Produzindo uma nova escala de carga de sintomas para pessoas que vivem com doença de Castleman multicêntrica idiopática (ISBUS)

A Doença de Castleman Multicêntrica Idiopática (iMCD) é uma doença linfoproliferativa rara associada a inflamação sistêmica e disfunção de órgãos. A condição tem uma etiologia desconhecida e os critérios diagnósticos foram estabelecidos recentemente em 2017. Pode ser distinguida de outras formas de doença de Castleman, incluindo apresentações unicêntricas e doença de Castleman multicêntrica (MCD) que está associada ao herpesvírus do sarcoma de Kaposi. O iMCD tem uma prevalência estimada entre 6,9 ​​e 9,7 pessoas por milhão. Embora as apresentações clínicas variem, o iMCD pode estar associado a um alto grau de carga de sintomas, incluindo problemas constitucionais, gastrointestinais, neuropsiquiátricos, dermatológicos, respiratórios e hematológicos ou linforreticulares. Tanto os sintomas quanto os efeitos colaterais do tratamento podem afetar a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) de pessoas com iMCD

Este estudo internacional de métodos mistos será conduzido em quatro etapas:

Etapa 1: geração de itens

• Com base no conteúdo, nos dados e na análise de uma pesquisa on-line internacional anterior sobre iMCD com 65 pacientes, gere um rascunho do conteúdo do PROM (incluindo uma longa lista de itens de rascunho candidatos sob temas existentes) para avaliar a carga de sintomas no iMCD.
• Incorpore a opinião de especialistas e a experiência vivida para obter consenso sobre quais itens serão testados para inclusão na escala de carga de sintomas por meio de um workshop on-line com várias partes interessadas envolvendo o financiador, a equipe de pesquisa, o paciente e o envolvimento público e representante (PPIE) (s) ( ou seja, pacientes com iMCD e/ou seus cuidadores), profissionais de saúde e quaisquer outras partes interessadas relevantes.

Estágio 2: Teste e refinamento do item

• Entrevistas de debriefing cognitivo com cerca de 10 pessoas vivendo com iMCD para avaliar a validade de conteúdo dos itens (e conteúdo PROM associado) em termos de relevância, compreensibilidade e abrangência. Isso incluirá avaliar se eles são importantes/significativos para os pacientes.
• Analisar e resumir as evidências qualitativas sobre a validade do conteúdo, fazer recomendações sobre as revisões do rascunho do PROM e concordar com o grupo consultivo de várias partes interessadas (conforme descrito acima) e um grupo separado de colaboradores do PPIE.

Etapa 3: seleção final do item

• Administre o PROM refinado (do Estágio 2) para uma amostra tão ampla quanto possível de pessoas que vivem com iMCD. O tamanho amostral estimado é de 100 pacientes. O PROM será administrado juntamente com questões sociodemográficas e clínicas adicionais e medidas de carga e/ou qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL).
• Levando em consideração o tamanho da amostra, conduza análises psicométricas apropriadas a fim de fornecer evidências para a seleção do item final e fornecer evidências psicométricas preliminares sobre a confiabilidade e validade da medida final.
• Levando em consideração todas as evidências qualitativas e quantitativas disponíveis e uma consulta aos colaboradores do PPIE, concorde (com o grupo consultivo de várias partes interessadas) na seleção final do item, com o objetivo de obter uma medida de 8 a 10 itens da carga de sintomas.

Fase 4: Medidas preliminares de mudança

• Estágio 4a: Readministrar o PROM refinado (do Estágio 2) aos participantes (do Estágio 3) juntamente com a(s) medida(s) da mudança clínica percebida.
• Etapa 4b: Realizar entrevistas qualitativas com cerca de 10 participantes que concluíram o PROM em ambos os momentos para entender o que constitui uma diferença significativa de sua perspectiva.
• Triangular dados quantitativos e qualitativos para estimar uma diferença clínica minimamente importante (MCID) para o novo PROM, acordado com o grupo consultivo de várias partes interessadas.

O recrutamento para os estágios 2 a 4 ocorrerá nos EUA, Canadá, Brasil, Austrália, Nova Zelândia e Reino Unido. As entrevistas serão realizadas online para os Estágios 2 e 4 e a pesquisa psicométrica será hospedada e administrada online.

Governança: Os resultados de cada etapa serão discutidos e as decisões finais serão tomadas com um grupo composto por uma equipe de pesquisa mais ampla, médicos e outros profissionais de saúde e PPIE.