Új tünetterhelési skála készítése az idiopátiás multicentrikus Castleman-kórban (ISBUS) élő emberek számára

Az idiopátiás multicentrikus Castleman-kór (iMCD) egy ritka limfoproliferatív rendellenesség, amely szisztémás gyulladással és szervi diszfunkcióval jár. Az állapot ismeretlen etiológiájú, és a diagnosztikai kritériumokat a közelmúltban, 2017-ben állapították meg. Megkülönböztethető a Castleman-kór egyéb formáitól, beleértve az egycentrikus megjelenéseket és a Kaposi-szarkóma herpeszvírussal kapcsolatos multicentrikus Castleman-kórt (MCD). Az iMCD prevalenciája 6,9 és 9,7 ember/millió között van. Míg a klinikai megnyilvánulások eltérőek, az iMCD nagyfokú tünetterheléssel járhat, beleértve az alkotmányos, gasztrointesztinális, neuropszichiátriai, bőrgyógyászati, légzőszervi, hematológiai vagy limforetikuláris problémákat. Mind a tünetek, mind a kezelés mellékhatásai befolyásolhatják az iMCD-s betegek egészséggel kapcsolatos életminőségét (HRQoL).

Ez a nemzetközi vegyes módszerekkel végzett tanulmány négy szakaszban zajlik majd:

1. szakasz: cikkgenerálás

• Az iMCD-vel kapcsolatos korábbi, 65 beteg részvételével végzett nemzetközi online páciens-felmérés tartalmára, adataira és elemzésére támaszkodva hozzon létre PROM-tartalom vázlatot (beleértve a meglévő témákhoz tartozó jelölt vázlatelemek hosszú listáját), hogy felmérje az iMCD-ben jelentkező tünetterhelést.
• A finanszírozó, a kutatócsoport, a betegek és a nyilvánosság bevonása és bevonása (PPIE) képviselője(i) bevonásával egy online, több érdekelt fél részvételével zajló munkaértekezlet révén konszenzusra juthat a szakértői vélemény és a megélt tapasztalat, hogy konszenzus szülessen arról, hogy mely elemeket vizsgálják meg a tünetterhelési skálán való részvétel céljából. azaz iMCD-ben szenvedő betegek és/vagy gondozóik), egészségügyi szakemberek és bármely más érdekelt fél.

2. szakasz: cikk tesztelése és finomítása

• Kognitív debriefing interjúk körülbelül 10 iMCD-vel élő emberrel, hogy felmérjék az elemek (és a kapcsolódó PROM-tartalom) tartalmi érvényességét a relevancia, érthetőség és átfogóság szempontjából. Ez magában foglalja annak értékelését, hogy ezek fontosak/jelentősek-e a betegek számára.
• Elemezze és foglalja össze a tartalom érvényességére vonatkozó kvalitatív bizonyítékokat, tegyen javaslatokat a PROM tervezetének felülvizsgálatára, és állapodjon meg erről a több érdekelt felet tömörítő tanácsadó csoporttal (a fent leírtak szerint) és a PPIE együttműködőinek külön csoportjával.

3. szakasz: Végső tétel kiválasztása

• Adja meg a finomított PROM-ot (a 2. szakasztól) az iMCD-vel élő emberek minél szélesebb mintájához. A becsült mintanagyság 100 beteg. A PROM-ot további szociodemográfiai és klinikai kérdések, valamint a terhelés és/vagy az egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) mérései mellett adják be.
• A minta méretének figyelembevételével végezzen megfelelő pszichometriai elemzéseket annak érdekében, hogy bizonyítékot nyújtson a végső tétel kiválasztásához, és előzetes pszichometriai bizonyítékot nyújtson a végső mérőszám megbízhatóságára és érvényességére.
• Figyelembe véve az összes rendelkezésre álló minőségi és mennyiségi bizonyítékot, valamint a PPIE munkatársaival folytatott konzultációt, állapodjon meg (a több érdekelt felet tömörítő tanácsadó csoporttal) a végső tétel kiválasztásában, azzal a céllal, hogy 8-10 tételes tünetterhelést kapjon.

4. szakasz: A változtatás előzetes intézkedései

• 4a szakasz: Adja be újra a finomított PROM-ot (a 2. szakaszból) a résztvevőknek (a 3. szakaszból) az észlelt klinikai változás mérése(i) mellett.
• 4b szakasz: Kvalitatív interjúkat készítsen körülbelül 10 résztvevővel, akik mindkét időpontban elvégezték a PROM-ot, hogy megértsék, mi jelent jelentős különbséget az ő szemszögükből.
• A kvantitatív és minőségi adatok háromszögelése az új PROM minimálisan fontos klinikai különbségének (MCID) becsléséhez, egyeztetve a több érdekelt felet tömörítő tanácsadó csoporttal.

A 2-4. szakaszba való toborzás az Egyesült Államokban, Kanadában, Brazíliában, Ausztráliában, Új-Zélandon és az Egyesült Királyságban zajlik majd. A 2. és 4. szakaszban online interjúkat készítenek, a pszichometriai felmérést pedig online adják majd le.

Irányítás: Az egyes szakaszok eredményeit megvitatják, és a végső döntéseket a szélesebb kutatócsoportból, klinikusokból és más egészségügyi szakemberekből, valamint a PPIE-ből álló, több érdekelt felet tömörítő csoport fogja meghozni.