Het produceren van een nieuwe symptoomlastschaal voor mensen die leven met de idiopathische multicentrische ziekte van Castleman (ISBUS)

Idiopathische multicentrische ziekte van Castleman (iMCD) is een zeldzame lymfoproliferatieve aandoening geassocieerd met systemische ontsteking en orgaandisfunctie. De aandoening heeft een onbekende etiologie en de diagnostische criteria zijn onlangs in 2017 vastgesteld. Het kan worden onderscheiden van andere vormen van de ziekte van Castleman, waaronder unicentrische presentaties en multicentrische ziekte van Castleman (MCD) die wordt geassocieerd met het Kaposi-sarcoom-herpesvirus. iMCD heeft een geschatte prevalentie van tussen de 6,9 ​​en 9,7 mensen per miljoen. Hoewel de klinische presentaties variëren, kan iMCD gepaard gaan met een hoge mate van symptoomlast, waaronder constitutionele, gastro-intestinale, neuropsychiatrische, dermatologische, respiratoire en hematologische of lymforeticulaire problemen. Zowel de symptomen als de bijwerkingen van de behandeling kunnen van invloed zijn op de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) van mensen met iMCD

Dit internationale mixed-methods-onderzoek zal in vier fasen worden uitgevoerd:

Fase 1: Artikelgeneratie

• Op basis van de inhoud, gegevens en analyse van een eerdere internationale online patiëntenenquête in iMCD met 65 patiënten, genereer concept-PROM-inhoud (inclusief een longlist van kandidaat-conceptitems onder bestaande thema's) om de symptoomlast in iMCD te beoordelen.
• Neem de mening van deskundigen en de praktijkervaring op om consensus te bereiken over welke items zullen worden getest voor opname in de symptoomlastschaal via een online multi-stakeholder workshop waarbij de financier, het onderzoeksteam, de patiënt en vertegenwoordiger(s) van publieke betrokkenheid en betrokkenheid (PPIE) betrokken zijn ( d.w.z. patiënten met iMCD en/of hun verzorgers), beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en alle andere relevante belanghebbenden.

Fase 2: Artikel testen en verfijnen

• Cognitieve debriefing-interviews met ongeveer 10 mensen met iMCD om de inhoudsvaliditeit van de items (en bijbehorende PROM-inhoud) te beoordelen in termen van relevantie, begrijpelijkheid en volledigheid. Hierbij wordt beoordeeld of ze belangrijk/betekenisvol zijn voor patiënten.
• Analyseer en vat kwalitatief bewijs over inhoudsvaliditeit samen, doe aanbevelingen over herzieningen van het ontwerp-PROM en stem dit af met de multi-stakeholder adviesgroep (zoals hierboven beschreven) en een aparte groep van PPIE-medewerkers.

Fase 3: Definitieve itemselectie

• Dien de verfijnde PROM (uit fase 2) toe aan een zo breed mogelijke steekproef van mensen met iMCD. De geschatte steekproefomvang is 100 patiënten. De PROM zal worden afgenomen naast aanvullende sociodemografische en klinische vragen en metingen van belasting en/of gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL).
• Voer, rekening houdend met de steekproefomvang, passende psychometrische analyses uit om bewijs te leveren voor de definitieve itemselectie en om voorlopig psychometrisch bewijs te leveren over de betrouwbaarheid en validiteit van de uiteindelijke meting.
• Rekening houdend met al het beschikbare kwalitatieve en kwantitatieve bewijs, en overleg met PPIE-medewerkers, komt u tot overeenstemming (met de multi-stakeholder adviesgroep) over de definitieve itemselectie, met als doel een 8-10 item-maatstaf voor symptoomlast te verkrijgen.

Fase 4: Voorlopige maatregelen voor verandering

• Fase 4a: Dien de verfijnde PROM (uit fase 2) opnieuw toe aan deelnemers (uit fase 3) naast de meting(en) van waargenomen klinische verandering.
• Fase 4b: Voer kwalitatieve interviews met ongeveer 10 deelnemers die de PROM op beide tijdstippen hebben voltooid om te begrijpen wat vanuit hun perspectief een betekenisvol verschil is.
• Trianguleer kwantitatieve en kwalitatieve gegevens om een ​​minimaal belangrijk klinisch verschil (MCID) voor de nieuwe PROM te schatten, overeengekomen met de multi-stakeholder adviesgroep.

Werving voor fase 2-4 vindt plaats in de VS, Canada, Brazilië, Australië, Nieuw-Zeeland en het Verenigd Koninkrijk. Interviews zullen online worden afgenomen voor fase 2 en 4 en de psychometrische enquête zal online worden gehost en afgenomen.

Bestuur: De resultaten van elke fase zullen worden besproken en definitieve beslissingen zullen worden genomen met een multi-stakeholdergroep bestaande uit het bredere onderzoeksteam, clinici en andere beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en PPIE.