Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

NS-089/NCNP-02-201 u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

27. března 2024 aktualizováno: NS Pharma, Inc.

Studie fáze 2 k posouzení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NS-089/NCNP-02 u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

Toto je otevřená, multicentrická, 2dílná studie fáze 2 NS-089/NCNP-02 podávaná formou týdenní IV infuze ambulantním chlapcům ve věku ≥ 4 až < 15 let s DMD v důsledku mutací přístupných exonu 44 skákání. Účastníci dostanou vybranou dávku NS-089/NCNP-02 podávanou jednou týdně.

Studie se skládá ze 2 částí: 1. části a 2. části. Části 1 i části 2 se zúčastní šest účastníků (Kohorta 1) a pro část 2 se přidá 14 účastníků (Kohorta 2).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Nábor
        • UT Southwestern/Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Nábor
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž ≥ 4 roky a <15 let
  • Potvrzená mutace DMD v genu pro dystrofin, která je přístupná přeskočení exonu 44, aby se obnovil čtecí rámec dystrofinové mRNA
  • Dokáže samostatně chodit bez pomocných zařízení
  • Schopnost dokončit TSTAND bez pomoci za méně než 7 sekund
  • Stabilní dávka glukokortikoidu po dobu alespoň 3 měsíců a očekává se, že dávka zůstane na stabilní dávce po dobu trvání studie.
  • Mohou platit jiná kritéria pro zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Důkazy o symptomatické kardiomyopatii
  • Současná nebo předchozí léčba anabolickými steroidy (např. oxandrolon) nebo přípravky obsahujícími resveratrol nebo adenosintrifosfát během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku
  • Současná nebo předchozí léčba jakýmkoli jiným hodnoceným lékem během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku nebo během 5násobku poločasu léku, podle toho, co je delší
  • Chirurgický zákrok během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku nebo plánovaný během trvání studie
  • Dříve léčen v intervenční studii NS-089/NCNP-02
  • Po absolvování jakékoli genové terapie nebo jiného oligonukleotidu přeskakujícího exon
  • Mohou platit jiná kritéria vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NS-089/NCNP-02

Experimentální: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 infuzní roztok (Kohorta 1)

NS-089/NCNP-02 infuzní roztok (Kohorta 2)
Lék: NS-089/NCNP-02

Kohorta 1:

Část 1 Úroveň dávky 1-3: 4týdenní léčebná fáze pro každou úroveň léčebné dávky

Část 2 Úroveň jedné dávky: 24týdenní léčebná fáze v MTD části 1

Kohorta 2:

Část 2 Úroveň jedné dávky: 24týdenní léčebná fáze v MTD části 1

Ostatní jména:
  • Brogidirsen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nežádoucí událost a nežádoucí reakce na léky
Časové okno: od ukončení studia až po následný telefonát pro část 2
od ukončení studia až po následný telefonát pro část 2
Farmakokinetické (PK) parametry plazmy
Časové okno: Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) NS-089/NCNP-02
Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) NS-089/NCNP-02
Farmakokinetické (PK) parametry plazmy
Časové okno: Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Konečný poločas (T1/2) NS-089/NCNP-02
Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Konečný poločas (T1/2) NS-089/NCNP-02
Farmakokinetické (PK) parametry plazmy
Časové okno: Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do posledního časového bodu (AUC0-t) NS-089/NCNP-02
Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do posledního časového bodu (AUC0-t) NS-089/NCNP-02
Farmakokinetické (PK) parametry plazmy
Časové okno: Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do nekonečna (AUC0-∞) NS-089/NCNP-02
Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do nekonečna (AUC0-∞) NS-089/NCNP-02
Farmakokinetické (PK) parametry plazmy
Časové okno: [Časový rámec: Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Celková tělesná clearance (CLtot) NS-089/NCNP-02
[Časový rámec: Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Celková tělesná clearance (CLtot) NS-089/NCNP-02
Farmakokinetické parametry moči
Časové okno: Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Vylučování NS-089/NCNP-02 močí
Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Vylučování NS-089/NCNP-02 močí
Změna od výchozí hodnoty v proteinu dystrofinu kosterního svalstva pomocí imunoblotu (Western blot).
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Farmakokinetické (PK) parametry plazmy
Časové okno: Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Čas maximální plazmatické koncentrace (Tmax) NS-089/NCNP-02
Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Čas maximální plazmatické koncentrace (Tmax) NS-089/NCNP-02
Farmakokinetické (PK) parametry plazmy
Časové okno: Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Objem v terminálním stavu (Vz) NS-089/NCNP-02
Den 1, týden 4 pro každou dávku pro část 1, den 1 a týden 24 pro část 2] Objem v terminálním stavu (Vz) NS-089/NCNP-02

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v proteinu dystrofinu kosterního svalstva pomocí hmotnostní spektrometrie.
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozí hodnoty v hladinách proteinu dystrofinu kosterního svalstva pomocí imunofluorescenčního barvení.
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozí hodnoty v procentech mRNA s přeskočením exonu 44 dystrofinu kosterního svalstva
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
NSAA je funkční škála navržená pro použití u ambulantních dětí s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Skládá se ze 17 činností hodnocených 0 (neschopný provést), 1 (provádí s úpravami), 2 (normální pohyb). Posuzuje schopnosti nezbytné k udržení ambulantnosti, u kterých bylo zjištěno, že se postupně zhoršují u neléčených pacientů s DMD, stejně jako u jiných svalových dystrofií, jako je Beckerova svalová dystrofie. Celkové skóre NSAA se pohybuje od 0 do 34, přičemž skóre 34 znamená normální funkci.
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Doba běhu/chůze 10 metrů (TTRW)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Time to Stand (TTSTAND)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Celková vzdálenost testu 6 minut chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Čas vylézt 4 schody (TTCLIMB)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Svalová síla měřená kvantitativním svalovým testováním (QMT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Síla úchopu a sevření
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výkonnost horní končetiny (PUL) 2.0. skóre
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
PUL 2.0 poskytuje celkové skóre i dílčí skóre pro 3 domény (ramenní, střední a distální), které jsou u DMD progresivně zapojeny s proximálním až distálním gradientem. PUL obsahuje 22 položek se vstupní položkou pro definování počáteční funkční úrovně. Těchto 22 položek je rozděleno do rozměru horního ramene (6 položek), středního rozměru lokte (9 položek) a rozměru distálního zápěstí a ruky (7 položek). U slabších pacientů znamená nízké skóre na vstupní položce (0-2) položky vysoké úrovně, které není třeba provádět. Možnosti bodování se na škále liší mezi 0-1 a 0-2 podle výkonu. Každý rozměr lze hodnotit samostatně s maximálním skóre 12 pro rozměr ramene ve vysoké úrovni, 17 pro rozměr středního lokte a 13 pro rozměr distálního zápěstí a ruky. Celkové skóre lze dosáhnout sečtením skóre 3 úrovní (maximální celkové skóre 42).
Výchozí stav, týden 13, týden 25

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NS Pharma, Inc.

Spolupracovníci

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

16. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NS-089/NCNP-02-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NS-089/NCNP-02

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit