NS-089/NCNP-02-201 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
10 settembre 2026 aggiornato da: NS Pharma, Inc.
Uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di NS-089/NCNP-02 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Questo è uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico, in 2 parti su NS-089/NCNP-02 somministrato mediante infusione endovenosa settimanale a ragazzi deambulanti di età compresa tra ≥4 e <15 anni con DMD dovuta a mutazioni suscettibili all'esone 44 saltando. I partecipanti riceveranno una dose selezionata di NS-089/NCNP-02 somministrata una volta alla settimana.
Lo studio si compone di 2 parti: Parte 1 e Parte 2. Sei partecipanti (Coorte 1) parteciperanno sia alla Parte 1 che alla Parte 2 e 14 partecipanti (Coorte 2) verranno aggiunti per la Parte 2.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perth Children's Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Canada
- London Health Sciences Centre
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Seoul, Corea del Sud
- Seoul National University Hospital
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
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Gyeongsangnam
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Yangsan, Gyeongsangnam, Corea del Sud
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Fukui
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Fukui-shi, Fukui, Giappone, 910-8526
- Fukui Prefectural Hospital
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Gifu-shi, Gifu
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Nagara, Gifu-shi, Gifu, Giappone, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Osaka
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Toyonaka, Osaka, Giappone, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
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Shiga
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Moriyama-shi, Shiga, Giappone, 524-8524
- Shiga General Hospital
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Auckland, Nuova Zelanda, 1023
- Starship Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
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Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
- UT Southwestern/Children's Health
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-
Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University Health System
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Ankara, Turchia (Türkiye), 06800
- Ankara Bilkent City Hospital
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Istanbul, Turchia (Türkiye), 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
- Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
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Izmir, Turchia (Türkiye), 11794
- S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio ≥ 4 anni e <15 anni di età
- Mutazione/i DMD confermata/e nel gene della distrofina che è suscettibile di saltare l'esone 44 per ripristinare il frame di lettura dell'mRNA della distrofina
- In grado di camminare autonomamente senza ausili
- Capacità di completare il TTSTAND senza assistenza in meno di 7 secondi
- Dose stabile di glucocorticoidi per almeno 3 mesi e si prevede che la dose rimanga su una dose stabile per la durata dello studio.
- Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione.
Criteri di esclusione:
- Evidenza di cardiomiopatia sintomatica
- Trattamento in corso o precedente con steroidi anabolizzanti (ad es. Oxandrolone) o prodotti contenenti resveratrolo o adenosina trifosfato entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio
- Trattamento attuale o precedente con qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio o entro 5 volte l'emivita di un farmaco, a seconda di quale sia il più lungo
- Chirurgia nei 3 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio o pianificata durante la durata dello studio
- Precedentemente trattato in uno studio interventistico su NS-089/NCNP-02
- Aver assunto qualsiasi terapia genica o altri oligonucleotidi che saltano gli esoni
- Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: NS-089/NCNP-02
Sperimentale: NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 soluzione per infusione (Coorte 1) NS-089/NCNP-02 soluzione per infusione (Coorte 2) |
Coorte 1: Parte 1 Livello di dose 1-3: una fase di trattamento di 4 settimane a ciascun livello di dose di trattamento Parte 2 Livello a dose singola: una fase di trattamento di 24 settimane al MTD della Parte 1 Coorte 2: Parte 2 Livello a dose singola: una fase di trattamento di 24 settimane al MTD della Parte 1
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Evento avverso e reazione avversa al farmaco
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, fino alla telefonata di follow-up per la Parte 2
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attraverso il completamento dello studio, fino alla telefonata di follow-up per la Parte 2
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Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di NS-089/NCNP-02
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Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di NS-089/NCNP-02
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Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Emivita terminale (T1/2) di NS-089/NCNP-02
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Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Emivita terminale (T1/2) di NS-089/NCNP-02
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Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Day1, Week4 per ciascuna dose per la Parte 1, Day1 e Week24 per la Parte 2] Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 all'ultimo punto temporale (AUC0-t) di NS-089/NCNP-02
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Day1, Week4 per ciascuna dose per la Parte 1, Day1 e Week24 per la Parte 2] Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 all'ultimo punto temporale (AUC0-t) di NS-089/NCNP-02
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Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Day1, Week4 per ciascuna dose per la Parte 1, Day1 e Week24 per la Parte 2] Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞) di NS-089/NCNP-02
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Day1, Week4 per ciascuna dose per la Parte 1, Day1 e Week24 per la Parte 2] Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞) di NS-089/NCNP-02
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Parametri farmacocinetici delle urine
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Escrezione urinaria di NS-089/NCNP-02
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Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Escrezione urinaria di NS-089/NCNP-02
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Variazione rispetto al basale della proteina distrofina del muscolo scheletrico mediante immunoblot (Western blot).
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
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Basale, settimana 25
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Parametri farmacocinetici (PK) plasmatici
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Orario della concentrazione plasmatica massima (Tmax) di NS-089/NCNP-02
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Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Orario della concentrazione plasmatica massima (Tmax) di NS-089/NCNP-02
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Parametri farmacocinetici (PK) plasmatici
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Il volume nello stato terminale (Vz) di NS-089/NCNP-02
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Giorno 1, Settimana 4 per ciascuna dose per la Parte 1, Giorno 1 e Settimana 24 per la Parte 2] Il volume nello stato terminale (Vz) di NS-089/NCNP-02
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Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
Lasso di tempo: Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
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Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nella proteina distrofina del muscolo scheletrico mediante spettrometria di massa.
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
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Basale, settimana 25
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Variazione rispetto al basale dei livelli di proteina distrofina del muscolo scheletrico mediante colorazione con immunofluorescenza.
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
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Basale, settimana 25
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Variazione rispetto al basale della percentuale di mRNA saltato dall'esone 44 della distrofina del muscolo scheletrico
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
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Basale, settimana 25
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Punteggio della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA).
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
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La NSAA è una scala funzionale ideata per l'uso in bambini deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Consiste di 17 attività classificate 0 (impossibile eseguire), 1 (esegue con modifiche), 2 (movimento normale).
Valuta le abilità necessarie per rimanere deambulanti che si sono dimostrate deteriorarsi progressivamente nei pazienti DMD non trattati, così come in altre distrofie muscolari come la distrofia muscolare di Becker.
Il punteggio totale NSAA varia da 0 a 34, con un punteggio di 34 che implica una funzione normale.
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Basale, settimana 13, settimana 25
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Tempo per correre/camminare per 10 metri (TTRW)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
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Basale, settimana 13, settimana 25
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Tempo di stare in piedi (TTSTAND)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
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Basale, settimana 13, settimana 25
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Distanza totale del test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
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Basale, settimana 13, settimana 25
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È ora di salire 4 gradini (TTCLIMB)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
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Basale, settimana 13, settimana 25
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Forza muscolare misurata mediante Quantitative Muscle Testing (QMT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
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Basale, settimana 13, settimana 25
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Forza di presa e presa
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
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Basale, settimana 13, settimana 25
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Prestazioni dell'arto superiore (PUL) 2.0. punto
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, settimana 25
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Il PUL 2.0 fornisce sia un punteggio totale che sub-punteggi per i 3 domini (spalla, medio e distale) che nella DMD sono progressivamente coinvolti con un gradiente da prossimale a distale.
Il PUL comprende 22 item con un entry item per definire il livello funzionale di partenza.
I 22 item sono suddivisi in dimensione della spalla di alto livello (6 item), dimensione del gomito di livello medio (9 item) e dimensione distale del polso e della mano (7 item).
Per i pazienti più deboli, un punteggio basso sull'item di ingresso (0-2) significa che non è necessario eseguire gli item di alto livello.
Le opzioni di punteggio variano su tutta la scala tra 0-1 e 0-2 in base alle prestazioni.
Ogni dimensione può essere valutata separatamente con un punteggio massimo di 12 per la dimensione della spalla di alto livello, 17 per la dimensione del gomito di livello medio e 13 per la dimensione distale del polso e della mano.
È possibile ottenere un punteggio totale sommando i punteggi dei 3 livelli (punteggio totale massimo di 42).
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Basale, settimana 13, settimana 25
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 febbraio 2024
Completamento primario (Stimato)
26 febbraio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
26 febbraio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 luglio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 agosto 2023
Primo Inserito (Effettivo)
16 agosto 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NS-089/NCNP-02-201
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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