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NS-089/NCNP-02-201 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

4. März 2026 aktualisiert von: NS Pharma, Inc.

Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NS-089/NCNP-02 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Dies ist eine offene, multizentrische, zweiteilige Phase-2-Studie zu NS-089/NCNP-02, verabreicht als wöchentliche IV-Infusion an gehfähige Jungen im Alter von ≥ 4 bis < 15 Jahren mit DMD aufgrund von Mutationen, die für Exon 44 zugänglich sind überspringen. Die Teilnehmer erhalten einmal wöchentlich eine ausgewählte Dosis NS-089/NCNP-02.

Die Studie besteht aus 2 Teilen: Teil 1 und Teil 2. Sechs Teilnehmer (Kohorte 1) werden sowohl an Teil 1 als auch an Teil 2 teilnehmen, und 14 Teilnehmer (Kohorte 2) werden für Teil 2 hinzugefügt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
  • Japan
    • Fukui
      • Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
    • Shiga
      • Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Noch keine Rekrutierung
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Noch keine Rekrutierung
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Noch keine Rekrutierung
        • Starship Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Südkorea
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan, Gyeongsangnam, Südkorea
        • Noch keine Rekrutierung
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Kontakt:
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06800
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34718
      • Izmir, Türkei (türkiye), 11794
        • Noch keine Rekrutierung
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
    • Florida
    • Georgia
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh School of Medicine
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich ≥ 4 Jahre und <15 Jahre alt
  • Bestätigte DMD-Mutation(en) im Dystrophin-Gen, bei der Exon 44 übersprungen werden kann, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen
  • Kann ohne Hilfsmittel selbstständig gehen
  • Fähigkeit, den TTSTAND ohne Hilfe in <7 Sekunden zu absolvieren
  • Stabile Glukokortikoiddosis für mindestens 3 Monate und es wird erwartet, dass die Dosis für die Dauer der Studie stabil bleibt.
  • Es können andere Einschlusskriterien gelten.

Ausschlusskriterien:

  • Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit anabolen Steroiden (z. B. Oxandrolon) oder Produkten, die Resveratrol oder Adenosintriphosphat enthalten, innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder innerhalb der fünffachen Halbwertszeit eines Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Operation innerhalb der 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder während der Studiendauer geplant
  • Zuvor in einer Interventionsstudie zu NS-089/NCNP-02 behandelt
  • Eine Gentherapie oder ein anderes Exon-Skipping-Oligonukleotid eingenommen haben
  • Es können andere Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NS-089/NCNP-02

Experimentell: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 Infusionslösung (Kohorte 1)

NS-089/NCNP-02 Infusionslösung (Kohorte 2)
Arzneimittel: NS-089/NCNP-02

Kohorte 1:

Teil 1 Dosisstufe 1–3: eine 4-wöchige Behandlungsphase für jede Behandlungsdosisstufe

Teil 2 Einzeldosisstufe: eine 24-wöchige Behandlungsphase zum MTD von Teil 1

Kohorte 2:

Teil 2 Einzeldosisstufe: eine 24-wöchige Behandlungsphase zum MTD von Teil 1

Andere Namen:
  • Brogidirsen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Unerwünschtes Ereignis und unerwünschte Arzneimittelwirkung
Zeitfenster: über den Studienabschluss bis hin zum anschließenden Telefonat für Teil 2
über den Studienabschluss bis hin zum anschließenden Telefonat für Teil 2
Pharmakokinetische (PK) Plasmaparameter
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von NS-089/NCNP-02
Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von NS-089/NCNP-02
Pharmakokinetische (PK) Plasmaparameter
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Terminale Halbwertszeit (T1/2) von NS-089/NCNP-02
Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Terminale Halbwertszeit (T1/2) von NS-089/NCNP-02
Pharmakokinetische (PK) Plasmaparameter
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum letzten Zeitpunkt (AUC0-t) von NS-089/NCNP-02
Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum letzten Zeitpunkt (AUC0-t) von NS-089/NCNP-02
Pharmakokinetische (PK) Plasmaparameter
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC0-∞) von NS-089/NCNP-02
Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC0-∞) von NS-089/NCNP-02
Pharmakokinetische (PK) Plasmaparameter
Zeitfenster: [Zeitrahmen: Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Gesamtkörperclearance (CLtot) von NS-089/NCNP-02
[Zeitrahmen: Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Gesamtkörperclearance (CLtot) von NS-089/NCNP-02
Pharmakokinetische Parameter des Urins
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Urinausscheidung von NS-089/NCNP-02
Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Urinausscheidung von NS-089/NCNP-02
Veränderung des Skelettmuskel-Dystrophinproteins gegenüber dem Ausgangswert durch Immunblot (Western Blot).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 25
Grundlinie, Woche 25
Pharmakokinetische (PK) Plasmaparameter
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Zeitpunkt der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von NS-089/NCNP-02
Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Zeitpunkt der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von NS-089/NCNP-02
Pharmakokinetische (PK) Plasmaparameter
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Das Volumen im Endzustand (Vz) von NS-089/NCNP-02
Tag 1, Woche 4 für jede Dosis für Teil 1, Tag 1 und Woche 24 für Teil 2] Das Volumen im Endzustand (Vz) von NS-089/NCNP-02

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Dystrophinproteins der Skelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert mittels Massenspektrometrie.
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 25
Grundlinie, Woche 25
Änderung der Dystrophinproteinspiegel der Skelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert durch Immunfluoreszenzfärbung.
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 25
Grundlinie, Woche 25
Änderung des Prozentsatzes der Exon 44-übersprungenen mRNA von Skelettmuskeldystrophin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 25
Grundlinie, Woche 25
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Die NSAA ist eine Funktionsskala, die für den Einsatz bei gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde. Es besteht aus 17 Aktivitäten mit der Bewertung 0 (nicht durchführbar), 1 (mit Modifikationen durchführbar) und 2 (normale Bewegung). Dabei werden die Fähigkeiten beurteilt, die zum Fortbestehen der Mobilität erforderlich sind und die sich bei unbehandelten DMD-Patienten sowie bei anderen Muskeldystrophien wie der Becker-Muskeldystrophie zunehmend verschlechtern. Der NSAA-Gesamtscore reicht von 0 bis 34, wobei ein Score von 34 eine normale Funktion impliziert.
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Zeit zum Laufen/Gehen 10 Meter (TTRW)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Zeit zum Stehen (TTSTAND)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Gesamtstrecke des 6-Minuten-Gehtests (6MWT)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Zeit, 4 Stufen zu erklimmen (TTCLIMB)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Muskelkraft gemessen durch Quantitative Muscle Testing (QMT)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Griff- und Klemmfestigkeit
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Leistung der oberen Extremität (PUL) 2.0. Punktzahl
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Der PUL 2.0 liefert sowohl einen Gesamtscore als auch Teilscores für die drei Bereiche (Schulter, Mitte und Distal), die bei DMD zunehmend mit einem Gradienten von proximal nach distal betroffen sind. Der PUL umfasst 22 Elemente mit einem Eintrag zur Definition der anfänglichen Funktionsebene. Die 22 Items sind in die obere Schulterdimension (6 Items), die mittlere Ellenbogendimension (9 Items) und die distale Handgelenks- und Handdimension (7 Items) unterteilt. Bei schwächeren Patienten bedeutet eine niedrige Punktzahl beim Einstiegspunkt (0-2), dass hochstufige Punkte nicht durchgeführt werden müssen. Die Bewertungsmöglichkeiten variieren je nach Leistung auf der Skala zwischen 0-1 und 0-2. Jede Dimension kann separat bewertet werden, mit einer maximalen Punktzahl von 12 für die obere Schulterdimension, 17 für die mittlere Ellenbogendimension und 13 für die distale Handgelenk- und Handdimension. Durch Addition der 3 Level-Scores kann eine Gesamtpunktzahl erreicht werden (maximale Gesamtpunktzahl 42).
Grundlinie, Woche 13, Woche 25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Mitarbeiter

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

11. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

11. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NS-089/NCNP-02-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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