• Проведите уточненный PROM (из Этапа 2) как можно более широкой выборке людей, живущих с iMCD. Предполагаемый размер выборки составляет 100 пациентов. PROM будет проводиться вместе с дополнительными социально-демографическими и клиническими вопросами и показателями бремени и / или качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL).
• Принимая во внимание размер выборки, проведите соответствующий психометрический анализ, чтобы предоставить доказательства для окончательного выбора элементов и предоставить предварительные психометрические данные о надежности и достоверности окончательной меры.
• Принимая во внимание все доступные качественные и количественные данные, а также консультации с сотрудниками PPIE, согласовать (с многосторонней консультативной группой) окончательный выбор пунктов с целью получения показателя бремени симптомов из 8–10 пунктов.

Этап 4: Предварительные меры изменений

• Этап 4a: Повторно введите уточненный PROM (из этапа 2) участникам (из этапа 3) вместе с мерой (-ами) предполагаемых клинических изменений.
• Этап 4b: Проведите качественные интервью примерно с 10 участниками, которые завершили PROM в оба момента времени, чтобы понять, что представляет собой значимую разницу с их точки зрения.
• Триангулировать количественные и качественные данные для оценки минимально важных клинических различий (MCID) для нового PROM, согласованного с многосторонней консультативной группой.

Набор на этапы 2-4 будет проходить в США, Канаде, Бразилии, Австралии, Новой Зеландии и Великобритании. Интервью будут проводиться онлайн на этапах 2 и 4, а психометрический опрос будет проводиться и проводиться онлайн.

Управление: результаты каждого этапа будут обсуждаться, а окончательные решения будут приниматься многосторонней группой заинтересованных сторон, состоящей из более широкой исследовательской группы, клиницистов и других медицинских работников и PPIE.