Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

NS-089/NCNP-02-201 Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban

2024. március 27. frissítette: NS Pharma, Inc.

2. fázisú vizsgálat az NS-089/NCNP-02 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban

Ez egy 2. fázisú, nyílt, többközpontú, 2 részes vizsgálat az NS-089/NCNP-02-ről, amelyet heti iv. infúzióban adnak be 4-15 év közötti, 44-es exonra hajlamos mutációk miatt DMD-ben szenvedő, ambuláns fiúknak. ugró. A résztvevők egy kiválasztott adag NS-089/NCNP-02-t kapnak hetente egyszer.

A tanulmány 2 részből áll: 1. részből és 2. részből. Hat résztvevő (1. kohorsz) vesz részt mind az 1., mind a 2. részben, a 2. részben pedig 14 résztvevő (2. kohorsz) fog részt venni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Toborzás
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Toborzás
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Toborzás
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Toborzás
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
        • Toborzás
        • UT Southwestern/Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Toborzás
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Toborzás
        • Virginia Commonwealth University Health System

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi ≥ 4 éves és <15 éves
  • Megerősített DMD-mutáció(k) a disztrofin génben, amely alkalmas a 44-es exon kihagyására a disztrofin mRNS leolvasási keret helyreállítása érdekében
  • Képes önállóan járni segédeszközök nélkül
  • Képes a TTSTAND végrehajtására segítség nélkül <7 másodperc alatt
  • A glükokortikoid stabil dózisa legalább 3 hónapig, és a dózis várhatóan stabil dózisban marad a vizsgálat időtartama alatt.
  • Más felvételi kritériumok is vonatkozhatnak.

Kizárási kritériumok:

  • A tünetekkel járó kardiomiopátia bizonyítéka
  • Jelenlegi vagy korábbi kezelés anabolikus szteroidokkal (pl. oxandrolon) vagy rezveratrolt vagy adenozin-trifoszfátot tartalmazó termékekkel a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 3 hónapon belül
  • Aktuális vagy korábbi kezelés bármely más vizsgálati gyógyszerrel a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 3 hónapon belül, vagy a gyógyszer felezési idejének ötszörösén belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
  • A vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 3 hónapon belül vagy a vizsgálat időtartama alatt tervezett műtét
  • Korábban az NS-089/NCNP-02 intervenciós vizsgálatában kezelték
  • Bármilyen génterápiát vagy más exon-kihagyó oligonukleotidot kapott
  • Más kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NS-089/NCNP-02

Kísérleti: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 oldatos infúzió (1. kohorsz)

NS-089/NCNP-02 oldatos infúzió (2. kohorsz)
Drog: NS-089/NCNP-02

1. kohorsz:

1. rész 1-3. dózisszint: 4 hetes kezelési fázis minden kezelési dózisszinten

2. rész Egyszeri dózisszint: 24 hetes kezelési fázis az 1. rész MTD-jén

2. kohorsz:

2. rész Egyszeri dózisszint: 24 hetes kezelési fázis az 1. rész MTD-jén

Más nevek:
  • Brogidirsen

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Mellékhatás és gyógyszermellékhatás
Időkeret: a tanulmány befejezéséig, egészen a 2. részhez kapcsolódó telefonhívásig
a tanulmány befejezéséig, egészen a 2. részhez kapcsolódó telefonhívásig
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 maximális plazmakoncentrációja (Cmax)
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 maximális plazmakoncentrációja (Cmax)
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 terminális felezési ideje (T1/2)
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 terminális felezési ideje (T1/2)
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] A koncentráció-idő görbe alatti terület az NS-089/NCNP-02 0. időpontjától az utolsó időpontig (AUC0-t)
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] A koncentráció-idő görbe alatti terület az NS-089/NCNP-02 0. időpontjától az utolsó időpontig (AUC0-t)
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 koncentráció-idő görbéje alatti terület 0-tól a végtelenig (AUC0-∞)
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 koncentráció-idő görbéje alatti terület 0-tól a végtelenig (AUC0-∞)
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: [Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 teljes test clearance-e (CLtot)
[Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 teljes test clearance-e (CLtot)
A vizelet farmakokinetikai paraméterei
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 vizelettel történő kiválasztása
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 vizelettel történő kiválasztása
Változás a kiindulási értékhez képest a vázizom disztrofin fehérjében immunblottal (Western blot).
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Alapállapot, 25. hét
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) időpontja
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) időpontja
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 térfogata terminális állapotában (Vz)
1. nap, 4. hét minden adagnál az 1. részhez, 1. nap és 24. hét a 2. részhez] Az NS-089/NCNP-02 térfogata terminális állapotában (Vz)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a vázizom disztrofin fehérjében tömegspektrometriával.
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Alapállapot, 25. hét
Változás az alapvonalhoz képest a vázizom disztrofin fehérje szintjében immunfluoreszcens festéssel.
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Alapállapot, 25. hét
Változás az alapvonalhoz képest a vázizom disztrofin 44. exonból kihagyott mRNS-ének százalékában
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Alapállapot, 25. hét
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) pontszám
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Az NSAA egy funkcionális skála, amelyet Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő, ambuláns gyermekek számára fejlesztettek ki. 17 tevékenységből áll, 0-s (nem képes végrehajtani), 1-es (módosításokkal végez), 2-es (normál mozgás) fokozatú. Felméri az ambuláns tartáshoz szükséges képességeket, amelyekről megállapították, hogy fokozatosan romlanak a kezeletlen DMD-s betegeknél, valamint más izomdisztrófiáknál, például a Becker-izomdystrophiánál. Az NSAA összpontszáma 0-tól 34-ig terjed, a 34-es pontszám pedig a normál működést jelenti.
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Futáshoz/sétához szükséges idő 10 méter (TTRW)
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Felállási idő (TTSTAND)
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
6 perces séta teszt teljes távolsága (6MWT)
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Ideje megmászni a 4 lépcsőt (TTCLIMB)
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Kvantitatív izomteszttel (QMT) mért izomerő
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Fogás- és szorítóerő
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
Alapállapot, 13. hét, 25. hét
A felső végtag teljesítménye (PUL) 2.0. pontszám
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 25. hét
A PUL 2.0 mind a teljes pontszámot, mind a részpontszámokat ad a 3 tartományhoz (váll, középső és disztális), amelyek a DMD-ben fokozatosan érintettek egy proximális és disztális gradienssel. A PUL 22 elemet tartalmaz egy belépési elemmel a kezdő funkcionális szint meghatározásához. A 22 elem fel van osztva a magas szintű váll dimenzióra (6 elem), a középső szintű könyök dimenzióra (9 elem), valamint a disztális csukló és kéz dimenzióra (7 elem). Gyengébb betegeknél a belépési tétel alacsony pontszáma (0-2) azt jelenti, hogy nem kell magas szintű tételeket végrehajtani. A pontozási lehetőségek a skálán 0-1 és 0-2 között változnak a teljesítménytől függően. Mindegyik dimenzió külön pontozható, maximális pontszám 12 a magas szintű vállméretnél, 17 a középső szintű könyökméretnél, és 13 a disztális csukló- és kézméretnél. Az összpontszám a 3 szintpontszám összeadásával érhető el (maximum 42 pont).
Alapállapot, 13. hét, 25. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NS Pharma, Inc.

Együttműködők

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. február 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. november 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. november 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. július 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 10.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 27.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NS-089/NCNP-02-201

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a NS-089/NCNP-02

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel