NS-089/NCNP-02-201 bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)
10 september 2026 bijgewerkt door: NS Pharma, Inc.
Een fase 2-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van NS-089/NCNP-02 te beoordelen bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)
Dit is een fase 2, open-label, multicenter, 2-delig onderzoek van NS-089/NCNP-02 toegediend via wekelijkse IV-infusie aan ambulante jongens van ≥ 4 tot < 15 jaar met DMD als gevolg van mutaties die vatbaar zijn voor exon 44 overslaan. Deelnemers krijgen eenmaal per week een geselecteerde dosis NS-089/NCNP-02 toegediend.
Het onderzoek bestaat uit 2 delen: Deel 1 en Deel 2. Zes deelnemers (Cohort 1) zullen deelnemen aan zowel Deel 1 als Deel 2, en 14 deelnemers (Cohort 2) zullen worden toegevoegd aan Deel 2.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
20
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
Fukui
-
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
- Fukui Prefectural Hospital
-
-
Gifu-shi, Gifu
-
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
-
Osaka
-
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Shiga
-
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
- Shiga General Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye), 06800
- Ankara Bilkent City Hospital
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
- Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
-
Izmir, Turkije (Türkiye), 11794
- S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
- UT Southwestern/Children's Health
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Virginia Commonwealth University Health System
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea
- Seoul National University Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Zuid -Korea, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Gyeongsangnam
-
Yangsan, Gyeongsangnam, Zuid -Korea
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man ≥ 4 jaar en <15 jaar
- Bevestigde DMD-mutatie(s) in het dystrofine-gen dat vatbaar is voor het overslaan van exon 44 om het dystrofine-mRNA-leeskader te herstellen
- Zelfstandig kunnen lopen zonder hulpmiddelen
- Mogelijkheid om de TTSTAND zonder hulp in <7 seconden te voltooien
- Stabiele dosis glucocorticoïde gedurende ten minste 3 maanden en de verwachting is dat de dosis tijdens de duur van het onderzoek op een stabiele dosis blijft.
- Er kunnen andere inclusiecriteria van toepassing zijn.
Uitsluitingscriteria:
- Bewijs van symptomatische cardiomyopathie
- Huidige of eerdere behandeling met anabole steroïden (bijv. Oxandrolon) of producten die resveratrol of adenosinetrifosfaat bevatten binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
- Huidige of eerdere behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of binnen 5 keer de halfwaardetijd van een medicijn, afhankelijk van wat langer is
- Chirurgie binnen de 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of gepland tijdens de duur van het onderzoek
- Eerder behandeld in een interventionele studie van NS-089/NCNP-02
- Een gentherapie of een ander exon-skipping oligonucleotide hebben genomen
- Er kunnen andere uitsluitingscriteria van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: NS-089/NCNP-02
Experimenteel: NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 oplossing voor infusie (cohort 1) NS-089/NCNP-02 oplossing voor infusie (Cohort 2) |
Cohort 1: Deel 1 Dosisniveau 1-3: een behandelingsfase van 4 weken op elk behandelingsdosisniveau Deel 2 Eenmalig dosisniveau: een behandelingsfase van 24 weken op de MTD van deel 1 Cohort 2: Deel 2 Eenmalig dosisniveau: een behandelingsfase van 24 weken op de MTD van deel 1
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Bijwerking en bijwerking
Tijdsspanne: via afronding van de studie, tot vervolgtelefoontje voor deel 2
|
via afronding van de studie, tot vervolgtelefoontje voor deel 2
|
|
Plasma farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Terminale halfwaardetijd (T1/2) van NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Terminale halfwaardetijd (T1/2) van NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot het laatste tijdstip (AUC0-t) van NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot het laatste tijdstip (AUC0-t) van NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot oneindig (AUC0-∞) van NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot oneindig (AUC0-∞) van NS-089/NCNP-02
|
|
Urine farmacokinetische parameters
Tijdsspanne: Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Urine-uitscheiding van NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, week 4 voor elke dosis voor deel 1, dag 1 en week 24 voor deel 2] Urine-uitscheiding van NS-089/NCNP-02
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in skeletspierdystrofine-eiwit door immunoblot (Western-blot).
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
|
Basislijn, week 25
|
|
Farmacokinetische (PK) parameters van plasma
Tijdsspanne: Dag 1, Week 4 voor elke dosis voor Deel 1, Dag 1 en Week 24 voor Deel 2] Tijdstip van de maximale plasmaconcentratie (Tmax) van NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, Week 4 voor elke dosis voor Deel 1, Dag 1 en Week 24 voor Deel 2] Tijdstip van de maximale plasmaconcentratie (Tmax) van NS-089/NCNP-02
|
|
Farmacokinetische (PK) parameters van plasma
Tijdsspanne: Dag 1, Week 4 voor elke dosis voor Deel 1, Dag 1 en Week 24 voor Deel 2] Het volume in de terminale toestand (Vz) van NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, Week 4 voor elke dosis voor Deel 1, Dag 1 en Week 24 voor Deel 2] Het volume in de terminale toestand (Vz) van NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
Tijdsspanne: Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in skeletspierdystrofine-eiwit door massaspectrometrie.
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
|
Basislijn, week 25
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in skeletspierdystrofine-eiwitniveaus door immunofluorescentiekleuring.
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
|
Basislijn, week 25
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in percentage van exon 44-overgeslagen mRNA van skeletspierdystrofine
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
|
Basislijn, week 25
|
|
|
North Star Ambulante Assessment (NSAA) score
Tijdsspanne: Basislijn, Week13, Week25
|
De NSAA is een functionele schaal ontworpen voor gebruik bij ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD).
Het bestaat uit 17 activiteiten met een score van 0 (niet in staat om uit te voeren), 1 (voert uit met aanpassingen), 2 (normale beweging).
Het beoordeelt de vaardigheden die nodig zijn om ambulant te blijven en waarvan is vastgesteld dat ze progressief achteruitgaan bij onbehandelde DMD-patiënten, evenals bij andere spierdystrofieën zoals Becker-spierdystrofie.
NSAA Total Score varieert van 0 tot 34, waarbij een score van 34 een normale functie impliceert.
|
Basislijn, Week13, Week25
|
|
Tijd om 10 meter te rennen/lopen (TTRW)
Tijdsspanne: Basislijn, Week13, Week25
|
Basislijn, Week13, Week25
|
|
|
Tijd om te staan (TTSTAND)
Tijdsspanne: Basislijn, Week13, Week25
|
Basislijn, Week13, Week25
|
|
|
Totale afstand van 6 minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn, Week13, Week25
|
Basislijn, Week13, Week25
|
|
|
Tijd om 4 trappen te beklimmen (TTCLIMB)
Tijdsspanne: Basislijn, Week13, Week25
|
Basislijn, Week13, Week25
|
|
|
Spierkracht gemeten door Quantitative Muscle Testing (QMT)
Tijdsspanne: Basislijn, Week13, Week25
|
Basislijn, Week13, Week25
|
|
|
Grip- en knijpkracht
Tijdsspanne: Basislijn, Week13, Week25
|
Basislijn, Week13, Week25
|
|
|
Prestaties van de bovenste ledematen (PUL) 2.0. scoren
Tijdsspanne: Basislijn, Week13, Week25
|
De PUL 2.0 biedt zowel een totaalscore als subscores voor de 3 domeinen (schouder, midden en distaal) die bij DMD progressief betrokken zijn met een proximale naar distale gradiënt.
De PUL bevat 22 items met een entry-item om het functionele startniveau te definiëren.
De 22 items zijn onderverdeeld in de schouderdimensie op hoog niveau (6 items), de elleboogdimensie op middelhoog niveau (9 items) en de distale pols- en handdimensie (7 items).
Voor zwakkere patiënten betekent een lage score op het instapitem (0-2) dat items van hoog niveau niet hoeven te worden uitgevoerd.
Scoringsopties variëren over de schaal tussen 0-1 en 0-2, afhankelijk van de prestatie.
Elke dimensie kan afzonderlijk worden gescoord met een maximale score van 12 voor de schouderdimensie op hoog niveau, 17 voor de elleboogdimensie op middelhoog niveau en 13 voor de distale pols- en handdimensie.
Een totaalscore kan worden behaald door de 3 niveauscores op te tellen (maximale totaalscore van 42).
|
Basislijn, Week13, Week25
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
22 februari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
26 februari 2027
Studie voltooiing (Geschat)
26 februari 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 juli 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 augustus 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 augustus 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NS-089/NCNP-02-201
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .