Att producera en ny symptombördaskala för människor som lever med idiopatisk multicentrisk Castlemans sjukdom (ISBUS)

Idiopatisk multicentrisk Castlemans sjukdom (iMCD) är en sällsynt lymfoproliferativ störning associerad med systemisk inflammation och organdysfunktion. Tillståndet har en okänd etiologi och diagnostiska kriterier fastställdes nyligen 2017. Det kan särskiljas från andra former av Castlemans sjukdom, inklusive unicentriska presentationer och Multicentric Castleman Disease (MCD) som är associerad med Kaposi sarkom herpesvirus. iMCD har en uppskattad prevalens på mellan 6,9 och 9,7 personer per miljon. Även om den kliniska presentationen varierar, kan iMCD associeras med en hög grad av symtombörda, inklusive konstitutionella, gastrointestinala, neuropsykiatriska, dermatologiska, andnings- och hematologiska eller lymforetikulära problem. Både symtom och biverkningar av behandlingen kan påverka den hälsorelaterade livskvaliteten (HRQoL) för personer med iMCD

Denna internationella studie med blandade metoder kommer att genomföras i fyra steg:

Steg 1: Produktgenerering

• Utgående från innehållet, data och analys från en tidigare internationell patientundersökning online i iMCD med 65 patienter, generera utkast till PROM-innehåll (inklusive en lång lista med kandidatutkast under befintliga teman) för att bedöma symtombördan i iMCD.
• Inkludera expertutlåtanden och levd erfarenhet för att uppnå konsensus om vilka objekt som kommer att testas för inkludering i symtombördan via en online workshop med flera intressenter som involverar finansiären, forskarteamet, patientens och allmänhetens engagemang och representant(er) (PPIE) ( d.v.s. patienter med iMCD och/eller deras vårdare), vårdpersonal och andra relevanta intressenter.

Steg 2: Testning och förfining av föremål

• Kognitiva debriefing-intervjuer med cirka 10 personer som lever med iMCD för att bedöma innehållets validitet för objekten (och tillhörande PROM-innehåll) i termer av relevans, begriplighet och heltäckande. Detta kommer att innefatta att bedöma om de är viktiga/meningsfulla för patienterna.
• Analysera och sammanfatta kvalitativa bevis om innehållets validitet, ge rekommendationer om revidering av utkastet till PROM och komma överens om detta med den rådgivande gruppen med flera intressenter (enligt beskrivningen ovan) och en separat grupp av PPIE-samarbetspartners.

Steg 3: Slutligt urval av föremål

• Administrera det förfinade PROM (från steg 2) till ett så brett urval som möjligt av personer som lever med iMCD. Den uppskattade urvalsstorleken är 100 patienter. PROM kommer att administreras tillsammans med ytterligare sociodemografiska och kliniska frågor och mått på börda och/eller hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL).
• Utför lämpliga psykometriska analyser med hänsyn till urvalsstorleken för att tillhandahålla bevis för slutgiltigt urval och för att tillhandahålla preliminära psykometriska bevis på tillförlitligheten och giltigheten av det slutliga måttet.
• Med hänsyn till alla tillgängliga kvalitativa och kvantitativa bevis, och ett samråd med PPIE-samarbetspartners, kom överens (med den rådgivande gruppen med flera intressenter) om det slutliga valet av objekt, med målet att erhålla ett mått på 8-10 punkter på symtombördan.

Steg 4: Preliminära förändringsmått

• Steg 4a: Återadministrera det förfinade PROM (från steg 2) till deltagarna (från steg 3) tillsammans med mått på upplevd klinisk förändring.
• Steg 4b: Genomför kvalitativa intervjuer med cirka 10 deltagare som har genomfört PROM vid båda tidpunkterna för att förstå vad som utgör en meningsfull skillnad ur deras perspektiv.
• Triangulera kvantitativa och kvalitativa data för att uppskatta en minimalt viktig klinisk skillnad (MCID) för det nya PROM, överenskommet med den rådgivande gruppen med flera intressenter.

Rekrytering till steg 2-4 kommer att ske i USA, Kanada, Brasilien, Australien, Nya Zeeland och Storbritannien. Intervjuer kommer att genomföras online för steg 2 och 4 och den psykometriska undersökningen kommer att hållas och administreras online.

Styrning: Resultaten av varje steg kommer att diskuteras och slutliga beslut kommer att fattas med en grupp med flera intressenter bestående av det bredare forskarteamet, läkare och annan vårdpersonal och PPIE.