Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NS-089/NCNP-02-201 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

10 września 2026 zaktualizowane przez: NS Pharma, Inc.

Badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę NS-089/NCNP-02 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Jest to otwarte, wieloośrodkowe, dwuczęściowe badanie fazy 2 dotyczące NS-089/NCNP-02 podawanego w cotygodniowym wlewie dożylnym chodzącym chłopcom w wieku od ≥4 do <15 lat z DMD spowodowaną mutacjami wrażliwymi na ekson 44 skaczący. Uczestnicy otrzymają wybraną dawkę NS-089/NCNP-02 podawaną raz w tygodniu.

Badanie składa się z 2 części: Część 1 i Część 2. Sześciu uczestników (Kohorta 1) weźmie udział zarówno w Części 1, jak i Części 2, a 14 uczestników (Kohorta 2) zostanie dodanych do Części 2.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Japonia
    • Fukui
      • Fukui-shi, Fukui, Japonia, 910-8526
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japonia, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japonia, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Shiga
      • Moriyama-shi, Shiga, Japonia, 524-8524
        • Shiga General Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan, Gyeongsangnam, Korea Południowa
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Starship Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health System
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06800
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34718
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 11794
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna w wieku ≥ 4 lat i <15 lat
  • Potwierdzona mutacja (mutacje) DMD w genie dystrofiny, która jest podatna na pominięcie eksonu 44 w celu przywrócenia ramki odczytu mRNA dystrofiny
  • Możliwość samodzielnego chodzenia bez urządzeń wspomagających
  • Możliwość ukończenia TTSTAND bez pomocy w <7 sekund
  • Stała dawka glikokortykosteroidu przez co najmniej 3 miesiące i oczekuje się, że dawka pozostanie na stałym poziomie przez cały czas trwania badania.
  • Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Dowód objawowej kardiomiopatii
  • Obecne lub wcześniejsze leczenie sterydami anabolicznymi (np. oxandrolonem) lub produktami zawierającymi resweratrol lub trójfosforan adenozyny w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
  • Obecne lub wcześniejsze leczenie jakimkolwiek innym badanym lekiem w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub w ciągu 5-krotności okresu półtrwania leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  • Operacja w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub planowana w czasie trwania badania
  • Wcześniej leczony w badaniu interwencyjnym NS-089/NCNP-02
  • Po zastosowaniu jakiejkolwiek terapii genowej lub innego oligonukleotydu pomijającego ekson
  • Mogą obowiązywać inne kryteria wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NS-089/NCNP-02

Eksperymentalny: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 roztwór do infuzji (kohorta 1)

NS-089/NCNP-02 roztwór do infuzji (kohorta 2)
Lek: NS-089/NCNP-02

Kohorta 1:

Część 1 Poziom dawki 1-3: 4-tygodniowa faza leczenia na każdym poziomie dawki leczniczej

Część 2 Poziom pojedynczej dawki: 24-tygodniowa faza leczenia przy MTD części 1

Kohorta 2:

Część 2 Poziom pojedynczej dawki: 24-tygodniowa faza leczenia przy MTD części 1

Inne nazwy:
  • Brogidirsen

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zdarzenie niepożądane i niepożądana reakcja na lek
Ramy czasowe: przez ukończenie badania, aż do kolejnej rozmowy telefonicznej dotyczącej części 2
przez ukończenie badania, aż do kolejnej rozmowy telefonicznej dotyczącej części 2
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) NS-089/NCNP-02
Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) NS-089/NCNP-02
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Końcowy okres półtrwania (T1/2) NS-089/NCNP-02
Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Końcowy okres półtrwania (T1/2) NS-089/NCNP-02
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do ostatniego punktu czasowego (AUC0-t) NS-089/NCNP-02
Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do ostatniego punktu czasowego (AUC0-t) NS-089/NCNP-02
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞) NS-089/NCNP-02
Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞) NS-089/NCNP-02
Parametry farmakokinetyczne moczu
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Wydalanie NS-089/NCNP-02 z moczem
Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Wydalanie NS-089/NCNP-02 z moczem
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w białku dystrofiny mięśni szkieletowych metodą immunoblot (Western blot).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Czas maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) NS-089/NCNP-02
Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Czas maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) NS-089/NCNP-02
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Objętość w stanie końcowym (Vz) NS-089/NCNP-02
Dzień 1, Tydzień 4 dla każdej dawki dla Części 1, Dzień 1 i Tydzień 24 dla Części 2] Objętość w stanie końcowym (Vz) NS-089/NCNP-02
Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
Ramy czasowe: Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii podstawowej w białku dystrofiny mięśni szkieletowych za pomocą spektrometrii mas.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana poziomu białka dystrofiny w mięśniach szkieletowych w stosunku do wartości wyjściowych za pomocą barwienia immunofluorescencyjnego.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach mRNA z pominięciem eksonu 44 dystrofiny mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA).
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
NSAA to funkcjonalna skala opracowana do stosowania u chodzących dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Składa się z 17 czynności ocenianych na 0 (nie można wykonać), 1 (wykonuje z modyfikacjami), 2 (normalny ruch). Ocenia zdolności niezbędne do poruszania się, które, jak stwierdzono, stopniowo pogarszają się u nieleczonych pacjentów z DMD, a także z innymi dystrofiami mięśniowymi, takimi jak dystrofia mięśniowa Beckera. Całkowity wynik NSAA mieści się w zakresie od 0 do 34, przy czym wynik 34 oznacza normalne funkcjonowanie.
Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Czas na przebiegnięcie/przejście 10 metrów (TTRW)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Czas wstawania (TTSTAND)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Całkowity dystans 6-minutowego testu marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Czas wspiąć się na 4 schody (TTCLIMB)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Siła mięśni mierzona za pomocą ilościowego testu mięśni (QMT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Siła chwytu i szczypania
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
Wydajność kończyny górnej (PUL) 2.0. wynik
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25
PUL 2.0 zapewnia zarówno całkowity wynik, jak i wyniki cząstkowe dla 3 domen (barku, środka i dystalnej), które w DMD są stopniowo zajęte z gradientem proksymalnym do dystalnego. PUL zawiera 22 pozycje z pozycją wejściową określającą początkowy poziom funkcjonalny. Te 22 pozycje są podzielone na wyższy wymiar barku (6 pozycji), środkowy wymiar łokcia (9 pozycji) oraz dystalny wymiar nadgarstka i dłoni (7 pozycji). W przypadku słabszych pacjentów niski wynik w pozycji wejściowej (0-2) oznacza, że ​​pozycje wysokiego poziomu nie muszą być wykonywane. Opcje punktacji różnią się w skali od 0-1 do 0-2 w zależności od wydajności. Każdy wymiar można ocenić oddzielnie, przy czym maksymalny wynik to 12 punktów za górny wymiar barku, 17 punktów za środkowy wymiar łokcia i 13 punktów za dystalny wymiar nadgarstka i dłoni. Całkowity wynik można uzyskać, dodając wyniki z 3 poziomów (maksymalny całkowity wynik 42).
Linia bazowa, tydzień 13, tydzień 25

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Współpracownicy

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

26 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

26 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NS-089/NCNP-02-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj