Vytvoření nové stupnice symptomové zátěže pro lidi žijící s idiopatickou multicentrickou Castlemanovou chorobou (ISBUS)

Idiopatická multicentrická Castlemanova choroba (iMCD) je vzácná lymfoproliferativní porucha spojená se systémovým zánětem a orgánovou dysfunkcí. Tento stav má neznámou etiologii a diagnostická kritéria byla stanovena nedávno v roce 2017. Lze ji odlišit od jiných forem Castlemanovy choroby, včetně unicentrických prezentací a multicentrické Castlemanovy choroby (MCD), která je spojena s herpesvirem Kaposiho sarkomu. iMCD má odhadovanou prevalenci mezi 6,9 a 9,7 lidí na milion. I když se klinické projevy liší, iMCD může být spojena s vysokým stupněm zátěže symptomů, včetně konstitučních, gastrointestinálních, neuropsychiatrických, dermatologických, respiračních a hematologických nebo lymforetikulárních problémů. Jak příznaky, tak vedlejší účinky léčby mohou ovlivnit kvalitu života související se zdravím (HRQoL) lidí s iMCD

Tato mezinárodní studie smíšených metod bude provedena ve čtyřech fázích:

Fáze 1: Generování položky

• Na základě obsahu, dat a analýzy z předchozího mezinárodního online průzkumu mezi pacienty v iMCD s 65 pacienty vygenerujte návrh obsahu PROM (včetně dlouhého seznamu návrhů kandidátů v rámci stávajících témat) k posouzení zátěže symptomů u iMCD.
• Zahrňte odborný názor a zkušenosti, abyste dosáhli konsensu o tom, které položky budou testovány pro zahrnutí do škály zátěže symptomů prostřednictvím online workshopu pro více zúčastněných stran, do kterého se zapojí financující organizace, výzkumný tým, pacient a zástupci zapojení a zapojení veřejnosti (PPIE) ( tj. pacienti s iMCD a/nebo jejich pečovatelé), zdravotničtí pracovníci a další relevantní zainteresované strany.

Fáze 2: Testování a vylepšování položky

• Kognitivní debriefing rozhovory s asi 10 lidmi žijícími s iMCD za účelem posouzení obsahové platnosti položek (a souvisejícího obsahu PROM) z hlediska relevance, srozumitelnosti a komplexnosti. To bude zahrnovat posouzení, zda jsou pro pacienty důležité/smysluplné.
• Analyzujte a shrňte kvalitativní důkazy o obsahové validitě, poskytněte doporučení k revizím návrhu PROM a dohodněte se na tom s poradní skupinou mnoha zúčastněných stran (jak je popsáno výše) a samostatnou skupinou spolupracovníků PPIE.

Fáze 3: Konečný výběr položky

• Spravujte rafinovaný PROM (od fáze 2) co nejširšímu vzorku lidí žijících s iMCD. Odhadovaná velikost vzorku je 100 pacientů. PROM bude administrován spolu s dalšími sociodemografickými a klinickými otázkami a měřeními zátěže a/nebo kvality života související se zdravím (HRQoL).
• S přihlédnutím k velikosti vzorku proveďte vhodné psychometrické analýzy, abyste poskytli důkazy pro konečný výběr položek a poskytli předběžné psychometrické důkazy o spolehlivosti a platnosti konečného měření.
• S přihlédnutím ke všem dostupným kvalitativním a kvantitativním důkazům a konzultaci se spolupracovníky PPIE se dohodněte (s poradní skupinou mnoha zúčastněných stran) na konečném výběru položek s cílem získat 8-10 položek měření zátěže symptomů.

Fáze 4: Předběžná opatření změny

• Fáze 4a: Znovu podejte účastníkům (od fáze 3) rafinovaný PROM (od fáze 2) spolu s opatřeními vnímané klinické změny.
• Fáze 4b: Proveďte kvalitativní rozhovory s přibližně 10 účastníky, kteří dokončili PROM v obou časových bodech, abyste pochopili, co představuje smysluplný rozdíl z jejich perspektivy.
• Triangulujte kvantitativní a kvalitativní data, abyste odhadli minimálně důležitý klinický rozdíl (MCID) pro nový PROM, dohodnutý s poradní skupinou mnoha zúčastněných stran.

Nábor pro fáze 2-4 se bude konat v USA, Kanadě, Brazílii, Austrálii, Novém Zélandu a Spojeném království. Rozhovory budou probíhat online pro fáze 2 a 4 a psychometrický průzkum bude hostován a administrován online.

Řízení: Výsledky každé fáze budou prodiskutovány a konečná rozhodnutí budou učiněna se skupinou mnoha zúčastněných stran sestávající z širšího výzkumného týmu, klinických lékařů a dalších zdravotnických pracovníků a PPIE.