Produserer en ny symptombyrdeskala for mennesker som lever med idiopatisk multisentrisk Castleman-sykdom (ISBUS)

Idiopatisk multisentrisk Castleman-sykdom (iMCD) er en sjelden lymfoproliferativ lidelse assosiert med systemisk betennelse og organdysfunksjon. Tilstanden har en ukjent etiologi og diagnostiske kriterier ble etablert nylig i 2017. Det kan skilles fra andre former for Castleman Disease, inkludert unisentriske presentasjoner og Multicentric Castleman Disease (MCD) som er assosiert med Kaposi sarcoma herpesvirus. iMCD har en estimert prevalens på mellom 6,9 og 9,7 personer per million. Mens kliniske presentasjoner varierer, kan iMCD være assosiert med en høy grad av symptombyrde, inkludert konstitusjonelle, gastrointestinale, nevropsykiatriske, dermatologiske, respiratoriske og hematologiske eller lymforetikulære problemer. Både symptomene og bivirkningene av behandlingen kan påvirke den helserelaterte livskvaliteten (HRQoL) til personer med iMCD

Denne internasjonale studien med blandede metoder vil bli utført i fire stadier:

Trinn 1: Varegenerering

• Ved å trekke på innholdet, dataene og analysen fra en tidligere internasjonal nettbasert pasientundersøkelse i iMCD med 65 pasienter, generere utkast til PROM-innhold (inkludert en langliste med kandidatutkastelementer under eksisterende temaer) for å vurdere symptombyrden i iMCD.
• Innlemme ekspertuttalelser og levd erfaring for å oppnå konsensus om hvilke elementer som vil bli testet for inkludering i symptombyrdeskalaen via en nettbasert multistakeholder-workshop som involverer finansierer, forskningsteam, pasient- og offentlig involvering og engasjement (PPIE) representant(er) ( dvs. pasienter med iMCD og/eller deres omsorgspersoner), helsepersonell og andre relevante interessenter.

Trinn 2: Varetesting og foredling

• Kognitive debriefing-intervjuer med ca. 10 personer som lever med iMCD for å vurdere innholdsvaliditeten til elementene (og tilhørende PROM-innhold) når det gjelder relevans, forståelighet og helhet. Dette vil inkludere å vurdere om de er viktige/meningsfulle for pasientene.
• Analyser og oppsummer kvalitativ evidens for innholdsvaliditet, kom med anbefalinger om revisjoner av utkastet til PROM, og avtal dette med den rådgivende gruppen for flere interessenter (som beskrevet ovenfor) og en egen gruppe med PPIE-samarbeidspartnere.

Trinn 3: Endelig varevalg

• Administrer den raffinerte PROM (fra trinn 2) til et så bredt utvalg som mulig av personer som lever med iMCD. Estimert utvalgsstørrelse er 100 pasienter. PROM vil bli administrert sammen med ytterligere sosiodemografiske og kliniske spørsmål og mål på byrde og/eller helserelatert livskvalitet (HRQoL).
• Ta hensyn til utvalgsstørrelsen, utfør passende psykometriske analyser for å gi bevis for endelig elementvalg og for å gi foreløpig psykometrisk bevis på påliteligheten og validiteten til det endelige målet.
• Ta i betraktning alle tilgjengelige kvalitative og kvantitative bevis, og en konsultasjon med PPIE-samarbeidspartnere, bli enige (med rådgivende gruppe for flere interessenter) om endelig varevalg, med mål om å oppnå et mål på 8-10 punkter for symptombyrde.

Trinn 4: Foreløpige tiltak for endring

• Trinn 4a: Administrer den raffinerte PROM på nytt (fra trinn 2) til deltakerne (fra trinn 3) sammen med mål(er) av opplevd klinisk endring.
• Trinn 4b: Gjennomfør kvalitative intervjuer med ca. 10 deltakere som har fullført PROM på begge tidspunktene for å forstå hva som utgjør en meningsfull forskjell fra deres perspektiv.
• Trianguler kvantitative og kvalitative data for å estimere en minimalt viktig klinisk forskjell (MCID) for den nye PROM, avtalt med rådgivende gruppe for flere interessenter.

Rekruttering til trinn 2-4 vil finne sted i USA, Canada, Brasil, Australia, New Zealand og Storbritannia. Intervjuer vil bli gjennomført online for trinn 2 og 4, og den psykometriske undersøkelsen vil bli arrangert og administrert online.

Styring: Resultatene fra hvert trinn vil bli diskutert og endelige beslutninger vil bli tatt med en multi-interessentergruppe bestående av det bredere forskningsteamet, klinikere og annet helsepersonell og PPIE.