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NS-089/NCNP-02-201 en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

4 de marzo de 2026 actualizado por: NS Pharma, Inc.

Un estudio de fase 2 para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de NS-089/NCNP-02 en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Este es un estudio de fase 2, abierto, multicéntrico, de 2 partes de NS-089/NCNP-02 administrado por infusión IV semanal a niños ambulantes de ≥4 a <15 años con DMD debido a mutaciones susceptibles al exón 44 salto a la comba. Los participantes recibirán una dosis seleccionada de NS-089/NCNP-02 administrada una vez por semana.

El estudio consta de 2 partes: Parte 1 y Parte 2. Seis participantes (Cohorte 1) participarán tanto en la Parte 1 como en la Parte 2, y se agregarán 14 participantes (Cohorte 2) para la Parte 2.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Aún no reclutando
        • Alberta Children's Hospital
        • Contacto:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Aún no reclutando
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contacto:
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
  • Corea del Sur
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan, Gyeongsangnam, Corea del Sur
        • Aún no reclutando
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Colorado
    • Florida
    • Georgia
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh School of Medicine
        • Contacto:
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Contacto:
  • Japón
    • Fukui
      • Fukui-shi, Fukui, Japón, 910-8526
        • Aún no reclutando
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japón, 502-8558
        • Reclutamiento
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
        • Contacto:
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japón, 560-8552
        • Aún no reclutando
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
        • Contacto:
    • Shiga
      • Moriyama-shi, Shiga, Japón, 524-8524
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japón, 187-8551
        • Aún no reclutando
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • Aún no reclutando
        • Starship Children's Hospital
        • Contacto:
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06800
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34718
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 11794
        • Aún no reclutando
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varón ≥ 4 años y < 15 años de edad
  • Mutaciones confirmadas de DMD en el gen de la distrofina que se pueden omitir en el exón 44 para restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina
  • Capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia
  • Capacidad para completar el TTSTAND sin ayuda en <7 segundos
  • Dosis estable de glucocorticoide durante al menos 3 meses y se espera que la dosis permanezca en una dosis estable durante la duración del estudio.
  • Pueden aplicarse otros criterios de inclusión.

Criterio de exclusión:

  • Evidencia de miocardiopatía sintomática
  • Tratamiento actual o anterior con esteroides anabólicos (p. ej., oxandrolona) o productos que contengan resveratrol o trifosfato de adenosina en los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
  • Tratamiento actual o anterior con cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o dentro de 5 veces la vida media de un medicamento, lo que sea más largo
  • Cirugía dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o planificada durante la duración del estudio
  • Previamente tratado en un estudio de intervención de NS-089/NCNP-02
  • Haber tomado alguna terapia génica u otro oligonucleótido con omisión de exón
  • Pueden aplicarse otros criterios de exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NS-089/NCNP-02

Experimental: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 solución para infusión (Cohorte 1)

NS-089/NCNP-02 solución para infusión (Cohorte 2)
Droga: NS-089/NCNP-02

Cohorte 1:

Parte 1 Nivel de dosis 1-3: una fase de tratamiento de 4 semanas en cada nivel de dosis de tratamiento

Parte 2 Nivel de dosis única: una fase de tratamiento de 24 semanas en la MTD de la Parte 1

Cohorte 2:

Parte 2 Nivel de dosis única: una fase de tratamiento de 24 semanas en la MTD de la Parte 1

Otros nombres:
  • Brogidirsen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evento adverso y reacción adversa a medicamentos
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta la llamada telefónica de seguimiento para la Parte 2
hasta la finalización del estudio, hasta la llamada telefónica de seguimiento para la Parte 2
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Concentración plasmática máxima (Cmax) de NS-089/NCNP-02
Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Concentración plasmática máxima (Cmax) de NS-089/NCNP-02
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Semivida terminal (T1/2) de NS-089/NCNP-02
Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Semivida terminal (T1/2) de NS-089/NCNP-02
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el último punto de tiempo (AUC0-t) de NS-089/NCNP-02
Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el último punto de tiempo (AUC0-t) de NS-089/NCNP-02
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-∞) de NS-089/NCNP-02
Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-∞) de NS-089/NCNP-02
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Depuración corporal total (CLtot) de NS-089/NCNP-02
[Marco de tiempo: Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Depuración corporal total (CLtot) de NS-089/NCNP-02
Parámetros farmacocinéticos de orina
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Excreción urinaria de NS-089/NCNP-02
Día 1, Semana 4 para cada dosis de la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Excreción urinaria de NS-089/NCNP-02
Cambio desde el valor inicial en la proteína distrofina del músculo esquelético por inmunotransferencia (Western blot).
Periodo de tiempo: Línea base, semana 25
Línea base, semana 25
Parámetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 4 para cada dosis para la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Hora de la concentración plasmática máxima (Tmax) de NS-089/NCNP-02
Día 1, Semana 4 para cada dosis para la Parte 1, Día 1 y Semana 24 para la Parte 2] Hora de la concentración plasmática máxima (Tmax) de NS-089/NCNP-02
Parámetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Periodo de tiempo: Día1, Semana4 para cada dosis para la Parte 1, Día1 y Semana24 para la Parte 2] El volumen en el estado terminal (Vz) de NS-089/NCNP-02
Día1, Semana4 para cada dosis para la Parte 1, Día1 y Semana24 para la Parte 2] El volumen en el estado terminal (Vz) de NS-089/NCNP-02

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la proteína distrofina del músculo esquelético por espectrometría de masas.
Periodo de tiempo: Línea base, semana 25
Línea base, semana 25
Cambio desde el inicio en los niveles de proteína de distrofina del músculo esquelético mediante tinción de inmunofluorescencia.
Periodo de tiempo: Línea base, semana 25
Línea base, semana 25
Cambio desde el inicio en el porcentaje de ARNm de distrofina del músculo esquelético omitido en el exón 44
Periodo de tiempo: Línea base, semana 25
Línea base, semana 25
Puntuación de la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13, Semana 25
La NSAA es una escala funcional diseñada para su uso en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Consta de 17 actividades calificadas 0 (incapaz de realizar), 1 (realiza con modificaciones), 2 (movimiento normal). Evalúa las habilidades necesarias para permanecer ambulante que se ha encontrado que se deterioran progresivamente en pacientes con DMD no tratados, así como en otras distrofias musculares como la Distrofia Muscular de Becker. La puntuación total de la NSAA oscila entre 0 y 34, y una puntuación de 34 implica un funcionamiento normal.
Línea base, Semana 13, Semana 25
Tiempo para correr/caminar 10 metros (TTRW)
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13, Semana 25
Línea base, Semana 13, Semana 25
Tiempo para ponerse de pie (TTSTAND)
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13, Semana 25
Línea base, Semana 13, Semana 25
Distancia total de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13, Semana 25
Línea base, Semana 13, Semana 25
Hora de subir 4 escaleras (TTCLIMB)
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13, Semana 25
Línea base, Semana 13, Semana 25
Fuerza muscular medida por Quantitative Muscle Testing (QMT)
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13, Semana 25
Línea base, Semana 13, Semana 25
Fuerza de agarre y pellizco
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13, Semana 25
Línea base, Semana 13, Semana 25
Rendimiento de Miembro Superior (PUL) 2.0. puntaje
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 13, Semana 25
El PUL 2.0 proporciona una puntuación total y subpuntuaciones para los 3 dominios (hombro, medio y distal) que en la DMD están progresivamente involucrados con un gradiente de proximal a distal. El PUL incluye 22 elementos con un elemento de entrada para definir el nivel funcional inicial. Los 22 ítems se subdividen en la dimensión del hombro de alto nivel (6 ítems), la dimensión del codo de nivel medio (9 ítems) y la dimensión distal de la muñeca y la mano (7 ítems). Para pacientes más débiles, una puntuación baja en el ítem de entrada (0-2) significa que no es necesario realizar ítems de alto nivel. Las opciones de puntuación varían a lo largo de la escala entre 0-1 y 0-2 según el rendimiento. Cada dimensión se puede puntuar por separado con una puntuación máxima de 12 para la dimensión del hombro de nivel alto, 17 para la dimensión del codo de nivel medio y 13 para la dimensión distal de la muñeca y la mano. Se puede obtener una puntuación total sumando las puntuaciones de los 3 niveles (puntuación total máxima de 42).
Línea base, Semana 13, Semana 25

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NS Pharma, Inc.

Colaboradores

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de febrero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

11 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

11 de septiembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de julio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

16 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NS-089/NCNP-02-201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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