Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NS-089/NCNP-02-201 pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

keskiviikko 4. maaliskuuta 2026 päivittänyt: NS Pharma, Inc.

Vaiheen 2 tutkimus NS-089/NCNP-02:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Tämä on vaiheen 2, avoin, monikeskus, 2-osainen tutkimus NS-089/NCNP-02:sta, joka annettiin viikoittain IV-infuusiona vähintään 4–<15-vuotiaille ambulanteille pojille, joilla on DMD eksonille 44 altistuvien mutaatioiden vuoksi. ohittaa. Osallistujat saavat valitun annoksen NS-089/NCNP-02:ta kerran viikossa.

Tutkimus koostuu kahdesta osasta: osa 1 ja osa 2. Kuusi osallistujaa (kohortti 1) osallistuu sekä osaan 1 että osaan 2, ja 14 osallistujaa (kohortti 2) lisätään osaan 2.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan, Gyeongsangnam, Etelä -Korea
        • Ei vielä rekrytointia
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Japani
    • Fukui
      • Fukui-shi, Fukui, Japani, 910-8526
        • Ei vielä rekrytointia
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japani, 502-8558
        • Rekrytointi
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japani, 560-8552
        • Ei vielä rekrytointia
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Shiga
      • Moriyama-shi, Shiga, Japani, 524-8524
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japani, 187-8551
        • Ei vielä rekrytointia
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • Alberta Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • British Columbia Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06800
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34718
        • Ei vielä rekrytointia
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 11794
        • Ei vielä rekrytointia
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Ei vielä rekrytointia
        • Starship Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Colorado
    • Florida
    • Georgia
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies ≥ 4 vuotta ja < 15 vuotta
  • Vahvistettu DMD-mutaatio(t) dystrofiinigeenissä, joka voidaan ohittaa eksoni 44 dystrofiinin mRNA-lukukehyksen palauttamiseksi
  • Pystyy kävelemään itsenäisesti ilman apuvälineitä
  • Kyky suorittaa TTSTAND ilman apua alle 7 sekunnissa
  • Vakaa glukokortikoidiannos vähintään 3 kuukauden ajan ja annoksen odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimuksen ajan.
  • Muita osallistumiskriteerejä voidaan soveltaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet oireellisesta kardiomyopatiasta
  • Nykyinen tai aikaisempi hoito anabolisilla steroideilla (esim. oksandrolonilla) tai resveratrolia tai adenosiinitrifosfaattia sisältävillä tuotteilla 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
  • Nykyinen tai aikaisempi hoito millä tahansa muulla tutkimuslääkkeellä 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai 5-kertaisen lääkkeen puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi
  • Leikkaus 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai suunniteltu tutkimuksen keston aikana
  • Aiemmin käsitelty NS-089/NCNP-02:n interventiotutkimuksessa
  • Otettuaan mitä tahansa geeniterapiaa tai muuta eksonin ohittavaa oligonukleotidia
  • Muita poissulkemisperusteita voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NS-089/NCNP-02

Kokeellinen: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 infuusioneste, liuos (kohortti 1)

NS-089/NCNP-02 infuusioneste, liuos (kohortti 2)
Lääke: NS-089/NCNP-02

Kohortti 1:

Osa 1 Annostasot 1-3: 4 viikon hoitovaihe kullakin hoitoannostasolla

Osa 2 Yksittäistaso: 24 viikon hoitovaihe osan 1 MTD:llä

Kohortti 2:

Osa 2 Yksittäistaso: 24 viikon hoitovaihe osan 1 MTD:llä

Muut nimet:
  • Brogidirsen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtuma ja haittavaikutus
Aikaikkuna: opintojen suorittamisen jälkeen osan 2 puheluun asti
opintojen suorittamisen jälkeen osan 2 puheluun asti
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osassa 1, päivä 1 ja viikko 24 osassa 2] NS-089/NCNP-02:n enimmäispitoisuus plasmassa (Cmax)
Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osassa 1, päivä 1 ja viikko 24 osassa 2] NS-089/NCNP-02:n enimmäispitoisuus plasmassa (Cmax)
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 4 jokaiselle annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] Terminaalinen puoliintumisaika (T1/2) NS-089/NCNP-02
Päivä 1, viikko 4 jokaiselle annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] Terminaalinen puoliintumisaika (T1/2) NS-089/NCNP-02
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen NS-089/NCNP-02:n aikapisteeseen (AUC0-t)
Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen NS-089/NCNP-02:n aikapisteeseen (AUC0-t)
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] NS-089/NCNP-02:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömyyteen (AUC0-∞)
Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] NS-089/NCNP-02:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömyyteen (AUC0-∞)
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: [Aikakehys: Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osassa 1, päivä 1 ja viikko 24 osassa 2] NS-089/NCNP-02:n kokonaispuhdistuma (CLtot)
[Aikakehys: Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osassa 1, päivä 1 ja viikko 24 osassa 2] NS-089/NCNP-02:n kokonaispuhdistuma (CLtot)
Virtsan farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 4 jokaiselle annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] NS-089/NCNP-02:n erittyminen virtsaan
Päivä 1, viikko 4 jokaiselle annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] NS-089/NCNP-02:n erittyminen virtsaan
Muutos lähtötasosta luurankolihasten dystrofiiniproteiinissa immunoblotilla (Western blot).
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25
Lähtötilanne, viikko 25
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] NS-089/NCNP-02:n plasman enimmäispitoisuuden (Tmax) aika
Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] NS-089/NCNP-02:n plasman enimmäispitoisuuden (Tmax) aika
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] Tilavuus terminaalitilassa (Vz) NS-089/NCNP-02
Päivä 1, viikko 4 kullekin annokselle osalle 1, päivä 1 ja viikko 24 osalle 2] Tilavuus terminaalitilassa (Vz) NS-089/NCNP-02

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta luurankolihasten dystrofiiniproteiinissa massaspektrometrialla.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25
Lähtötilanne, viikko 25
Muutos lähtötasosta luurankolihasten dystrofiiniproteiinitasoissa immunofluoresenssivärjäyksellä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25
Lähtötilanne, viikko 25
Muutos lähtötasosta luurankolihasdystrofiinin eksonin 44 ohitetun mRNA:n prosenttiosuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25
Lähtötilanne, viikko 25
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
NSAA on toiminnallinen asteikko, joka on suunniteltu käytettäväksi ambulanssilla oleville lapsille, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Se koostuu 17 toiminnosta, joiden arvosanat ovat 0 (ei pysty suorittamaan), 1 (suorittaa muutoksilla), 2 (normaali liike). Se arvioi kykyjä pysyä ambulanssissa ja joiden on havaittu heikkenevän asteittain hoitamattomilla DMD-potilailla sekä muissa lihasdystrofioissa, kuten Beckerin lihasdystrofia. NSAA:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–34, ja pistemäärä 34 tarkoittaa normaalia toimintaa.
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Aika juosta/kävely 10 metriä (TTRW)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Seisoaika (TTSTAND)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
6 minuutin kävelytestin kokonaismatka (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Aika kiivetä 4 portaita (TTCLIMB)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Lihasvoima mitattuna kvantitatiivisella lihastestauksella (QMT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Tartunta- ja puristusvoima
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Yläraajan suorituskyky (PUL) 2.0. pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
PUL 2.0 tarjoaa sekä kokonaispistemäärän että alapisteet kolmelle alueelle (olkapää, keskimmäinen ja distaalinen), jotka ovat DMD:ssä asteittain mukana proksimaalisen ja distaalisen gradientin kanssa. PUL sisältää 22 kohdetta, joissa on aloituskohta määrittämään aloitustoimintotaso. 22 kohdetta on jaettu korkean tason olkapäämittaan (6 kohdetta), keskitason kyynärpäämittaan (9 kohdetta) ja distaaliseen ranteen ja käden ulottuvuuteen (7 tuotetta). Heikompien potilaiden kohdalla alhainen pistemäärä aloituskohdassa (0-2) tarkoittaa, että korkean tason kohteita ei tarvitse suorittaa. Pisteytysvaihtoehdot vaihtelevat asteikolla 0-1 ja 0-2 välillä suorituskyvyn mukaan. Jokainen mitta voidaan pisteyttää erikseen siten, että korkein pistemäärä on 12 korkean tason olkapäämitta, 17 keskitason kyynärpäämitta ja 13 distaalinen ranteen ja käden mitta. Kokonaispistemäärä voidaan saavuttaa lisäämällä 3 tasopistettä (enintään 42 pistettä).
Perustaso, viikko 13, viikko 25

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NS Pharma, Inc.

Yhteistyökumppanit

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 22. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 11. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 11. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 16. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NS-089/NCNP-02-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa