Uuden oirekuormitusasteikon laatiminen ihmisille, joilla on idiopaattinen monikeskinen Castlemanin tauti (ISBUS)

Idiopaattinen monikeskinen Castlemanin tauti (iMCD) on harvinainen lymfoproliferatiivinen sairaus, joka liittyy systeemiseen tulehdukseen ja elinten toimintahäiriöihin. Tilalla on tuntematon etiologia, ja diagnostiset kriteerit määritettiin äskettäin vuonna 2017. Se voidaan erottaa muista Castlemanin taudin muodoista, mukaan lukien yksikeskiset oireet ja monikeskinen Castlemanin tauti (MCD), joka liittyy Kaposin sarkoomaherpesvirukseen. iMCD:n arvioitu esiintyvyys on 6,9–9,7 ihmistä miljoonaa kohden. Vaikka kliiniset esitykset vaihtelevat, iMCD:hen voi liittyä suuri oiretaakka, mukaan lukien perustuslailliset, maha-suolikanavan, neuropsykiatriset, dermatologiset, hengityselinten ja hematologiset tai lymforetikulaariset ongelmat. Sekä oireet että hoidon sivuvaikutukset voivat vaikuttaa iMCD-potilaiden terveyteen liittyvään elämänlaatuun (HRQoL).

Tämä kansainvälinen sekamenetelmätutkimus tehdään neljässä vaiheessa:

Vaihe 1: Tuotteen luominen

• Luodaan PROM-sisällön luonnos (mukaan lukien pitkä lista ehdokasluonnoksia olemassa olevista teemoista) iMCD:n oirekuormituksen arvioimiseksi hyödyntäen aiemman kansainvälisen iMCD:n potilasverkkotutkimuksen 65 potilaan tutkimuksia.
• Ota mukaan asiantuntijalausunto ja koettu kokemus päästäksesi yhteisymmärrykseen siitä, mitkä tuotteet testataan sisällytettäväksi oiretaakka-asteikkoon verkkotyöpajan kautta, jossa on useita sidosryhmiä ja johon osallistuvat rahoittaja, tutkimusryhmä, potilaiden ja yleisön osallistumisen ja sitoutumisen (PPIE) edustaja(t) ( eli iMCD-potilaat ja/tai heidän omaishoitajansa), terveydenhuollon ammattilaiset ja muut asiaankuuluvat sidosryhmät.

Vaihe 2: Tuotteen testaus ja tarkentaminen

• Kognitiivinen debriefing-haastattelu noin 10 iMCD:tä sairastavan ihmisen kanssa arvioida kohteiden (ja niihin liittyvän PROM-sisällön) sisällön validiteettia merkityksellisyyden, ymmärrettävyyden ja kattavuuden kannalta. Tähän sisältyy sen arvioiminen, ovatko ne potilaille tärkeitä/merkityksisiä.
• Analysoi ja tee yhteenveto sisällön validiteetista, tee suosituksia PROM-luonnoksen tarkistamisesta ja sovi tästä useiden sidosryhmien neuvoa-antavan ryhmän (kuten edellä on kuvattu) ja erillisen PPIE-yhteistyökumppaneiden ryhmän kanssa.

Vaihe 3: Lopullinen kohteen valinta

• Anna jalostettu PROM (vaiheesta 2) mahdollisimman laajalle otokselle ihmisistä, joilla on iMCD. Arvioitu näytekoko on 100 potilasta. PROM-tutkimusta annetaan yhdessä sosiodemografisten ja kliinisten lisäkysymysten ja -mittausten kanssa, jotka koskevat taakkaa ja/tai terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL).
• Ottaen huomioon otoskoon, suorita asianmukaiset psykometriset analyysit todisteiden saamiseksi lopullisen kohteen valinnasta ja alustavan psykometrisen näytön saamiseksi lopullisen mittarin luotettavuudesta ja pätevyydestä.
• Ottaen huomioon kaikki saatavilla olevat laadulliset ja kvantitatiiviset todisteet sekä PPIE-yhteistyökumppaneiden kuuleminen, sopia (monen sidosryhmien neuvoa-antavan ryhmän kanssa) lopullisesta kohteiden valinnasta tavoitteena saada oireiden taakan 8–10 kohta.

Vaihe 4: Muutoksen alustavat toimenpiteet

• Vaihe 4a: Anna paranneltu PROM uudelleen (vaiheesta 2) osallistujille (vaiheesta 3) havaitun kliinisen muutoksen mitta(i)n ohella.
• Vaihe 4b: Suorita laadullisia haastatteluja noin 10 osallistujan kanssa, jotka ovat suorittaneet PROM:n molemmilla aikapisteillä ymmärtääksesi, mikä merkitsee heidän näkökulmastaan.
• Kolmio kvantitatiiviset ja laadulliset tiedot arvioidaksesi minimaalisen tärkeän kliinisen eron (MCID) uudelle PROM:lle, sovittu usean sidosryhmän neuvoa-antavan ryhmän kanssa.

Rekrytointi vaiheille 2-4 tapahtuu Yhdysvalloissa, Kanadassa, Brasiliassa, Australiassa, Uudessa-Seelannissa ja Isossa-Britanniassa. Vaiheiden 2 ja 4 haastattelut suoritetaan verkossa ja psykometrinen kysely isännöidään ja hallinnoidaan verkossa.

Hallinto: Kunkin vaiheen tuloksista keskustellaan ja lopulliset päätökset tehdään useiden sidosryhmien ryhmän kanssa, joka koostuu laajemmasta tutkimusryhmästä, kliinikoista ja muista terveydenhuollon ammattilaisista sekä PPIE:stä.