NS-089/NCNP-02-201 i gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
10. september 2026 oppdatert av: NS Pharma, Inc.
En fase 2-studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til NS-089/NCNP-02 hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Dette er en fase 2, åpen, multisenter, 2-delt studie av NS-089/NCNP-02 administrert ved ukentlig IV-infusjon til ambulante gutter i alderen ≥4 til <15 år med DMD på grunn av mutasjoner som er mottagelig for ekson 44 hopper over. Deltakerne vil motta en valgt dose av NS-089/NCNP-02 administrert en gang i uken.
Studien består av 2 deler: Del 1 og Del 2. Seks deltakere (Kohort 1) vil delta i både Del 1 og Del 2, og 14 deltakere (Kohort 2) vil bli lagt til for Del 2.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75207
- UT Southwestern/Children's Health
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth University Health System
-
-
-
-
Fukui
-
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
- Fukui Prefectural Hospital
-
-
Gifu-shi, Gifu
-
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
-
Osaka
-
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Shiga
-
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
- Shiga General Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1023
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea
- Seoul National University Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sør -Korea, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Gyeongsangnam
-
Yangsan, Gyeongsangnam, Sør -Korea
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06800
- Ankara Bilkent City Hospital
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 11794
- S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann ≥ 4 år og <15 år
- Bekreftet DMD-mutasjon(er) i dystrofin-genet som er mottakelig for å hoppe over ekson 44 for å gjenopprette dystrofin-mRNA-leserammen
- Kan gå selvstendig uten hjelpemidler
- Evne til å fullføre TTSTAND uten hjelp på <7 sekunder
- Stabil dose av glukokortikoid i minst 3 måneder, og dosen forventes å forbli på en stabil dose i løpet av studien.
- Andre inkluderingskriterier kan gjelde.
Ekskluderingskriterier:
- Bevis på symptomatisk kardiomyopati
- Nåværende eller tidligere behandling med anabole steroider (f.eks. oksandrolon) eller produkter som inneholder resveratrol eller adenosintrifosfat innen 3 måneder før første dose av studiemedikamentet
- Nåværende eller tidligere behandling med andre undersøkelseslegemidler innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet eller innen 5 ganger halveringstiden til en medisin, avhengig av hva som er lengst
- Kirurgi innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet eller planlagt i løpet av studiens varighet
- Tidligere behandlet i en intervensjonsstudie av NS-089/NCNP-02
- Etter å ha tatt noen form for genterapi eller annen ekson-hoppende oligonukleotid
- Andre eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NS-089/NCNP-02
Eksperimentell: NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 infusjonsvæske (Kohort 1) NS-089/NCNP-02 infusjonsvæske (Kohort 2) |
Kohort 1: Del 1 Dosenivå 1-3: en 4-ukers behandlingsfase ved hvert behandlingsdosenivå Del 2 Enkeltdosenivå: en 24-ukers behandlingsfase ved MTD i del 1 Kohort 2: Del 2 Enkeltdosenivå: en 24-ukers behandlingsfase ved MTD i del 1
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bivirkninger og bivirkninger
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, frem til oppfølgingstelefon for del 2
|
gjennom studiegjennomføring, frem til oppfølgingstelefon for del 2
|
|
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av NS-089/NCNP-02
|
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Terminal halveringstid (T1/2) av NS-089/NCNP-02
|
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Terminal halveringstid (T1/2) av NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til siste tidspunkt (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
|
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til siste tidspunkt (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) i NS-089/NCNP-02
|
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) i NS-089/NCNP-02
|
|
Urin farmakokinetiske parametere
Tidsramme: Dag 1, uke 4 for hver dose for del 1, dag 1 og uke 24 for del 2] Urinutskillelse av NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, uke 4 for hver dose for del 1, dag 1 og uke 24 for del 2] Urinutskillelse av NS-089/NCNP-02
|
|
Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinprotein ved immunoblot (Western blot).
Tidsramme: Baseline, uke 25
|
Baseline, uke 25
|
|
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Tidspunkt for maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av NS-089/NCNP-02
|
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Tidspunkt for maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Volumet i terminaltilstanden (Vz) til NS-089/NCNP-02
|
Dag1, uke4 for hver dose for del 1, dag1 og uke24 for del 2] Volumet i terminaltilstanden (Vz) til NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
Tidsramme: Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinprotein ved massespektrometri.
Tidsramme: Baseline, uke 25
|
Baseline, uke 25
|
|
|
Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinproteinnivåer ved immunfluorescensfarging.
Tidsramme: Baseline, uke 25
|
Baseline, uke 25
|
|
|
Endring fra baseline i prosentandel av ekson 44-hoppet mRNA av skjelettmuskeldystrofin
Tidsramme: Baseline, uke 25
|
Baseline, uke 25
|
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
|
NSAA er en funksjonsskala utviklet for bruk hos ambulante barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
Den består av 17 aktiviteter gradert 0 (ikke i stand til å utføre), 1 (utføres med modifikasjoner), 2 (normal bevegelse).
Den vurderer evner som er nødvendige for å forbli ambulant som har blitt funnet å gradvis forverres hos ubehandlede DMD-pasienter, så vel som ved andre muskeldystrofier som Becker muskeldystrofi.
NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34 som antyder normal funksjon.
|
Baseline, uke 13, uke 25
|
|
Tid til å løpe/gå 10 meter (TTRW)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
|
Baseline, uke 13, uke 25
|
|
|
Tid til å stå (TTSTAND)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
|
Baseline, uke 13, uke 25
|
|
|
Total distanse for 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
|
Baseline, uke 13, uke 25
|
|
|
Tid for å klatre 4 trapper (TTCLIMB)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
|
Baseline, uke 13, uke 25
|
|
|
Muskelstyrke målt ved kvantitativ muskeltesting (QMT)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
|
Baseline, uke 13, uke 25
|
|
|
Grep og klemstyrke
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
|
Baseline, uke 13, uke 25
|
|
|
Ytelse av øvre lemmer (PUL) 2.0. score
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
|
PUL 2.0 gir både en total poengsum og sub-score for de 3 domenene (skulder, midtre og distale) som i DMD er progressivt involvert med en proksimal til distal gradient.
PUL inkluderer 22 elementer med en inngangspost for å definere startfunksjonsnivået.
De 22 elementene er delt inn i skulderdimensjonen på høyt nivå (6 elementer), albuedimensjonen på middels nivå (9 elementer), og dimensjonen distalt håndledd og hånd (7 elementer).
For svakere pasienter betyr lav poengsum på oppføringselementet (0-2) at det ikke trenger å utføres elementer på høyt nivå.
Poengalternativene varierer over skalaen mellom 0-1 og 0-2 i henhold til ytelse.
Hver dimensjon kan scores separat med en maksimal poengsum på 12 for skulderdimensjonen på høyt nivå, 17 for albuedimensjonen på middels nivå og 13 for den distale håndledd- og hånddimensjonen.
En total poengsum kan oppnås ved å legge til de 3 nivåskårene (maksimal totalpoengsum på 42).
|
Baseline, uke 13, uke 25
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. februar 2024
Primær fullføring (Antatt)
26. februar 2027
Studiet fullført (Antatt)
26. februar 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. juli 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. august 2023
Først lagt ut (Faktiske)
16. august 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NS-089/NCNP-02-201
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .