Production d'une nouvelle échelle de charge des symptômes pour les personnes atteintes de la maladie multicentrique idiopathique de Castleman (ISBUS)

La maladie idiopathique multicentrique de Castleman (iMCD) est un trouble lymphoprolifératif rare associé à une inflammation systémique et à un dysfonctionnement des organes. La condition a une étiologie inconnue et des critères de diagnostic ont été établis récemment en 2017. Elle peut être distinguée des autres formes de la maladie de Castleman, y compris les présentations unicentriques et la maladie multicentrique de Castleman (MCD) qui est associée à l'herpèsvirus du sarcome de Kaposi. L'iMCD a une prévalence estimée entre 6,9 ​​et 9,7 personnes par million. Bien que les présentations cliniques varient, l'iMCD peut être associée à un degré élevé de charge de symptômes, notamment des problèmes constitutionnels, gastro-intestinaux, neuropsychiatriques, dermatologiques, respiratoires et hématologiques ou lymphoréticulaires. Les symptômes et les effets secondaires du traitement peuvent avoir un impact sur la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) des personnes atteintes d'iMCD

Cette étude internationale à méthodes mixtes se déroulera en quatre étapes :

Étape 1 : Génération d'articles

• En s'appuyant sur le contenu, les données et l'analyse d'une précédente enquête internationale en ligne auprès de patients sur l'iMCD auprès de 65 patients, générer un projet de contenu PROM (y compris une longue liste d'éléments candidats sous des thèmes existants) pour évaluer le fardeau des symptômes dans l'iMCD.
• Incorporer l'opinion d'experts et l'expérience vécue pour parvenir à un consensus sur les éléments qui seront testés pour être inclus dans l'échelle de fardeau des symptômes via un atelier multipartite en ligne impliquant le bailleur de fonds, l'équipe de recherche, le(s) représentant(s) du patient et de la participation et de l'engagement du public (PPIE) ( c'est-à-dire les patients atteints d'iMCD et/ou leurs soignants), les professionnels de la santé et toute autre partie prenante concernée.

Étape 2 : test et raffinement des éléments

• Entretiens de débriefing cognitif avec environ 10 personnes vivant avec l'iMCD pour évaluer la validité du contenu des items (et le contenu de la PROM associée) en termes de pertinence, de compréhensibilité et d'exhaustivité. Il s'agira notamment d'évaluer s'ils sont importants/significatifs pour les patients.
• Analyser et résumer les preuves qualitatives sur la validité du contenu, faire des recommandations sur les révisions du projet de PROM et convenir de cela avec le groupe consultatif multipartite (comme décrit ci-dessus) et un groupe distinct de collaborateurs du PPIE.

Étape 3 : Sélection finale de l'article

• Administrer la PROM raffinée (à partir de l'étape 2) à un échantillon aussi large que possible de personnes vivant avec l'iMCD. La taille estimée de l'échantillon est de 100 patients. Le PROM sera administré parallèlement à des questions sociodémographiques et cliniques supplémentaires et à des mesures du fardeau et/ou de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL).
• En tenant compte de la taille de l'échantillon, effectuez des analyses psychométriques appropriées afin de fournir des preuves pour la sélection finale des éléments et de fournir des preuves psychométriques préliminaires sur la fiabilité et la validité de la mesure finale.
• En tenant compte de toutes les preuves qualitatives et quantitatives disponibles et d'une consultation avec les collaborateurs du PPIE, s'accorder (avec le groupe consultatif multipartite) sur la sélection finale des éléments, dans le but d'obtenir une mesure de 8 à 10 éléments de la charge des symptômes.

Étape 4 : Mesures préliminaires du changement

• Étape 4a : ré-administrer la PROM raffinée (de l'étape 2) aux participants (de l'étape 3) parallèlement à la ou aux mesures du changement clinique perçu.
• Étape 4b : Mener des entretiens qualitatifs avec environ 10 participants qui ont rempli le PROM aux deux moments pour comprendre ce qui constitue une différence significative de leur point de vue.
• Trianguler les données quantitatives et qualitatives pour estimer une différence clinique minimalement importante (MCID) pour la nouvelle PROM, en accord avec le groupe consultatif multipartite.

Le recrutement pour les étapes 2 à 4 aura lieu aux États-Unis, au Canada, au Brésil, en Australie, en Nouvelle-Zélande et au Royaume-Uni. Les entrevues seront menées en ligne pour les étapes 2 et 4 et l'enquête psychométrique sera hébergée et administrée en ligne.

Gouvernance : les résultats de chaque étape seront discutés et les décisions finales seront prises avec un groupe multipartite composé de l'équipe de recherche élargie, de cliniciens et d'autres professionnels de la santé et du PPIE.