为特发性多中心 Castleman 病 (ISBUS) 患者制定新的症状负担量表

特发性多中心卡斯尔曼病 (iMCD) 是一种罕见的淋巴组织增生性疾病，与全身炎症和器官功能障碍相关。 该病病因不明，诊断标准于 2017 年最近制定。 它可以与其他形式的卡斯尔曼病区分开来，包括单中心表现和与卡波西肉瘤疱疹病毒相关的多中心卡斯尔曼病（MCD）。 iMCD 的患病率估计为每百万人 6.9 至 9.7 人。 虽然临床表现各不相同，但 iMCD 可能与严重的症状负担相关，包括体质、胃肠道、神经精神、皮肤病、呼吸系统和血液或淋巴网状问题。 治疗的症状和副作用都会影响 iMCD 患者的健康相关生活质量 (HRQoL)

这项国际混合方法研究将分四个阶段进行：

第一阶段：物品生成

• 利用 iMCD 之前对 65 名患者进行的国际患者在线调查的内容、数据和分析，生成 PROM 内容草案（包括现有主题下的一长串候选草案项目），以评估 iMCD 的症状负担。
• 通过由资助者、研究团队、患者和公众参与和参与 (PPIE) 代表参与的在线多利益相关者研讨会，结合专家意见和生活经验，就将测试哪些项目纳入症状负担量表达成共识（即 iMCD 患者和/或其护理人员）、医疗保健专业人员和任何其他相关利益相关者。

第二阶段：项目测试和细化

• 对大约 10 名 iMCD 患者进行认知汇报访谈，以评估项目（以及相关 PROM 内容）在相关性、可理解性和全面性方面的内容有效性。 这将包括评估它们对患者是否重要/有意义。
• 分析和总结内容有效性的定性证据，就 PROM 草案的修订提出建议，并与多利益相关者顾问小组（如上所述）和单独的 PPIE 合作者小组达成一致。

第三阶段：最终项目选择

• 对尽可能广泛的 iMCD 患者样本进行精细的 PROM（从第 2 阶段开始）。 估计样本量为 100 名患者。 PROM 将与其他社会人口统计学和临床​​问题以及负担和/或健康相关生活质量 (HRQoL) 的衡量标准一起进行管理。
• 考虑到样本量，进行适当的心理测量分析，以便为最终项目选择提供证据，并为最终测量的可靠性和有效性提供初步的心理测量证据。
• 考虑所有可用的定性和定量证据，并与 PPIE 合作者协商，（与多利益相关者咨询小组）就最终项目选择达成一致，目标是获得 8-10 项症状负担衡量标准。

第四阶段：初步变革措施

• 第 4a 阶段：向参与者（来自第 3 阶段）重新实施经过改进的 PROM（来自第 2 阶段）以及感知临床变化的测量。
• 第 4b 阶段：对在两个时间点都完成了 PROM 的大约 10 名参与者进行定性访谈，以了解从他们的角度来看什么构成了有意义的差异。
• 与多利益相关者咨询小组达成一致，对定量和定性数据进行三角测量，以估计新 PROM 的最低重要临床差异 (MCID)。

第 2 至第 4 阶段的招募将在美国、加拿大、巴西、澳大利亚、新西兰和英国进行。 第二阶段和第四阶段的访谈将在网上进行，心理测量调查将在网上进行和管理。

治理：每个阶段的结果将由更广泛的研究团队、临床医生和其他医疗保健专业人员以及 PPIE 组成的多利益相关方团体进行讨论，并做出最终决定。