- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05996003
NS-089/NCNP-02-201 em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de NS-089/NCNP-02 em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Este é um estudo de Fase 2, aberto, multicêntrico, em 2 partes de NS-089/NCNP-02 administrado por infusão IV semanal a meninos ambulantes com idade ≥4 a <15 anos com DMD devido a mutações passíveis de exon 44 pulando. Os participantes receberão uma dose selecionada de NS-089/NCNP-02 administrada uma vez por semana.
O estudo consiste em 2 partes: Parte 1 e Parte 2. Seis participantes (Coorte 1) participarão da Parte 1 e Parte 2, e 14 participantes (Coorte 2) serão adicionados à Parte 2.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Trial info
- Número de telefone: 1-866-677-6276
- E-mail: trialinfo@nspharma.com
Locais de estudo
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Recrutamento
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Recrutamento
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Shriners Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Recrutamento
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Recrutamento
- UT Southwestern/Children's Health
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Recrutamento
- Cook Children's Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Recrutamento
- Virginia Commonwealth University Health System
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ≥ 4 anos e <15 anos de idade
- Mutação(ões) DMD confirmada(s) no gene da distrofina que é passível de pular o exon 44 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina
- Capaz de andar de forma independente sem dispositivos auxiliares
- Capacidade de completar o TTSTAND sem assistência em <7 segundos
- Dose estável de glicocorticóide por pelo menos 3 meses e espera-se que a dose permaneça em uma dose estável durante o estudo.
- Outros critérios de inclusão podem ser aplicados.
Critério de exclusão:
- Evidência de cardiomiopatia sintomática
- Tratamento atual ou anterior com esteróides anabolizantes (por exemplo, oxandrolona) ou produtos contendo resveratrol ou trifosfato de adenosina dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo
- Tratamento atual ou anterior com qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo ou dentro de 5 vezes a meia-vida de um medicamento, o que for mais longo
- Cirurgia dentro dos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou planejada durante a duração do estudo
- Anteriormente tratado em um estudo intervencional de NS-089/NCNP-02
- Tendo feito qualquer terapia genética ou outro oligonucleotídeo com salto de exon
- Outros critérios de exclusão podem ser aplicados.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: NS-089/NCNP-02
Experimental: NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 solução para infusão (Coorte 1) NS-089/NCNP-02 solução para infusão (Coorte 2) |
Coorte 1: Parte 1 Nível de Dose 1-3: uma Fase de Tratamento de 4 semanas em cada nível de dose de tratamento Parte 2 Nível de Dose Única: uma Fase de Tratamento de 24 semanas no MTD da Parte 1 Coorte 2: Parte 2 Nível de Dose Única: uma Fase de Tratamento de 24 semanas no MTD da Parte 1
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Evento Adverso e Reação Adversa ao Medicamento
Prazo: até a conclusão do estudo, até o telefonema de acompanhamento para a Parte 2
|
até a conclusão do estudo, até o telefonema de acompanhamento para a Parte 2
|
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Concentração plasmática máxima (Cmax) de NS-089/NCNP-02
|
Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Concentração plasmática máxima (Cmax) de NS-089/NCNP-02
|
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para Parte 1, Dia1 e Semana24 para Parte 2] Meia-vida terminal (T1/2) de NS-089/NCNP-02
|
Dia1, Semana4 para cada dose para Parte 1, Dia1 e Semana24 para Parte 2] Meia-vida terminal (T1/2) de NS-089/NCNP-02
|
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Área sob a curva concentração-tempo desde o tempo 0 até o último ponto temporal (AUC0-t) de NS-089/NCNP-02
|
Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Área sob a curva concentração-tempo desde o tempo 0 até o último ponto temporal (AUC0-t) de NS-089/NCNP-02
|
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞) de NS-089/NCNP-02
|
Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞) de NS-089/NCNP-02
|
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: [Prazo: Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] Depuração corporal total (CLtot) de NS-089/NCNP-02
|
[Prazo: Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] Depuração corporal total (CLtot) de NS-089/NCNP-02
|
Parâmetros farmacocinéticos da urina
Prazo: Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Excreção urinária de NS-089/NCNP-02
|
Dia1, Semana4 para cada dose para a Parte 1, Dia1 e Semana24 para a Parte 2] Excreção urinária de NS-089/NCNP-02
|
Mudança da linha de base na proteína distrofina do músculo esquelético por imunotransferência (Western blot).
Prazo: Linha de base, Semana 25
|
Linha de base, Semana 25
|
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK)
Prazo: Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] Tempo da concentração plasmática máxima (Tmax) de NS-089/NCNP-02
|
Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] Tempo da concentração plasmática máxima (Tmax) de NS-089/NCNP-02
|
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK)
Prazo: Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] O volume no estado terminal (Vz) de NS-089/NCNP-02
|
Dia 1, Semana 4 para cada dose para a Parte 1, Dia 1 e Semana 24 para a Parte 2] O volume no estado terminal (Vz) de NS-089/NCNP-02
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Mudança da linha de base na proteína distrofina do músculo esquelético por espectrometria de massa.
Prazo: Linha de base, Semana 25
|
Linha de base, Semana 25
|
|
Mudança da linha de base nos níveis de proteína distrofina do músculo esquelético por coloração de imunofluorescência.
Prazo: Linha de base, Semana 25
|
Linha de base, Semana 25
|
|
Alteração da linha de base na porcentagem de mRNA ignorado no exon 44 da distrofina do músculo esquelético
Prazo: Linha de base, Semana 25
|
Linha de base, Semana 25
|
|
Pontuação da North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
A NSAA é uma escala funcional desenvolvida para uso em crianças ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
É composto por 17 atividades graduadas em 0 (incapaz de realizar), 1 (realiza com modificações), 2 (movimento normal).
Ele avalia as habilidades necessárias para permanecer ambulante que se deterioram progressivamente em pacientes com DMD não tratados, bem como em outras distrofias musculares, como a distrofia muscular de Becker.
A pontuação total da NSAA varia de 0 a 34, com uma pontuação de 34 indicando função normal.
|
Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
Tempo para correr/caminhar 10 metros (TTRW)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
|
Tempo para ficar de pé (TTSTAND)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
|
Distância total do Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
|
Hora de subir 4 degraus (TTCLIMB)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
|
Força muscular medida por Teste Muscular Quantitativo (QMT)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
|
Força de preensão e pinça
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
|
Desempenho de Membro Superior (PUL) 2.0. pontuação
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
O PUL 2.0 fornece uma pontuação total e subpontuações para os 3 domínios (ombro, médio e distal) que na DMD estão progressivamente envolvidos com um gradiente proximal para distal.
O PUL inclui 22 itens com um item de entrada para definir o nível funcional inicial.
Os 22 itens são subdivididos em dimensão de ombro de alto nível (6 itens), dimensão de cotovelo de nível médio (9 itens) e dimensão distal de punho e mão (7 itens).
Para pacientes mais fracos, uma pontuação baixa no item de entrada (0-2) significa que os itens de alto nível não precisam ser executados.
As opções de pontuação variam na escala entre 0-1 e 0-2 de acordo com o desempenho.
Cada dimensão pode ser pontuada separadamente com uma pontuação máxima de 12 para a dimensão do ombro de alto nível, 17 para a dimensão do cotovelo de nível médio e 13 para a dimensão distal do punho e mão.
Uma pontuação total pode ser alcançada adicionando as pontuações de 3 níveis (pontuação total máxima de 42).
|
Linha de base, Semana 13, Semana 25
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NS-089/NCNP-02-201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Distrofia Muscular de Duchenne
-
United States Army Research Institute of Environmental...US Army Natick Soldier Research, Development & Engineering CenterConcluídoPerda muscular | Anabolismo Muscular | Desempenho MuscularEstados Unidos
-
University Hospital, Strasbourg, FranceRescindidoForça muscular | Massa muscularFrança
-
Prof. Dr. Daniel Pecos MartínRecrutamentoRigidez Muscular | Tensão MuscularEspanha
-
United States Army Research Institute of Environmental...Tufts UniversityConcluídoPerda muscular | Anabolismo MuscularEstados Unidos
-
Christian Müller, MDUniversity Hospital Inselspital, Berne; Medical University Innsbruck; University... e outros colaboradoresRecrutamentoFraqueza muscular | Atrofia muscular | Espasticidade muscular | Cãibra Muscular | Dor muscular | Danos musculares | Miopatia | Lesão MuscularSuíça, Áustria
-
University of LiegeRecrutamentoForça muscular | Ombro | Eletromiografia | Ativação MuscularBélgica
-
Çağtay MadenConcluídoPostura da Cabeça para a Frente | Tônus muscular | Rigidez Muscular | Elasticidade Muscular | Capacidade vitalPeru
-
University of TennesseeAtivo, não recrutandoForça Muscular Proximal | Alongamento muscular proximalEstados Unidos
-
Zhejiang UniversityHuashan Hospital; West China Hospital; The Affiliated Hospital of Qingdao University e outros colaboradoresAinda não está recrutandoTransplante de Fígado | Perda muscular | Qualidade Muscular
-
University of Southern DenmarkCRI Collagen Research Institute GmbHRecrutamentoComposição do corpo | Força muscular | Massa Corporal Magra | Força MuscularDinamarca
Ensaios clínicos em NS-089/NCNP-02
-
National Center of Neurology and Psychiatry, JapanNippon Shinyaku Co., Ltd.Concluído
-
Nippon Shinyaku Co., Ltd.Ativo, não recrutando
-
NS Pharma, Inc.Cooperative International Neuromuscular Research Group; Nippon Shinyaku Co.,... e outros colaboradoresConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos, Canadá
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.ConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneEspanha, Estados Unidos, Federação Russa, Itália, China, Peru
-
National Center of Neurology and Psychiatry, JapanNippon Shinyaku Co., Ltd.Concluído
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Ativo, não recrutandoDistrofia Muscular de DuchenneRepublica da Coréia, Chile, Japão, China, Reino Unido, Holanda, Espanha, Noruega, Federação Russa, Austrália, Grécia, Itália, Nova Zelândia, Peru, México, Tcheca, Canadá
-
NS Pharma, Inc.Cooperative International Neuromuscular Research Group; Nippon Shinyaku Co.,... e outros colaboradoresConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos, Canadá
-
NS Pharma, Inc.Aprovado para comercializaçãoDistrofia Muscular, Duchenne | DMD
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.ConcluídoEstudo para avaliar a eficácia e segurança de Viltolarsen em meninos ambulatoriais com DMD (RACER53)Distrofia Muscular de DuchenneRepublica da Coréia, Chile, Taiwan, China, Estados Unidos, Reino Unido, Holanda, Espanha, Austrália, Noruega, Federação Russa, Grécia, Itália, Peru, México, Canadá, Hong Kong, Nova Zelândia, Ucrânia
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Ainda não está recrutandoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos