Tworzenie nowej skali obciążenia objawami dla osób żyjących z idiopatyczną wieloośrodkową chorobą Castlemana (ISBUS)

Idiopatyczna wieloośrodkowa choroba Castlemana (iMCD) jest rzadką chorobą limfoproliferacyjną związaną z ogólnoustrojowym stanem zapalnym i dysfunkcją narządów. Schorzenie ma nieznaną etiologię, a kryteria diagnostyczne ustalono niedawno, w 2017 roku. Można ją odróżnić od innych postaci choroby Castlemana, w tym postaci jednocentrycznych i wieloośrodkowej choroby Castlemana (MCD), która jest związana z herpeswirusem mięsaka Kaposiego. iMCD ma szacunkową częstość występowania między 6,9 a 9,7 osób na milion. Chociaż objawy kliniczne są różne, iMCD może wiązać się z dużym obciążeniem objawami, w tym problemami konstytucyjnymi, żołądkowo-jelitowymi, neuropsychiatrycznymi, dermatologicznymi, oddechowymi oraz hematologicznymi lub limforetikularnymi. Zarówno objawy, jak i skutki uboczne leczenia mogą wpływać na jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQoL) osób z iMCD

To międzynarodowe badanie metodami mieszanymi zostanie przeprowadzone w czterech etapach:

Etap 1: Generowanie przedmiotów

• Opierając się na treści, danych i analizach z poprzedniej międzynarodowej ankiety online dla pacjentów w iMCD z 65 pacjentami, wygeneruj wersję roboczą treści PROM (w tym długą listę kandydujących elementów roboczych w ramach istniejących tematów), aby ocenić obciążenie objawami w iMCD.
• Uwzględnij opinię eksperta i doświadczenie życiowe, aby osiągnąć konsensus co do tego, które elementy zostaną przetestowane pod kątem włączenia do skali nasilenia objawów, za pośrednictwem internetowego warsztatu z udziałem wielu interesariuszy z udziałem podmiotu finansującego, zespołu badawczego, pacjenta oraz przedstawiciela(ów) ds. zaangażowania społecznego (PPIE) ( tj. pacjenci z iMCD i/lub ich opiekunowie), pracownicy służby zdrowia i wszelkie inne zainteresowane strony.

Etap 2: Testowanie i udoskonalanie przedmiotów

• Rozmowy poznawcze podsumowujące z około 10 osobami żyjącymi z iMCD w celu oceny ważności treści pozycji (i powiązanej treści PROM) pod względem trafności, zrozumiałości i kompleksowości. Obejmuje to ocenę, czy są one ważne/znaczące dla pacjentów.
• Przeanalizuj i podsumuj dowody jakościowe dotyczące ważności treści, sformułuj zalecenia dotyczące poprawek do projektu PROM i uzgodnij to z wielostronną grupą doradczą (jak opisano powyżej) i oddzielną grupą współpracowników PPIE.

Etap 3: Ostateczny wybór pozycji

• Podaj udoskonalony PROM (z Etapu 2) jak najszerszej próbie osób żyjących z iMCD. Szacowana wielkość próby to 100 pacjentów. PROM będzie prowadzony wraz z dodatkowymi pytaniami socjodemograficznymi i klinicznymi oraz pomiarami obciążenia i/lub jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL).
• Biorąc pod uwagę liczebność próby, przeprowadzić odpowiednie analizy psychometryczne w celu dostarczenia dowodów na ostateczny wybór pozycji oraz dostarczenia wstępnych dowodów psychometrycznych na rzetelność i trafność ostatecznego pomiaru.
• Biorąc pod uwagę wszystkie dostępne dowody jakościowe i ilościowe oraz konsultację ze współpracownikami PPIE, uzgodnij (z wielostronną grupą doradczą) ostateczny wybór pozycji, w celu uzyskania 8-10 pozycji miary nasilenia objawów.

Etap 4: Wstępne pomiary zmian

• Etap 4a: Ponowne podanie udoskonalonego PROM (z Etapu 2) uczestnikom (z Etapu 3) wraz z miarami postrzeganej zmiany klinicznej.
• Etap 4b: Przeprowadź wywiady jakościowe z około 10 uczestnikami, którzy ukończyli PROM w obu punktach czasowych, aby zrozumieć, co stanowi znaczącą różnicę z ich perspektywy.
• Triangulacja danych ilościowych i jakościowych w celu oszacowania minimalnie istotnej różnicy klinicznej (MCID) dla nowej PROM, uzgodnionej z wielostronną grupą doradczą.

Rekrutacja do Etapów 2-4 odbywać się będzie w USA, Kanadzie, Brazylii, Australii, Nowej Zelandii i Wielkiej Brytanii. Wywiady będą prowadzone online dla Etapów 2 i 4, a ankieta psychometryczna będzie hostowana i administrowana online.

Zarządzanie: Wyniki każdego etapu zostaną omówione, a ostateczne decyzje zostaną podjęte w wielostronnej grupie składającej się z szerszego zespołu badawczego, klinicystów i innych pracowników służby zdrowia oraz PPIE.