특발성 다발성 캐슬만병(ISBUS) 환자를 위한 새로운 증상 부담 척도 제작
연구 개요
상세 설명
특발성 다발성 캐슬만병(iMCD)은 전신 염증 및 장기 기능 장애와 관련된 드문 림프 증식성 장애입니다. 이 상태는 알려지지 않은 병인을 가지고 있으며 진단 기준은 최근 2017년에 설정되었습니다. 이는 카포시 육종 헤르페스바이러스와 관련된 단심성 발현 및 다발성 캐슬만병(MCD)을 포함하여 다른 형태의 캐슬만병과 구별될 수 있습니다. iMCD는 100만 명당 6.9~9.7명의 추정 유병률을 가지고 있습니다. 임상 양상은 다양하지만 iMCD는 체질, 위장, 신경정신과, 피부과, 호흡기, 혈액학적 또는 림프망 문제를 포함하는 높은 수준의 증상 부담과 관련될 수 있습니다. 치료의 증상과 부작용 모두 iMCD 환자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)에 영향을 미칠 수 있습니다.
이 국제 혼합 방법 연구는 4단계로 진행됩니다.
1단계: 아이템 생성
- 65명의 환자를 대상으로 한 iMCD의 이전 국제 환자 온라인 설문조사의 내용, 데이터 및 분석을 바탕으로 iMCD의 증상 부담을 평가하기 위해 PROM 초안 콘텐츠(기존 주제에 따른 후보 초안 항목의 긴 목록 포함)를 생성합니다.
- 자금 제공자, 연구 팀, 환자 및 공공 참여 및 참여(PPIE) 대표가 포함된 온라인 다중 이해관계자 워크숍을 통해 증상 부담 척도에 포함하기 위해 테스트할 항목에 대한 합의를 달성하기 위해 전문가 의견과 생생한 경험을 통합합니다. 즉, iMCD 환자 및/또는 간병인), 의료 전문가 및 기타 관련 이해 관계자.
2단계: 항목 테스트 및 개선
- 관련성, 이해도 및 포괄성 측면에서 항목(및 관련 PROM 콘텐츠)의 콘텐츠 타당성을 평가하기 위해 iMCD를 앓고 있는 약 10명의 사람들과 인지 디브리핑 인터뷰. 여기에는 환자에게 중요/의미가 있는지 평가하는 것이 포함됩니다.
- 콘텐츠 타당성에 대한 질적 증거를 분석 및 요약하고, PROM 초안에 대한 수정 사항을 권고하고, 다중 이해관계자 자문 그룹(위에서 설명한 대로) 및 별도의 PPIE 공동 작업자 그룹과 이에 동의합니다.
3단계: 최종 항목 선택
- 정제된 PROM(2단계부터)을 iMCD를 가지고 사는 사람들의 가능한 한 넓은 표본으로 관리하십시오. 예상 표본 크기는 100명의 환자입니다. PROM은 추가 사회 인구학적 및 임상적 질문과 부담 및/또는 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 측정과 함께 시행됩니다.
- 샘플 크기를 고려하여 최종 항목 선택에 대한 증거를 제공하고 최종 측정의 신뢰성 및 유효성에 대한 예비 심리 측정 증거를 제공하기 위해 적절한 심리 측정 분석을 수행합니다.
- 사용 가능한 모든 정성적 및 정량적 증거를 고려하고 PPIE 협력자와의 상담을 통해 증상 부담에 대한 8-10개 항목 측정치를 얻는 것을 목표로 최종 항목 선택에 대해 (다중 이해관계자 자문 그룹과) 합의합니다.
4단계: 변화의 예비 조치
- 4a 단계: 인지된 임상적 변화 측정과 함께 정제된 PROM(2단계에서)을 참가자(3단계에서)에게 재투여합니다.
- 4b단계: 두 시점에서 PROM을 완료한 약 10명의 참가자와 질적 인터뷰를 수행하여 그들의 관점에서 무엇이 의미 있는 차이를 구성하는지 이해합니다.
- 다중 이해관계자 자문 그룹과 합의한 새로운 PROM에 대한 최소 중요 임상 차이(MCID)를 추정하기 위해 양적 및 질적 데이터를 삼각 측량합니다.
2-4단계 모집은 미국, 캐나다, 브라질, 호주, 뉴질랜드 및 영국에서 진행됩니다. 2단계와 4단계의 인터뷰는 온라인으로 진행되며 심리 측정 설문 조사는 온라인으로 진행 및 관리됩니다.
거버넌스: 각 단계의 결과가 논의되고 최종 결정은 광범위한 연구 팀, 임상의 및 기타 의료 전문가 및 PPIE로 구성된 다중 이해 관계자 그룹과 함께 이루어집니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Anju Keetharuth, PhD
- 전화번호: +44 (0) 114 222 0884
- 이메일: d.keetharuth@sheffield.ac.uk
연구 연락처 백업
- 이름: Philip Powell, PhD
- 전화번호: +44 (0) 114 222 0794
- 이메일: p.a.powell@sheffield.ac.uk
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 특발성 다발성 캐슬만병(iMCD)의 진단
- 성인(만 18세 이상)
- 유창한 영어
제외 기준:
- iMCD 진단 없음
- 어린이(만 18세 미만)
- 영어로 이해하거나 의사소통할 수 없음
- 동의 능력이 부족한 사람
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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척도에 대한 후보 항목의 긴 목록(1단계)
기간: 2023년 9월 - 2023년 11월
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이전 조사의 데이터 분석 완료
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2023년 9월 - 2023년 11월
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인터뷰 완료(2단계)
기간: 시작 후 6개월 이내(이는 드문 질환이므로 다양한 치료 수준 및 진단 시점에서 모든 환자의 데이터가 수집됨)
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모든 모집 사이트에서 10명의 환자 인터뷰 완료
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시작 후 6개월 이내(이는 드문 질환이므로 다양한 치료 수준 및 진단 시점에서 모든 환자의 데이터가 수집됨)
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인터뷰 완료(4b단계)
기간: 4a기 이후 약 4주
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모든 모집 사이트에서 10명의 환자 인터뷰 완료
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4a기 이후 약 4주
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설문지 작성(3단계)
기간: 시작 후 9개월 이내(이는 드문 경우이므로 다양한 치료 수준 및 진단 시점에서 모든 환자의 데이터가 수집됩니다). NB: 자문 의견이 기록되었습니다.
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치료, 진단 시간에 대한 추가 질문을 포함하는 설문지 작성. PROM의 외적 타당성을 위한 EQ-5D 완성. NB: EQ-5D는 악기의 전체 이름이며 약어가 아닙니다. |
시작 후 9개월 이내(이는 드문 경우이므로 다양한 치료 수준 및 진단 시점에서 모든 환자의 데이터가 수집됩니다). NB: 자문 의견이 기록되었습니다.
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후속 설문지 작성(4a단계)
기간: 3단계 설문지 약 8주 후. 참고: 권고 의견이 기록되었습니다.
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3단계에 참여한 동일한 환자가 3단계부터 후속 설문지를 작성했습니다. 참고: 척도의 전체 이름은 논의 및 확인됩니다.
현재 작업 제목은 Idiopathic Multicentric Castleman Disease Symptom Burden Scale (ISBUS)입니다.
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3단계 설문지 약 8주 후. 참고: 권고 의견이 기록되었습니다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anju Keetharuth, PhD, University of Sheffield
- 수석 연구원: Philip Powell, PhD, University of Sheffield
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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