Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

NS-089/NCNP-02-201 i pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

27 mars 2024 uppdaterad av: NS Pharma, Inc.

En fas 2-studie för att bedöma effektivitet, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik av NS-089/NCNP-02 hos pojkar med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Detta är en öppen fas 2, multicenterstudie i 2 delar av NS-089/NCNP-02 administrerad som veckovis intravenös infusion till ambulerande pojkar i åldern ≥4 till <15 år med DMD på grund av mutationer som är mottagliga för exon 44 hoppar över. Deltagarna kommer att få en utvald dos av NS-089/NCNP-02 administrerad en gång i veckan.

Studien består av 2 delar: Del 1 och Del 2. Sex deltagare (Kohort 1) kommer att delta i både Del 1 och Del 2, och 14 deltagare (Kohort 2) kommer att läggas till för Del 2.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • Rekrytering
        • UT Southwestern/Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Rekrytering
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Rekrytering
        • Virginia Commonwealth University Health System

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man ≥ 4 år och <15 år
  • Bekräftad DMD-mutation(er) i dystrofingenen som är mottaglig för att hoppa över exon 44 för att återställa dystrofin-mRNA-läsramen
  • Kan gå självständigt utan hjälpmedel
  • Möjlighet att slutföra TTSTAND utan hjälp på <7 sekunder
  • Stabil dos av glukokortikoid i minst 3 månader och dosen förväntas ligga kvar på en stabil dos under hela studien.
  • Andra inklusionskriterier kan gälla.

Exklusions kriterier:

  • Bevis på symptomatisk kardiomyopati
  • Pågående eller tidigare behandling med anabola steroider (t.ex. oxandrolon) eller produkter som innehåller resveratrol eller adenosintrifosfat inom 3 månader före första dosen av studieläkemedlet
  • Pågående eller tidigare behandling med något annat prövningsläkemedel inom 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet eller inom 5 gånger halveringstiden för ett läkemedel, beroende på vilket som är längst
  • Operation inom 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet eller planerad under studiens varaktighet
  • Tidigare behandlad i en interventionsstudie av NS-089/NCNP-02
  • Efter att ha tagit någon genterapi eller annan exon-hoppande oligonukleotid
  • Andra uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NS-089/NCNP-02

Experimentell: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 infusionslösning (Kohort 1)

NS-089/NCNP-02 infusionslösning (Kohort 2)
Läkemedel: NS-089/NCNP-02

Kohort 1:

Del 1 Dosnivå 1-3: en 4-veckors behandlingsfas vid varje behandlingsdosnivå

Del 2 Enkeldosnivå: en 24-veckors behandlingsfas vid MTD i del 1

Kohort 2:

Del 2 Enkeldosnivå: en 24-veckors behandlingsfas vid MTD i del 1

Andra namn:
  • Brogidirsen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Biverkning och biverkning av läkemedel
Tidsram: genom avslutad studie, fram till uppföljande telefonsamtal för del 2
genom avslutad studie, fram till uppföljande telefonsamtal för del 2
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Maximal plasmakoncentration (Cmax) av NS-089/NCNP-02
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Maximal plasmakoncentration (Cmax) av NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Terminal halveringstid (T1/2) för NS-089/NCNP-02
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Terminal halveringstid (T1/2) för NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till den sista tidpunkten (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till den sista tidpunkten (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞) i NS-089/NCNP-02
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞) i NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: [Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Total body clearance (CLtot) för NS-089/NCNP-02
[Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Total body clearance (CLtot) för NS-089/NCNP-02
Urin farmakokinetiska parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Urinutsöndring av NS-089/NCNP-02
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Urinutsöndring av NS-089/NCNP-02
Förändring från baslinjen i skelettmuskeldystrofinprotein genom immunoblot (Western blot).
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Baslinje, vecka 25
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Tid för maximal plasmakoncentration (Tmax) av NS-089/NCNP-02
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Tid för maximal plasmakoncentration (Tmax) av NS-089/NCNP-02
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Volymen i terminaltillståndet (Vz) för NS-089/NCNP-02
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Volymen i terminaltillståndet (Vz) för NS-089/NCNP-02

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i skelettmuskeldystrofinprotein genom masspektrometri.
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Baslinje, vecka 25
Förändring från baslinjen i skelettmuskeldystrofinproteinnivåer genom immunfluorescensfärgning.
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Baslinje, vecka 25
Förändring från baslinjen i procent av exon 44-hoppad mRNA från skelettmuskeldystrofin
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Baslinje, vecka 25
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
NSAA är en funktionsskala utformad för användning hos ambulerande barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Den består av 17 aktiviteter graderade 0 (kan inte utföra), 1 (utför med modifieringar), 2 (normal rörelse). Den bedömer nödvändiga förmågor för att förbli ambulant som har visat sig gradvis försämras hos obehandlade DMD-patienter, såväl som vid andra muskeldystrofier såsom Beckers muskeldystrofi. NSAA Total Score sträcker sig från 0 till 34, med en poäng på 34 som antyder normal funktion.
Baslinje, vecka 13, vecka 25
Tid att springa/gå 10 meter (TTRW)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
Baslinje, vecka 13, vecka 25
Tid att stå (TTSTAND)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
Baslinje, vecka 13, vecka 25
Totalt avstånd för 6 minuters promenadtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
Baslinje, vecka 13, vecka 25
Dags att klättra 4 trappor (TTCLIMB)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
Baslinje, vecka 13, vecka 25
Muskelstyrka mätt med kvantitativ muskeltestning (QMT)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
Baslinje, vecka 13, vecka 25
Grepp och nypstyrka
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
Baslinje, vecka 13, vecka 25
Prestanda för övre extremiteter (PUL) 2.0. Göra
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
PUL 2.0 ger både totalpoäng och delpoäng för de 3 domänerna (axel, mitten och distala) som i DMD successivt är involverade med en proximal till distal gradient. PUL innehåller 22 objekt med en ingångspost för att definiera startfunktionsnivån. De 22 artiklarna är uppdelade i axelmåttet på hög nivå (6 artiklar), armbågsmåttet på mitten (9 artiklar) och distala handleds- och handmått (7 artiklar). För svagare patienter innebär en låg poäng på ingångsposten (0-2) att högnivåpunkter inte behöver utföras. Poängalternativen varierar över skalan mellan 0-1 och 0-2 beroende på prestanda. Varje dimension kan poängsättas separat med ett maximalt betyg på 12 för axelmåttet på hög nivå, 17 för armbågsmåttet på mitten och 13 för det distala handleds- och handmåttet. En totalpoäng kan uppnås genom att lägga till de 3 nivåpoängen (maximalt totalpoäng på 42).
Baslinje, vecka 13, vecka 25

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Samarbetspartners

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 februari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

28 november 2025

Avslutad studie (Beräknad)

28 november 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 juli 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

16 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NS-089/NCNP-02-201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på NS-089/NCNP-02

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera