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NS-089/NCNP-02-201 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

4 marzo 2026 aggiornato da: NS Pharma, Inc.

Uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di NS-089/NCNP-02 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Questo è uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico, in 2 parti su NS-089/NCNP-02 somministrato mediante infusione endovenosa settimanale a ragazzi deambulanti di età compresa tra ≥4 e <15 anni con DMD dovuta a mutazioni suscettibili all'esone 44 saltando. I partecipanti riceveranno una dose selezionata di NS-089/NCNP-02 somministrata una volta alla settimana.

Lo studio si compone di 2 parti: Parte 1 e Parte 2. Sei partecipanti (Coorte 1) parteciperanno sia alla Parte 1 che alla Parte 2 e 14 partecipanti (Coorte 2) verranno aggiunti per la Parte 2.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Non ancora reclutamento
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contatto:
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
  • Corea del Sud
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan, Gyeongsangnam, Corea del Sud
        • Non ancora reclutamento
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Contatto:
  • Giappone
    • Fukui
      • Fukui-shi, Fukui, Giappone, 910-8526
        • Non ancora reclutamento
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara, Gifu-shi, Gifu, Giappone, 502-8558
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Giappone, 560-8552
    • Shiga
      • Moriyama-shi, Shiga, Giappone, 524-8524
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • Non ancora reclutamento
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Non ancora reclutamento
        • Starship Children's Hospital
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Colorado
    • Florida
    • Georgia
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh School of Medicine
        • Contatto:
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06800
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34718
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 11794
        • Non ancora reclutamento
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio ≥ 4 anni e <15 anni di età
  • Mutazione/i DMD confermata/e nel gene della distrofina che è suscettibile di saltare l'esone 44 per ripristinare il frame di lettura dell'mRNA della distrofina
  • In grado di camminare autonomamente senza ausili
  • Capacità di completare il TTSTAND senza assistenza in meno di 7 secondi
  • Dose stabile di glucocorticoidi per almeno 3 mesi e si prevede che la dose rimanga su una dose stabile per la durata dello studio.
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione.

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di cardiomiopatia sintomatica
  • Trattamento in corso o precedente con steroidi anabolizzanti (ad es. Oxandrolone) o prodotti contenenti resveratrolo o adenosina trifosfato entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio
  • Trattamento attuale o precedente con qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio o entro 5 volte l'emivita di un farmaco, a seconda di quale sia il più lungo
  • Chirurgia nei 3 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio o pianificata durante la durata dello studio
  • Precedentemente trattato in uno studio interventistico su NS-089/NCNP-02
  • Aver assunto qualsiasi terapia genica o altri oligonucleotidi che saltano gli esoni
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NS-089/NCNP-02

Sperimentale: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 soluzione per infusione (Coorte 1)

NS-089/NCNP-02 soluzione per infusione (Coorte 2)
Droga: NS-089/NCNP-02

Coorte 1:

Parte 1 Livello di dose 1-3: una fase di trattamento di 4 settimane a ciascun livello di dose di trattamento

Parte 2 Livello a dose singola: una fase di trattamento di 24 settimane al MTD della Parte 1

Coorte 2:

Parte 2 Livello a dose singola: una fase di trattamento di 24 settimane al MTD della Parte 1

Altri nomi:
  • Brogidirsen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Evento avverso e reazione avversa al farmaco
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, fino alla telefonata di follow-up per la Parte 2
attraverso il completamento dello studio, fino alla telefonata di follow-up per la Parte 2
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di NS-089/NCNP-02
Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di NS-089/NCNP-02
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Emivita terminale (T1/2) di NS-089/NCNP-02
Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Emivita terminale (T1/2) di NS-089/NCNP-02
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Day1, Week4 per ciascuna dose per la Parte 1, Day1 e Week24 per la Parte 2] Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 all'ultimo punto temporale (AUC0-t) di NS-089/NCNP-02
Day1, Week4 per ciascuna dose per la Parte 1, Day1 e Week24 per la Parte 2] Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 all'ultimo punto temporale (AUC0-t) di NS-089/NCNP-02
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Day1, Week4 per ciascuna dose per la Parte 1, Day1 e Week24 per la Parte 2] Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞) di NS-089/NCNP-02
Day1, Week4 per ciascuna dose per la Parte 1, Day1 e Week24 per la Parte 2] Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞) di NS-089/NCNP-02
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: [Intervallo di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Clearance corporea totale (CLtot) di NS-089/NCNP-02
[Intervallo di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Clearance corporea totale (CLtot) di NS-089/NCNP-02
Parametri farmacocinetici delle urine
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Escrezione urinaria di NS-089/NCNP-02
Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Escrezione urinaria di NS-089/NCNP-02
Variazione rispetto al basale della proteina distrofina del muscolo scheletrico mediante immunoblot (Western blot).
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
Basale, settimana 25
Parametri farmacocinetici (PK) plasmatici
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Orario della concentrazione plasmatica massima (Tmax) di NS-089/NCNP-02
Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Orario della concentrazione plasmatica massima (Tmax) di NS-089/NCNP-02
Parametri farmacocinetici (PK) plasmatici
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Il volume nello stato terminale (Vz) di NS-089/NCNP-02
Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Il volume nello stato terminale (Vz) di NS-089/NCNP-02

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella proteina distrofina del muscolo scheletrico mediante spettrometria di massa.
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
Basale, settimana 25
Variazione rispetto al basale dei livelli di proteina distrofina del muscolo scheletrico mediante colorazione con immunofluorescenza.
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
Basale, settimana 25
Variazione rispetto al basale della percentuale di mRNA saltato dall'esone 44 della distrofina del muscolo scheletrico
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
Basale, settimana 25
Punteggio della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA).
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
La NSAA è una scala funzionale ideata per l'uso in bambini deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Consiste di 17 attività classificate 0 (impossibile eseguire), 1 (esegue con modifiche), 2 (movimento normale). Valuta le abilità necessarie per rimanere deambulanti che si sono dimostrate deteriorarsi progressivamente nei pazienti DMD non trattati, così come in altre distrofie muscolari come la distrofia muscolare di Becker. Il punteggio totale NSAA varia da 0 a 34, con un punteggio di 34 che implica una funzione normale.
Basale, settimana 13, settimana 25
Tempo per correre/camminare per 10 metri (TTRW)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
Basale, settimana 13, settimana 25
Tempo di stare in piedi (TTSTAND)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
Basale, settimana 13, settimana 25
Distanza totale del test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
Basale, settimana 13, settimana 25
È ora di salire 4 gradini (TTCLIMB)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
Basale, settimana 13, settimana 25
Forza muscolare misurata mediante Quantitative Muscle Testing (QMT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
Basale, settimana 13, settimana 25
Forza di presa e presa
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
Basale, settimana 13, settimana 25
Prestazioni dell'arto superiore (PUL) 2.0. punto
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
Il PUL 2.0 fornisce sia un punteggio totale che sub-punteggi per i 3 domini (spalla, medio e distale) che nella DMD sono progressivamente coinvolti con un gradiente da prossimale a distale. Il PUL comprende 22 item con un entry item per definire il livello funzionale di partenza. I 22 item sono suddivisi in dimensione della spalla di alto livello (6 item), dimensione del gomito di livello medio (9 item) e dimensione distale del polso e della mano (7 item). Per i pazienti più deboli, un punteggio basso sull'item di ingresso (0-2) significa che non è necessario eseguire gli item di alto livello. Le opzioni di punteggio variano su tutta la scala tra 0-1 e 0-2 in base alle prestazioni. Ogni dimensione può essere valutata separatamente con un punteggio massimo di 12 per la dimensione della spalla di alto livello, 17 per la dimensione del gomito di livello medio e 13 per la dimensione distale del polso e della mano. È possibile ottenere un punteggio totale sommando i punteggi dei 3 livelli (punteggio totale massimo di 42).
Basale, settimana 13, settimana 25

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Collaboratori

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

11 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

11 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NS-089/NCNP-02-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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