Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

NS-089/NCNP-02-201 i gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

4. mars 2026 oppdatert av: NS Pharma, Inc.

En fase 2-studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til NS-089/NCNP-02 hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Dette er en fase 2, åpen, multisenter, 2-delt studie av NS-089/NCNP-02 administrert ved ukentlig IV-infusjon til ambulante gutter i alderen ≥4 til <15 år med DMD på grunn av mutasjoner som er mottagelig for ekson 44 hopper over. Deltakerne vil motta en valgt dose av NS-089/NCNP-02 administrert en gang i uken.

Studien består av 2 deler: Del 1 og Del 2. Seks deltakere (Kohort 1) vil delta i både Del 1 og Del 2, og 14 deltakere (Kohort 2) vil bli lagt til for Del 2.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Alberta Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Har ikke rekruttert ennå
        • British Columbia Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
  • Forente stater
    • Colorado
    • Florida
    • Georgia
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh School of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
  • Japan
    • Fukui
      • Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
        • Rekruttering
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
        • Har ikke rekruttert ennå
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Shiga
      • Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Starship Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Sør -Korea
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan, Gyeongsangnam, Sør -Korea
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06800
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34718
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 11794
        • Har ikke rekruttert ennå
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann ≥ 4 år og <15 år
  • Bekreftet DMD-mutasjon(er) i dystrofin-genet som er mottakelig for å hoppe over ekson 44 for å gjenopprette dystrofin-mRNA-leserammen
  • Kan gå selvstendig uten hjelpemidler
  • Evne til å fullføre TTSTAND uten hjelp på <7 sekunder
  • Stabil dose av glukokortikoid i minst 3 måneder, og dosen forventes å forbli på en stabil dose i løpet av studien.
  • Andre inkluderingskriterier kan gjelde.

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på symptomatisk kardiomyopati
  • Nåværende eller tidligere behandling med anabole steroider (f.eks. oksandrolon) eller produkter som inneholder resveratrol eller adenosintrifosfat innen 3 måneder før første dose av studiemedikamentet
  • Nåværende eller tidligere behandling med andre undersøkelseslegemidler innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet eller innen 5 ganger halveringstiden til en medisin, avhengig av hva som er lengst
  • Kirurgi innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet eller planlagt i løpet av studiens varighet
  • Tidligere behandlet i en intervensjonsstudie av NS-089/NCNP-02
  • Etter å ha tatt noen form for genterapi eller annen ekson-hoppende oligonukleotid
  • Andre eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NS-089/NCNP-02

Eksperimentell: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 infusjonsvæske (Kohort 1)

NS-089/NCNP-02 infusjonsvæske (Kohort 2)
Legemiddel: NS-089/NCNP-02

Kohort 1:

Del 1 Dosenivå 1-3: en 4-ukers behandlingsfase ved hvert behandlingsdosenivå

Del 2 Enkeltdosenivå: en 24-ukers behandlingsfase ved MTD i del 1

Kohort 2:

Del 2 Enkeltdosenivå: en 24-ukers behandlingsfase ved MTD i del 1

Andre navn:
  • Brogidirsen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bivirkninger og bivirkninger
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, frem til oppfølgingstelefon for del 2
gjennom studiegjennomføring, frem til oppfølgingstelefon for del 2
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av NS-089/NCNP-02
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Terminal halveringstid (T1/2) av NS-089/NCNP-02
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Terminal halveringstid (T1/2) av NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til siste tidspunkt (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til siste tidspunkt (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) i NS-089/NCNP-02
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) i NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: [Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Total kroppsklaring (CLtot) av NS-089/NCNP-02
[Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Total kroppsklaring (CLtot) av NS-089/NCNP-02
Urin farmakokinetiske parametere
Tidsramme: Dag 1, uke 4 for hver dose for del 1, dag 1 og uke 24 for del 2] Urinutskillelse av NS-089/NCNP-02
Dag 1, uke 4 for hver dose for del 1, dag 1 og uke 24 for del 2] Urinutskillelse av NS-089/NCNP-02
Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinprotein ved immunoblot (Western blot).
Tidsramme: Baseline, uke 25
Baseline, uke 25
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Tidspunkt for maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av NS-089/NCNP-02
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Tidspunkt for maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Volumet i terminaltilstanden (Vz) til NS-089/NCNP-02
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Volumet i terminaltilstanden (Vz) til NS-089/NCNP-02

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinprotein ved massespektrometri.
Tidsramme: Baseline, uke 25
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinproteinnivåer ved immunfluorescensfarging.
Tidsramme: Baseline, uke 25
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i prosentandel av ekson 44-hoppet mRNA av skjelettmuskeldystrofin
Tidsramme: Baseline, uke 25
Baseline, uke 25
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
NSAA er en funksjonsskala utviklet for bruk hos ambulante barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Den består av 17 aktiviteter gradert 0 (ikke i stand til å utføre), 1 (utføres med modifikasjoner), 2 (normal bevegelse). Den vurderer evner som er nødvendige for å forbli ambulant som har blitt funnet å gradvis forverres hos ubehandlede DMD-pasienter, så vel som ved andre muskeldystrofier som Becker muskeldystrofi. NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34 som antyder normal funksjon.
Baseline, uke 13, uke 25
Tid til å løpe/gå 10 meter (TTRW)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Tid til å stå (TTSTAND)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Total distanse for 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Tid for å klatre 4 trapper (TTCLIMB)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Muskelstyrke målt ved kvantitativ muskeltesting (QMT)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Grep og klemstyrke
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Ytelse av øvre lemmer (PUL) 2.0. score
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
PUL 2.0 gir både en total poengsum og sub-score for de 3 domenene (skulder, midtre og distale) som i DMD er progressivt involvert med en proksimal til distal gradient. PUL inkluderer 22 elementer med en inngangspost for å definere startfunksjonsnivået. De 22 elementene er delt inn i skulderdimensjonen på høyt nivå (6 elementer), albuedimensjonen på middels nivå (9 elementer), og dimensjonen distalt håndledd og hånd (7 elementer). For svakere pasienter betyr lav poengsum på oppføringselementet (0-2) at det ikke trenger å utføres elementer på høyt nivå. Poengalternativene varierer over skalaen mellom 0-1 og 0-2 i henhold til ytelse. Hver dimensjon kan scores separat med en maksimal poengsum på 12 for skulderdimensjonen på høyt nivå, 17 for albuedimensjonen på middels nivå og 13 for den distale håndledd- og hånddimensjonen. En total poengsum kan oppnås ved å legge til de 3 nivåskårene (maksimal totalpoengsum på 42).
Baseline, uke 13, uke 25

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Samarbeidspartnere

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

11. september 2026

Studiet fullført (Antatt)

11. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NS-089/NCNP-02-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere