Erstellung einer neuartigen Symptombelastungsskala für Menschen mit idiopathischer multizentrischer Castleman-Krankheit (ISBUS)

Die idiopathische multizentrische Castleman-Krankheit (iMCD) ist eine seltene lymphoproliferative Erkrankung, die mit systemischen Entzündungen und Organdysfunktionen einhergeht. Die Erkrankung hat eine unbekannte Ätiologie und diagnostische Kriterien wurden erst kürzlich im Jahr 2017 festgelegt. Sie kann von anderen Formen der Castleman-Krankheit unterschieden werden, einschließlich unizentrischer Erscheinungen und der multizentrischen Castleman-Krankheit (MCD), die mit dem Kaposi-Sarkom-Herpesvirus assoziiert ist. iMCD hat eine geschätzte Prävalenz zwischen 6,9 und 9,7 Menschen pro Million. Obwohl das klinische Erscheinungsbild unterschiedlich ist, kann iMCD mit einem hohen Grad an Symptomlast verbunden sein, einschließlich konstitutioneller, gastrointestinaler, neuropsychiatrischer, dermatologischer, respiratorischer und hämatologischer oder lymphoretikulärer Probleme. Sowohl die Symptome als auch die Nebenwirkungen der Behandlung können die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) von Menschen mit iMCD beeinträchtigen

Diese internationale Mixed-Methods-Studie wird in vier Phasen durchgeführt:

Stufe 1: Artikelgenerierung

• Erstellen Sie auf der Grundlage der Inhalte, Daten und Analysen einer früheren internationalen Online-Patientenbefragung in iMCD mit 65 Patienten Entwürfe für PROM-Inhalte (einschließlich einer Longlist mit Kandidatenentwürfen zu bestehenden Themen), um die Symptombelastung in iMCD zu bewerten.
• Beziehen Sie Expertenmeinungen und gelebte Erfahrungen ein, um einen Konsens darüber zu erzielen, welche Elemente für die Aufnahme in die Symptomlastskala getestet werden sollen, und zwar über einen Online-Workshop mit mehreren Interessengruppen, an dem Geldgeber, Forschungsteam, Patienten und Vertreter für öffentliche Beteiligung und Engagement (PPIE) beteiligt sind ( d. h. Patienten mit iMCD und/oder ihre Betreuer), medizinisches Fachpersonal und alle anderen relevanten Interessengruppen.

Stufe 2: Artikeltest und -verfeinerung

• Kognitive Nachbesprechungsinterviews mit etwa 10 Personen, die mit iMCD leben, um die inhaltliche Validität der Elemente (und des damit verbundenen PROM-Inhalts) im Hinblick auf Relevanz, Verständlichkeit und Vollständigkeit zu beurteilen. Dazu gehört auch die Beurteilung, ob sie für die Patienten wichtig/bedeutsam sind.
• Analysieren und fassen Sie qualitative Beweise zur inhaltlichen Gültigkeit zusammen, geben Sie Empfehlungen zu Überarbeitungen des PROM-Entwurfs ab und stimmen Sie diese mit der Multi-Stakeholder-Beratergruppe (wie oben beschrieben) und einer separaten Gruppe von PPIE-Mitarbeitern ab.

Stufe 3: Endgültige Artikelauswahl

• Verabreichen Sie das verfeinerte PROM (ab Stufe 2) einer möglichst großen Stichprobe von Menschen, die mit iMCD leben. Die geschätzte Stichprobengröße beträgt 100 Patienten. Das PROM wird zusammen mit zusätzlichen soziodemografischen und klinischen Fragen und Messungen der Belastung und/oder der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) durchgeführt.
• Führen Sie unter Berücksichtigung der Stichprobengröße geeignete psychometrische Analysen durch, um Belege für die endgültige Itemauswahl zu liefern und vorläufige psychometrische Belege für die Zuverlässigkeit und Gültigkeit des endgültigen Maßes zu liefern.
• Unter Berücksichtigung aller verfügbaren qualitativen und quantitativen Belege und einer Konsultation mit PPIE-Mitarbeitern einigen Sie sich (mit der Multi-Stakeholder-Beratungsgruppe) auf die endgültige Auswahl der Punkte, mit dem Ziel, ein 8–10 Punkte umfassendes Maß für die Symptomlast zu erhalten.

Stufe 4: Vorläufige Maßnahmen zur Veränderung

• Stufe 4a: Verabreichen Sie den Teilnehmern (aus Stufe 3) erneut das verfeinerte PROM (aus Stufe 2) zusammen mit Messungen der wahrgenommenen klinischen Veränderung.
• Stufe 4b: Führen Sie qualitative Interviews mit etwa 10 Teilnehmern durch, die den PROM zu beiden Zeitpunkten abgeschlossen haben, um zu verstehen, was aus ihrer Sicht einen bedeutsamen Unterschied darstellt.
• Triangulieren Sie quantitative und qualitative Daten, um einen minimal wichtigen klinischen Unterschied (MCID) für das neue PROM abzuschätzen, abgestimmt mit der Multi-Stakeholder-Beratergruppe.

Die Rekrutierung für die Stufen 2–4 erfolgt in den USA, Kanada, Brasilien, Australien, Neuseeland und im Vereinigten Königreich. Die Interviews für die Stufen 2 und 4 werden online durchgeführt und die psychometrische Umfrage wird online durchgeführt und verwaltet.

Governance: Die Ergebnisse jeder Phase werden diskutiert und endgültige Entscheidungen werden mit einer Multi-Stakeholder-Gruppe getroffen, die aus dem breiteren Forschungsteam, Klinikern und anderen medizinischen Fachkräften sowie PPIE besteht.