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NS-089/NCNP-02-201 em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

10 de setembro de 2026 atualizado por: NS Pharma, Inc.

Um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de NS-089/NCNP-02 em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Este é um estudo de Fase 2, aberto, multicêntrico, em 2 partes de NS-089/NCNP-02 administrado por infusão IV semanal a meninos ambulantes com idade ≥4 a <15 anos com DMD devido a mutações passíveis de exon 44 pulando. Os participantes receberão uma dose selecionada de NS-089/NCNP-02 administrada uma vez por semana.

O estudo consiste em 2 partes: Parte 1 e Parte 2. Seis participantes (Coorte 1) participarão da Parte 1 e Parte 2, e 14 participantes (Coorte 2) serão adicionados à Parte 2.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • London Health Sciences Centre
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Coréia do Sul, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan, Gyeongsangnam, Coréia do Sul
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health System
  • Japão
    • Fukui
      • Fukui-shi, Fukui, Japão, 910-8526
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japão, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japão, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Shiga
      • Moriyama-shi, Shiga, Japão, 524-8524
        • Shiga General Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • Starship Children's Hospital
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06800
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34718
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 11794
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Masculino ≥ 4 anos e <15 anos de idade
  • Mutação(ões) DMD confirmada(s) no gene da distrofina que é passível de pular o exon 44 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina
  • Capaz de andar de forma independente sem dispositivos auxiliares
  • Capacidade de completar o TTSTAND sem assistência em <7 segundos
  • Dose estável de glicocorticóide por pelo menos 3 meses e espera-se que a dose permaneça em uma dose estável durante o estudo.
  • Outros critérios de inclusão podem ser aplicados.

Critério de exclusão:

  • Evidência de cardiomiopatia sintomática
  • Tratamento atual ou anterior com esteróides anabolizantes (por exemplo, oxandrolona) ou produtos contendo resveratrol ou trifosfato de adenosina dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo
  • Tratamento atual ou anterior com qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo ou dentro de 5 vezes a meia-vida de um medicamento, o que for mais longo
  • Cirurgia dentro dos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou planejada durante a duração do estudo
  • Anteriormente tratado em um estudo intervencional de NS-089/NCNP-02
  • Tendo feito qualquer terapia genética ou outro oligonucleotídeo com salto de exon
  • Outros critérios de exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NS-089/NCNP-02

Experimental: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 solução para infusão (Coorte 1)

NS-089/NCNP-02 solução para infusão (Coorte 2)
Medicamento: NS-089/NCNP-02

Coorte 1:

Parte 1 Nível de Dose 1-3: uma Fase de Tratamento de 4 semanas em cada nível de dose de tratamento

Parte 2 Nível de Dose Única: uma Fase de Tratamento de 24 semanas no MTD da Parte 1

Coorte 2:

Parte 2 Nível de Dose Única: uma Fase de Tratamento de 24 semanas no MTD da Parte 1

Outros nomes:
  • Brogidirsen

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Evento Adverso e Reação Adversa ao Medicamento
Prazo: até a conclusão do estudo, até o telefonema de acompanhamento para a Parte 2
até a conclusão do estudo, até o telefonema de acompanhamento para a Parte 2
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Concentração plasmática máxima (Cmax) de NS-089/NCNP-02
Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Concentração plasmática máxima (Cmax) de NS-089/NCNP-02
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para Parte 1, Dia1 e Semana24 para Parte 2] Meia-vida terminal (T1/2) de NS-089/NCNP-02
Dia1, Semana4 para cada dose para Parte 1, Dia1 e Semana24 para Parte 2] Meia-vida terminal (T1/2) de NS-089/NCNP-02
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Área sob a curva concentração-tempo desde o tempo 0 até o último ponto temporal (AUC0-t) de NS-089/NCNP-02
Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Área sob a curva concentração-tempo desde o tempo 0 até o último ponto temporal (AUC0-t) de NS-089/NCNP-02
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞) de NS-089/NCNP-02
Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞) de NS-089/NCNP-02
Parâmetros farmacocinéticos da urina
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Excreção urinária de NS-089/NCNP-02
Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Excreção urinária de NS-089/NCNP-02
Mudança da linha de base na proteína distrofina do músculo esquelético por imunotransferência (Western blot).
Prazo: Linha de base, Semana 25
Linha de base, Semana 25
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK)
Prazo: Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] Tempo da concentração plasmática máxima (Tmax) de NS-089/NCNP-02
Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] Tempo da concentração plasmática máxima (Tmax) de NS-089/NCNP-02
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK)
Prazo: Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] O volume no estado terminal (Vz) de NS-089/NCNP-02
Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] O volume no estado terminal (Vz) de NS-089/NCNP-02
Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
Prazo: Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na proteína distrofina do músculo esquelético por espectrometria de massa.
Prazo: Linha de base, Semana 25
Linha de base, Semana 25
Mudança da linha de base nos níveis de proteína distrofina do músculo esquelético por coloração de imunofluorescência.
Prazo: Linha de base, Semana 25
Linha de base, Semana 25
Alteração da linha de base na porcentagem de mRNA ignorado no exon 44 da distrofina do músculo esquelético
Prazo: Linha de base, Semana 25
Linha de base, Semana 25
Pontuação da North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
A NSAA é uma escala funcional desenvolvida para uso em crianças ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). É composto por 17 atividades graduadas em 0 (incapaz de realizar), 1 (realiza com modificações), 2 (movimento normal). Ele avalia as habilidades necessárias para permanecer ambulante que se deterioram progressivamente em pacientes com DMD não tratados, bem como em outras distrofias musculares, como a distrofia muscular de Becker. A pontuação total da NSAA varia de 0 a 34, com uma pontuação de 34 indicando função normal.
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Tempo para correr/caminhar 10 metros (TTRW)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Tempo para ficar de pé (TTSTAND)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Distância total do Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Hora de subir 4 degraus (TTCLIMB)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Força muscular medida por Teste Muscular Quantitativo (QMT)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Força de preensão e pinça
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Desempenho de Membro Superior (PUL) 2.0. pontuação
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
O PUL 2.0 fornece uma pontuação total e subpontuações para os 3 domínios (ombro, médio e distal) que na DMD estão progressivamente envolvidos com um gradiente proximal para distal. O PUL inclui 22 itens com um item de entrada para definir o nível funcional inicial. Os 22 itens são subdivididos em dimensão de ombro de alto nível (6 itens), dimensão de cotovelo de nível médio (9 itens) e dimensão distal de punho e mão (7 itens). Para pacientes mais fracos, uma pontuação baixa no item de entrada (0-2) significa que os itens de alto nível não precisam ser executados. As opções de pontuação variam na escala entre 0-1 e 0-2 de acordo com o desempenho. Cada dimensão pode ser pontuada separadamente com uma pontuação máxima de 12 para a dimensão do ombro de alto nível, 17 para a dimensão do cotovelo de nível médio e 13 para a dimensão distal do punho e mão. Uma pontuação total pode ser alcançada adicionando as pontuações de 3 níveis (pontuação total máxima de 42).
Linha de base, Semana 13, Semana 25

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NS Pharma, Inc.

Colaboradores

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

26 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

26 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

16 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NS-089/NCNP-02-201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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