NS-089/NCNP-02-201 用于患有杜氏肌营养不良 (DMD) 的男孩
2026年9月10日 更新者：NS Pharma, Inc.
评估 NS-089/NCNP-02 对杜氏肌营养不良 (DMD) 男孩的疗效、安全性、耐受性和药代动力学的 2 期研究
这是一项 NS-089/NCNP-02 的 2 期、开放标签、多中心、分 2 部分研究，每周对 4 岁至 15 岁以下因外显子 44 突变而患有 DMD 的流动男孩进行静脉注射跳过。 参与者将每周接受一次选定剂量的 NS-089/NCNP-02。
该研究由 2 部分组成：第 1 部分和第 2 部分。第 1 部分和第 2 部分将有 6 名参与者（群组 1）参加，第 2 部分将增加 14 名参与者（群组 2）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、加拿大
- London Health Sciences Centre
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Ankara、土耳其（türkiye）、06800
- Ankara Bilkent City Hospital
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34093
- Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
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Izmir、土耳其（türkiye）、11794
- S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
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Auckland、新西兰、1023
- Starship Children's Hospital
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Fukui
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Fukui-shi、Fukui、日本、910-8526
- Fukui Prefectural Hospital
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Gifu-shi, Gifu
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Nagara、Gifu-shi, Gifu、日本、502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Osaka
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Toyonaka、Osaka、日本、560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
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Shiga
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Moriyama-shi、Shiga、日本、524-8524
- Shiga General Hospital
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Tokyo
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Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- Queensland Children's Hospital
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
- Perth Children's Hospital
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-
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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-
Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Rare Disease Research
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-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
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Dallas、Texas、美国、75207
- UT Southwestern/Children's Health
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-
Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University Health System
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-
-
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-
Seoul、韩国
- Seoul National University Hospital
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Gyeonggi-do
-
Seongnam-si、Gyeonggi-do、韩国、13620
- Seoul National University Bundang Hospital
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Gyeongsangnam
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Yangsan、Gyeongsangnam、韩国
- Pusan National University Yangsan Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性≥4岁且<15岁
- 已确认肌营养不良蛋白基因中的 DMD 突变，可跳过外显子 44 以恢复肌营养不良蛋白 mRNA 阅读框
- 无需辅助器具即可独立行走
- 无需协助即可在 <7 秒内完成 TTSTAND
- 糖皮质激素的稳定剂量至少 3 个月，并且预计在研究期间保持稳定剂量。
- 其他纳入标准可能适用。
排除标准：
- 有症状心肌病的证据
- 当前或既往在首次服用研究药物之前 3 个月内使用合成代谢类固醇（例如氧甲氢龙）或含有白藜芦醇或三磷酸腺苷的产品进行治疗
- 在首次服用研究药物之前 3 个月内或在药物半衰期的 5 倍内（以较长者为准）当前或之前接受过任何其他研究药物的治疗
- 首次服用研究药物前 3 个月内或研究期间计划进行的手术
- 之前接受过 NS-089/NCNP-02 介入研究的治疗
- 接受过任何基因治疗或其他外显子跳跃寡核苷酸
- 其他排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：NS-089/NCNP-02
实验：NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 输注溶液（第 1 组） NS-089/NCNP-02 输注溶液（第 2 组） |
第 1 组： 第 1 部分剂量水平 1-3：每个治疗剂量水平为期 4 周的治疗阶段 第 2 部分 单剂量水平：按第 1 部分的 MTD 进行的 24 周治疗阶段 第 2 组： 第 2 部分 单剂量水平：按第 1 部分的 MTD 进行的 24 周治疗阶段
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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不良事件和药物不良反应
大体时间：直至研究完成，直至第 2 部分的后续电话
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直至研究完成，直至第 2 部分的后续电话
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血浆药代动力学 (PK) 参数
大体时间：第 1 部分各剂量第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 的最大血浆浓度 (Cmax)
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第 1 部分各剂量第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 的最大血浆浓度 (Cmax)
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血浆药代动力学 (PK) 参数
大体时间：第 1 部分每个剂量的第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 的终末半衰期 (T1/2)
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第 1 部分每个剂量的第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 的终末半衰期 (T1/2)
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血浆药代动力学 (PK) 参数
大体时间：第 1 部分每个剂量的第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 从时间 0 到最后时间点 (AUC0-t) 的浓度-时间曲线下面积
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第 1 部分每个剂量的第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 从时间 0 到最后时间点 (AUC0-t) 的浓度-时间曲线下面积
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血浆药代动力学 (PK) 参数
大体时间：第 1 部分各剂量第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 从时间 0 到无穷大 (AUC0-∞) 的浓度-时间曲线下面积
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第 1 部分各剂量第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 从时间 0 到无穷大 (AUC0-∞) 的浓度-时间曲线下面积
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尿液药代动力学参数
大体时间：第 1 部分各剂量第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 的尿排泄
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第 1 部分各剂量第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 的尿排泄
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通过免疫印迹（蛋白质印迹）观察骨骼肌肌营养不良蛋白相对于基线的变化。
大体时间：基线，第 25 周
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基线，第 25 周
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血浆药代动力学 (PK) 参数
大体时间：第 1 部分各剂量第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 的最大血浆浓度 (Tmax) 时间
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第 1 部分各剂量第 1 天、第 4 周，第 2 部分第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 的最大血浆浓度 (Tmax) 时间
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血浆药代动力学 (PK) 参数
大体时间：第 1 部分每个剂量的第 1 天、第 4 周，第 2 部分的第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 在终末状态 (Vz) 的体积
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第 1 部分每个剂量的第 1 天、第 4 周，第 2 部分的第 1 天和第 24 周] NS-089/NCNP-02 在终末状态 (Vz) 的体积
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Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
大体时间：Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
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Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过质谱法观察骨骼肌肌营养不良蛋白相对于基线的变化。
大体时间：基线，第 25 周
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基线，第 25 周
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通过免疫荧光染色观察骨骼肌肌营养不良蛋白水平相对于基线的变化。
大体时间：基线，第 25 周
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基线，第 25 周
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骨骼肌肌营养不良蛋白外显子 44 跳跃 mRNA 百分比相对于基线的变化
大体时间：基线，第 25 周
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基线，第 25 周
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北极星动态评估 (NSAA) 分数
大体时间：基线、第 13 周、第 25 周
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NSAA 是一种功能量表，专为患有杜氏肌营养不良 (DMD) 的步行儿童而设计。
它由 17 项活动组成，分为 0 级（无法执行）、1 级（经过修改后执行）、2 级（正常运动）。
它评估了保持活动所需的能力，这些能力被发现在未经治疗的 DMD 患者以及其他肌营养不良症（如贝克尔肌营养不良症）中逐渐恶化。
NSAA 总分范围为 0 至 34，其中 34 分表示功能正常。
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基线、第 13 周、第 25 周
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跑步/步行 10 米的时间 (TTRW)
大体时间：基线、第 13 周、第 25 周
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基线、第 13 周、第 25 周
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站立时间 (TTSTAND)
大体时间：基线、第 13 周、第 25 周
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基线、第 13 周、第 25 周
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6 分钟步行测试总距离 (6MWT)
大体时间：基线、第 13 周、第 25 周
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基线、第 13 周、第 25 周
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爬 4 级楼梯的时间 (TTCLIMB)
大体时间：基线、第 13 周、第 25 周
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基线、第 13 周、第 25 周
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通过定量肌肉测试 (QMT) 测量肌肉力量
大体时间：基线、第 13 周、第 25 周
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基线、第 13 周、第 25 周
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握力和捏力
大体时间：基线、第 13 周、第 25 周
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基线、第 13 周、第 25 周
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上肢表现 (PUL) 2.0。分数
大体时间：基线、第 13 周、第 25 周
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PUL 2.0 提供 DMD 中逐渐涉及近端到远端梯度的 3 个区域（肩部、中部和远端）的总分和分项得分。
PUL 包括 22 个项目，其中一个条目用于定义起始功能级别。
这22个项目又细分为高级肩部维度（6项）、中级肘部维度（9项）以及远端腕部和手部维度（7项）。
对于较弱的患者，入门项目得分较低（0-2）意味着不需要执行高级别项目。
根据表现，评分选项在 0-1 和 0-2 之间变化。
每个维度可单独评分，高级肩部维度最高得分为 12 分，中级肘部维度最高得分为 17 分，远端腕部维度和手部维度最高得分为 13 分。
将3个等级分数相加即可得到总分（总分最高为42分）。
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基线、第 13 周、第 25 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月22日
初级完成 (估计的)
2027年2月26日
研究完成 (估计的)
2027年2月26日
研究注册日期
首次提交
2023年7月18日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月10日
首次发布 (实际的)
2023年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月10日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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关键字
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其他研究编号
- NS-089/NCNP-02-201
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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