Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NS-089/NCNP-02-201 i drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

27. marts 2024 opdateret af: NS Pharma, Inc.

Et fase 2-studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NS-089/NCNP-02 hos drenge med Duchenne-muskulær dystrofi (DMD)

Dette er et fase 2, åbent, multicenter, 2-delt studie af NS-089/NCNP-02 administreret ved ugentlig IV-infusion til ambulante drenge i alderen ≥4 til <15 år med DMD på grund af mutationer, der er modtagelige for exon 44 springer over. Deltagerne vil modtage en udvalgt dosis af NS-089/NCNP-02 administreret én gang om ugen.

Undersøgelsen består af 2 dele: Del 1 og Del 2. Seks deltagere (Kohorte 1) vil deltage i både Del 1 og Del 2, og 14 deltagere (Kohorte 2) vil blive tilføjet til Del 2.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Rekruttering
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University Health System

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand ≥ 4 år og <15 år
  • Bekræftet DMD-mutation(er) i dystrofin-genet, der kan springe over exon 44 for at genoprette dystrofin-mRNA-læserammen
  • Kan gå selvstændigt uden hjælpemidler
  • Evne til at gennemføre TTSTAND uden assistance på <7 sekunder
  • Stabil dosis af glukokortikoid i mindst 3 måneder, og dosis forventes at forblive på en stabil dosis i hele undersøgelsens varighed.
  • Andre inklusionskriterier kan være gældende.

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på symptomatisk kardiomyopati
  • Nuværende eller tidligere behandling med anabolske steroider (f.eks. oxandrolon) eller produkter, der indeholder resveratrol eller adenosintriphosphat inden for 3 måneder før første dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Nuværende eller tidligere behandling med et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før den første dosis af forsøgslægemidlet eller inden for 5 gange halveringstiden af ​​en medicin, alt efter hvad der er længst
  • Kirurgi inden for 3 måneder forud for den første dosis af forsøgslægemidlet eller planlagt i løbet af undersøgelsens varighed
  • Tidligere behandlet i et interventionsstudie af NS-089/NCNP-02
  • Efter at have taget nogen form for genterapi eller andet exon-overspringende oligonukleotid
  • Andre udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NS-089/NCNP-02

Eksperimentel: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 infusionsvæske, opløsning (kohorte 1)

NS-089/NCNP-02 infusionsvæske, opløsning (kohorte 2)
Medicin: NS-089/NCNP-02

Kohorte 1:

Del 1 Dosisniveau 1-3: en 4-ugers behandlingsfase ved hvert behandlingsdosisniveau

Del 2 Enkeltdosisniveau: en 24-ugers behandlingsfase ved MTD i del 1

Kohorte 2:

Del 2 Enkeltdosisniveau: en 24-ugers behandlingsfase ved MTD i del 1

Andre navne:
  • Brogidirsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bivirkninger og bivirkninger
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til opfølgende telefonopkald til del 2
gennem studieafslutning, op til opfølgende telefonopkald til del 2
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Dag 1, uge ​​4 for hver dosis for del 1, dag 1 og uge 24 for del 2] Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af NS-089/NCNP-02
Dag 1, uge ​​4 for hver dosis for del 1, dag 1 og uge 24 for del 2] Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Dag 1, uge ​​4 for hver dosis for del 1, dag 1 og uge 24 for del 2] Terminal halveringstid (T1/2) af NS-089/NCNP-02
Dag 1, uge ​​4 for hver dosis for del 1, dag 1 og uge 24 for del 2] Terminal halveringstid (T1/2) af NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Dag1, uge4 for hver dosis for del 1, dag1 og uge24 for del 2] Areal under koncentration-tidskurven fra tidspunkt 0 til det sidste tidspunkt (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
Dag1, uge4 for hver dosis for del 1, dag1 og uge24 for del 2] Areal under koncentration-tidskurven fra tidspunkt 0 til det sidste tidspunkt (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Dag1, uge4 for hver dosis for del 1, dag1 og uge24 for del 2] Areal under koncentration-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) af NS-089/NCNP-02
Dag1, uge4 for hver dosis for del 1, dag1 og uge24 for del 2] Areal under koncentration-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) af NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: [Tidsramme: Dag1, Uge4 for hver dosis for Del 1, Dag1 og Uge24 for Del 2] Total kropsclearance (CLtot) af NS-089/NCNP-02
[Tidsramme: Dag1, Uge4 for hver dosis for Del 1, Dag1 og Uge24 for Del 2] Total kropsclearance (CLtot) af NS-089/NCNP-02
Urin farmakokinetiske parametre
Tidsramme: Dag 1, uge ​​4 for hver dosis for del 1, dag 1 og uge 24 for del 2] Urinudskillelse af NS-089/NCNP-02
Dag 1, uge ​​4 for hver dosis for del 1, dag 1 og uge 24 for del 2] Urinudskillelse af NS-089/NCNP-02
Ændring fra baseline i skeletmuskeldystrofinprotein ved immunoblot (Western blot).
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Baseline, uge ​​25
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Dag 1, uge ​​4 for hver dosis for del 1, dag 1 og uge 24 for del 2] Tidspunkt for den maksimale plasmakoncentration (Tmax) af NS-089/NCNP-02
Dag 1, uge ​​4 for hver dosis for del 1, dag 1 og uge 24 for del 2] Tidspunkt for den maksimale plasmakoncentration (Tmax) af NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Dag1, Uge4 for hver dosis for Del 1, Dag1 og Uge24 for Del 2] Volumen i terminaltilstanden (Vz) af NS-089/NCNP-02
Dag1, Uge4 for hver dosis for Del 1, Dag1 og Uge24 for Del 2] Volumen i terminaltilstanden (Vz) af NS-089/NCNP-02

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i skeletmuskeldystrofinprotein ved massespektrometri.
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i skeletmuskeldystrofinproteinniveauer ved immunfluorescensfarvning.
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i procent af exon 44-sprunget mRNA fra skeletmuskeldystrofin
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Baseline, uge ​​25
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
NSAA er en funktionel skala udviklet til brug hos ambulante børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Den består af 17 aktiviteter med karakteren 0 (ikke i stand til at udføre), 1 (udføres med modifikationer), 2 (normal bevægelse). Den vurderer evner, der er nødvendige for at forblive ambulant, og som har vist sig gradvist at forværres hos ubehandlede DMD-patienter, såvel som ved andre muskeldystrofier såsom Becker muskelsvind. NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34, hvilket betyder normal funktion.
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Tid til at løbe/gå 10 meter (TTRW)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Tid til at stå (TTSTAND)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Samlet distance på 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Tid til at klatre 4 trapper (TTCLIMB)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Muskelstyrke målt ved Quantitative Muscle Testing (QMT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Grib og klemstyrke
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Ydeevne for øvre lemmer (PUL) 2.0. score
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
PUL 2.0 giver både en samlet score og sub-score for de 3 domæner (skulder, midterste og distale), der i DMD gradvist er involveret med en proksimal til distal gradient. PUL omfatter 22 elementer med en indgangspost for at definere startfunktionsniveauet. De 22 genstande er opdelt i skulderdimensionen på højt niveau (6 genstande), albuedimension på mellemniveau (9 genstande) og distale håndleds- og hånddimension (7 genstande). For svagere patienter betyder en lav score på indgangspunktet (0-2) at punkter på højt niveau ikke skal udføres. Scoringsmuligheder varierer på tværs af skalaen mellem 0-1 og 0-2 alt efter præstation. Hver dimension kan scores separat med en maksimal score på 12 for skulderdimensionen på højt niveau, 17 for den mellemste albuedimension og 13 for den distale håndleds- og hånddimension. En samlet score kan opnås ved at tilføje de 3 niveauscores (maksimal totalscore på 42).
Baseline, uge ​​13, uge ​​25

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Samarbejdspartnere

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

28. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. august 2023

Først opslået (Faktiske)

16. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NS-089/NCNP-02-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med NS-089/NCNP-02

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner