Fremstilling af en ny symptombyrdeskala for mennesker, der lever med idiopatisk multicentrisk Castleman-sygdom (ISBUS)

Idiopatisk multicentrisk Castleman-sygdom (iMCD) er en sjælden lymfoproliferativ lidelse forbundet med systemisk inflammation og organdysfunktion. Tilstanden har en ukendt ætiologi, og diagnostiske kriterier blev etableret for nylig i 2017. Det kan skelnes fra andre former for Castleman Disease, herunder unicentriske præsentationer og Multicentric Castleman Disease (MCD), der er forbundet med Kaposi sarcoma herpesvirus. iMCD har en estimeret prævalens på mellem 6,9 og 9,7 personer pr. Mens de kliniske præsentationer varierer, kan iMCD være forbundet med en høj grad af symptombyrde, herunder konstitutionelle, gastrointestinale, neuropsykiatriske, dermatologiske, respiratoriske og hæmatologiske eller lymforetikulære problemer. Både symptomer og bivirkninger af behandlingen kan påvirke den sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQoL) hos mennesker med iMCD

Denne internationale undersøgelse med blandede metoder vil blive udført i fire faser:

Trin 1: Genstandsgenerering

• Ved at trække på indholdet, dataene og analysen fra en tidligere international patient-onlineundersøgelse i iMCD med 65 patienter, generere udkast til PROM-indhold (inklusive en lang liste af kandidatudkast under eksisterende temaer) for at vurdere symptombyrden i iMCD.
• Inkorporer ekspertudtalelser og gennemlevet erfaring for at opnå konsensus om, hvilke emner der vil blive testet for inklusion i symptombyrdeskalaen via en online workshop med flere interessenter, der involverer finansiereren, forskningsteamet, patient- og offentlig involvering og repræsentant(er) (PPIE) ( dvs. patienter med iMCD og/eller deres plejere), sundhedspersonale og andre relevante interessenter.

Trin 2: Varetest og forfining

• Kognitive debriefing-interviews med omkring 10 personer, der lever med iMCD for at vurdere indholdsvaliditeten af ​​emnerne (og tilhørende PROM-indhold) med hensyn til relevans, forståelighed og omfattendehed. Dette vil omfatte vurdering af, om de er vigtige/meningsfulde for patienterne.
• Analyser og opsummer kvalitativ evidens om indholdsvaliditet, kom med anbefalinger om revisioner af udkastet til PROM, og aftal dette med den rådgivende gruppe med flere interessenter (som beskrevet ovenfor) og en separat gruppe af PPIE-samarbejdspartnere.

Trin 3: Endelig varevalg

• Administrer den raffinerede PROM (fra trin 2) til et så bredt udvalg som muligt af mennesker, der lever med iMCD. Den estimerede stikprøvestørrelse er 100 patienter. PROM vil blive administreret sammen med yderligere sociodemografiske og kliniske spørgsmål og mål for byrde og/eller sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL).
• Under hensyntagen til stikprøvestørrelsen skal du udføre passende psykometriske analyser for at give bevis for den endelige vareudvælgelse og for at give foreløbig psykometrisk dokumentation for pålideligheden og validiteten af ​​det endelige mål.
• Under hensyntagen til alle de tilgængelige kvalitative og kvantitative beviser og en konsultation med PPIE-samarbejdspartnere, aftal (med multistakeholder-rådgivningsgruppen) om endelig vareudvælgelse med det mål at opnå et mål på 8-10 punkter for symptombyrde.

Fase 4: Foreløbige mål for forandring

• Trin 4a: Genadministrer den raffinerede PROM (fra trin 2) til deltagerne (fra trin 3) sammen med mål(er) af opfattet klinisk forandring.
• Trin 4b: Gennemfør kvalitative interviews med omkring 10 deltagere, der har gennemført PROM på begge tidspunkter for at forstå, hvad der udgør en meningsfuld forskel fra deres perspektiv.
• Trianguler kvantitative og kvalitative data for at estimere en minimalt vigtig klinisk forskel (MCID) for den nye PROM, aftalt med den rådgivende gruppe med flere interessenter.

Rekruttering til trin 2-4 vil finde sted i USA, Canada, Brasilien, Australien, New Zealand og Storbritannien. Interviews vil blive gennemført online for trin 2 og 4, og den psykometriske undersøgelse vil blive hostet og administreret online.

Styring: Resultaterne af hver fase vil blive diskuteret, og endelige beslutninger vil blive truffet med en multi-stakeholder gruppe bestående af det bredere forskerteam, klinikere og andre sundhedsprofessionelle og PPIE.