NS-089/NCNP-02-201 Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban
2026. szeptember 10. frissítette: NS Pharma, Inc.
2. fázisú vizsgálat az NS-089/NCNP-02 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban
Ez egy 2. fázisú, nyílt, többközpontú, 2 részes vizsgálat az NS-089/NCNP-02-ről, amelyet heti iv. infúzióban adnak be 4-15 év közötti, 44-es exonra hajlamos mutációk miatt DMD-ben szenvedő, ambuláns fiúknak. ugró. A résztvevők egy kiválasztott adag NS-089/NCNP-02-t kapnak hetente egyszer.
A tanulmány 2 részből áll: 1. részből és 2. részből. Hat résztvevő (1. kohorsz) vesz részt mind az 1., mind a 2. részben, a 2. részben pedig 14 résztvevő (2. kohorsz) fog részt venni.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
20
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea
- Seoul National University Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Dél -Korea, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Gyeongsangnam
-
Yangsan, Gyeongsangnam, Dél -Korea
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- UT Southwestern/Children's Health
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University Health System
-
-
-
-
Fukui
-
Fukui-shi, Fukui, Japán, 910-8526
- Fukui Prefectural Hospital
-
-
Gifu-shi, Gifu
-
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japán, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
-
Osaka
-
Toyonaka, Osaka, Japán, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Shiga
-
Moriyama-shi, Shiga, Japán, 524-8524
- Shiga General Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japán, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06800
- Ankara Bilkent City Hospital
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
- Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
-
Izmir, Törökország (Türkiye), 11794
- S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1023
- Starship Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi ≥ 4 éves és <15 éves
- Megerősített DMD-mutáció(k) a disztrofin génben, amely alkalmas a 44-es exon kihagyására a disztrofin mRNS leolvasási keret helyreállítása érdekében
- Képes önállóan járni segédeszközök nélkül
- Képes a TTSTAND végrehajtására segítség nélkül <7 másodperc alatt
- A glükokortikoid stabil dózisa legalább 3 hónapig, és a dózis várhatóan stabil dózisban marad a vizsgálat időtartama alatt.
- Más felvételi kritériumok is vonatkozhatnak.
Kizárási kritériumok:
- A tünetekkel járó kardiomiopátia bizonyítéka
- Jelenlegi vagy korábbi kezelés anabolikus szteroidokkal (pl. oxandrolon) vagy rezveratrolt vagy adenozin-trifoszfátot tartalmazó termékekkel a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 3 hónapon belül
- Aktuális vagy korábbi kezelés bármely más vizsgálati gyógyszerrel a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 3 hónapon belül, vagy a gyógyszer felezési idejének ötszörösén belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
- A vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 3 hónapon belül vagy a vizsgálat időtartama alatt tervezett műtét
- Korábban az NS-089/NCNP-02 intervenciós vizsgálatában kezelték
- Bármilyen génterápiát vagy más exon-kihagyó oligonukleotidot kapott
- Más kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: NS-089/NCNP-02
Kísérleti: NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 oldatos infúzió (1. kohorsz) NS-089/NCNP-02 oldatos infúzió (2. kohorsz) |
1. kohorsz: 1. rész 1-3. dózisszint: 4 hetes kezelési fázis minden kezelési dózisszinten 2. rész Egyszeri dózisszint: 24 hetes kezelési fázis az 1. rész MTD-jén 2. kohorsz: 2. rész Egyszeri dózisszint: 24 hetes kezelési fázis az 1. rész MTD-jén
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Mellékhatás és gyógyszermellékhatás
Időkeret: a tanulmány befejezéséig, egészen a 2. részhez kapcsolódó telefonhívásig
|
a tanulmány befejezéséig, egészen a 2. részhez kapcsolódó telefonhívásig
|
|
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 maximális plazmakoncentrációja (Cmax)
|
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 maximális plazmakoncentrációja (Cmax)
|
|
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 terminális felezési ideje (T1/2)
|
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 terminális felezési ideje (T1/2)
|
|
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] A koncentráció-idő görbe alatti terület az NS-089/NCNP-02 0. időpontjától az utolsó időpontig (AUC0-t)
|
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] A koncentráció-idő görbe alatti terület az NS-089/NCNP-02 0. időpontjától az utolsó időpontig (AUC0-t)
|
|
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 koncentráció-idő görbéje alatti terület 0-tól a végtelenig (AUC0-∞)
|
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 koncentráció-idő görbéje alatti terület 0-tól a végtelenig (AUC0-∞)
|
|
A vizelet farmakokinetikai paraméterei
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 vizelettel történő kiválasztása
|
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 vizelettel történő kiválasztása
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vázizom disztrofin fehérjében immunblottal (Western blot).
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
|
Alapállapot, 25. hét
|
|
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) időpontja
|
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) időpontja
|
|
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 térfogata terminális állapotában (Vz)
|
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 térfogata terminális állapotában (Vz)
|
|
Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
Időkeret: Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vázizom disztrofin fehérjében tömegspektrometriával.
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
|
Alapállapot, 25. hét
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a vázizom disztrofin fehérje szintjében immunfluoreszcens festéssel.
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
|
Alapállapot, 25. hét
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a vázizom disztrofin 44. exonból kihagyott mRNS-ének százalékában
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
|
Alapállapot, 25. hét
|
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) pontszám
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
Az NSAA egy funkcionális skála, amelyet Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő, ambuláns gyermekek számára fejlesztettek ki.
17 tevékenységből áll, 0-s (nem képes végrehajtani), 1-es (módosításokkal végez), 2-es (normál mozgás) fokozatú.
Felméri az ambuláns tartáshoz szükséges képességeket, amelyekről megállapították, hogy fokozatosan romlanak a kezeletlen DMD-s betegeknél, valamint más izomdisztrófiáknál, például a Becker-izomdystrophiánál.
Az NSAA összpontszáma 0-tól 34-ig terjed, a 34-es pontszám pedig a normál működést jelenti.
|
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
|
Futáshoz/sétához szükséges idő 10 méter (TTRW)
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
|
|
Felállási idő (TTSTAND)
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
|
|
6 perces séta teszt teljes távolsága (6MWT)
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
|
|
Ideje megmászni a 4 lépcsőt (TTCLIMB)
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
|
|
Kvantitatív izomteszttel (QMT) mért izomerő
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
|
|
Fogás- és szorítóerő
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
|
|
A felső végtag teljesítménye (PUL) 2.0. pontszám
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
A PUL 2.0 mind a teljes pontszámot, mind a részpontszámokat ad a 3 tartományhoz (váll, középső és disztális), amelyek a DMD-ben fokozatosan érintettek egy proximális és disztális gradienssel.
A PUL 22 elemet tartalmaz egy belépési elemmel a kezdő funkcionális szint meghatározásához.
A 22 elem fel van osztva a magas szintű váll dimenzióra (6 elem), a középső szintű könyök dimenzióra (9 elem), valamint a disztális csukló és kéz dimenzióra (7 elem).
Gyengébb betegeknél a belépési tétel alacsony pontszáma (0-2) azt jelenti, hogy nem kell magas szintű tételeket végrehajtani.
A pontozási lehetőségek a skálán 0-1 és 0-2 között változnak a teljesítménytől függően.
Mindegyik dimenzió külön pontozható, maximális pontszám 12 a magas szintű vállméretnél, 17 a középső szintű könyökméretnél, és 13 a disztális csukló- és kézméretnél.
Az összpontszám a 3 szintpontszám összeadásával érhető el (maximum 42 pont).
|
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. február 22.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. február 26.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. február 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. július 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 10.
Első közzététel (Tényleges)
2023. augusztus 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 10.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Izomdisztrófia, Duchenne
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NS-089/NCNP-02-201
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .