Producción de una nueva escala de carga de síntomas para personas que viven con la enfermedad de Castleman multicéntrica idiopática (ISBUS)

La enfermedad de Castleman multicéntrica idiopática (iMCD, por sus siglas en inglés) es un trastorno linfoproliferativo raro asociado con inflamación sistémica y disfunción orgánica. La condición tiene una etiología desconocida y los criterios de diagnóstico se establecieron recientemente en 2017. Se puede distinguir de otras formas de la enfermedad de Castleman, incluidas las presentaciones unicéntricas y la enfermedad de Castleman multicéntrica (MCD) que está asociada con el virus del herpes del sarcoma de Kaposi. iMCD tiene una prevalencia estimada de entre 6,9 ​​y 9,7 personas por millón. Si bien las presentaciones clínicas varían, el iMCD puede asociarse con un alto grado de carga de síntomas, incluidos problemas constitucionales, gastrointestinales, neuropsiquiátricos, dermatológicos, respiratorios y hematológicos o linforeticulares. Tanto los síntomas como los efectos secundarios del tratamiento pueden afectar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) de las personas con iMCD

Este estudio internacional de métodos mixtos se llevará a cabo en cuatro etapas:

Etapa 1: Generación de elementos

• Basándose en el contenido, los datos y el análisis de una encuesta internacional anterior en línea para pacientes en iMCD con 65 pacientes, genere un borrador de contenido PROM (incluida una lista larga de elementos borradores candidatos bajo temas existentes) para evaluar la carga de síntomas en iMCD.
• Incorpore la opinión de expertos y la experiencia vivida para lograr un consenso sobre qué ítems se evaluarán para su inclusión en la escala de carga de síntomas a través de un taller en línea de múltiples partes interesadas que involucre al financiador, el equipo de investigación, el paciente y el representante (s) de participación y compromiso público (PPIE) ( es decir, pacientes con iMCD y/o sus cuidadores), profesionales de la salud y cualquier otra parte interesada relevante.

Etapa 2: prueba y refinamiento de elementos

• Entrevistas informativas cognitivas con aproximadamente 10 personas que viven con iMCD para evaluar la validez del contenido de los elementos (y el contenido PROM asociado) en términos de relevancia, comprensibilidad y exhaustividad. Esto incluirá evaluar si son importantes o significativos para los pacientes.
• Analice y resuma la evidencia cualitativa sobre la validez del contenido, haga recomendaciones sobre revisiones al borrador de PROM y acuerde esto con el grupo asesor de múltiples partes interesadas (como se describe anteriormente) y un grupo separado de colaboradores del PPIE.

Etapa 3: Selección final del artículo

• Administre la PROM refinada (desde la Etapa 2) a una muestra lo más amplia posible de personas que viven con iMCD. El tamaño de muestra estimado es de 100 pacientes. El PROM se administrará junto con preguntas sociodemográficas y clínicas adicionales y medidas de carga y/o calidad de vida relacionada con la salud (CVRS).
• Teniendo en cuenta el tamaño de la muestra, realice análisis psicométricos apropiados para proporcionar evidencia para la selección final de ítems y para proporcionar evidencia psicométrica preliminar sobre la confiabilidad y validez de la medida final.
• Teniendo en cuenta toda la evidencia cualitativa y cuantitativa disponible, y una consulta con los colaboradores del PPIE, acuerde (con el grupo asesor de múltiples partes interesadas) la selección final de elementos, con el objetivo de obtener una medida de carga de síntomas de 8 a 10 elementos.

Etapa 4: Medidas preliminares de cambio

• Etapa 4a: Vuelva a administrar la PROM refinada (de la Etapa 2) a los participantes (de la Etapa 3) junto con las medidas de cambio clínico percibido.
• Etapa 4b: Realice entrevistas cualitativas con aproximadamente 10 participantes que hayan completado el PROM en ambos puntos de tiempo para comprender qué constituye una diferencia significativa desde su perspectiva.
• Triangular datos cuantitativos y cualitativos para estimar una diferencia clínica mínimamente importante (MCID) para el nuevo PROM, acordado con el grupo asesor de múltiples partes interesadas.

El reclutamiento para las Etapas 2-4 se llevará a cabo en EE. UU., Canadá, Brasil, Australia, Nueva Zelanda y el Reino Unido. Las entrevistas se realizarán en línea para las Etapas 2 y 4 y la encuesta psicométrica se alojará y administrará en línea.

Gobernanza: los resultados de cada etapa se discutirán y las decisiones finales se tomarán con un grupo de múltiples partes interesadas que consiste en el equipo de investigación más amplio, médicos y otros profesionales de la salud y PPIE.