NS-089/NCNP-02-201 i pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)
10 september 2026 uppdaterad av: NS Pharma, Inc.
En fas 2-studie för att bedöma effektivitet, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik av NS-089/NCNP-02 hos pojkar med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Detta är en öppen fas 2, multicenterstudie i 2 delar av NS-089/NCNP-02 administrerad som veckovis intravenös infusion till ambulerande pojkar i åldern ≥4 till <15 år med DMD på grund av mutationer som är mottagliga för exon 44 hoppar över. Deltagarna kommer att få en utvald dos av NS-089/NCNP-02 administrerad en gång i veckan.
Studien består av 2 delar: Del 1 och Del 2. Sex deltagare (Kohort 1) kommer att delta i både Del 1 och Del 2, och 14 deltagare (Kohort 2) kommer att läggas till för Del 2.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
20
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
- UT Southwestern/Children's Health
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University Health System
-
-
-
-
Fukui
-
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
- Fukui Prefectural Hospital
-
-
Gifu-shi, Gifu
-
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
-
Osaka
-
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Shiga
-
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
- Shiga General Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1023
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea
- Seoul National University Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Gyeongsangnam
-
Yangsan, Gyeongsangnam, Sydkorea
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06800
- Ankara Bilkent City Hospital
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
- Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), 11794
- S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man ≥ 4 år och <15 år
- Bekräftad DMD-mutation(er) i dystrofingenen som är mottaglig för att hoppa över exon 44 för att återställa dystrofin-mRNA-läsramen
- Kan gå självständigt utan hjälpmedel
- Möjlighet att slutföra TTSTAND utan hjälp på <7 sekunder
- Stabil dos av glukokortikoid i minst 3 månader och dosen förväntas ligga kvar på en stabil dos under hela studien.
- Andra inklusionskriterier kan gälla.
Exklusions kriterier:
- Bevis på symptomatisk kardiomyopati
- Pågående eller tidigare behandling med anabola steroider (t.ex. oxandrolon) eller produkter som innehåller resveratrol eller adenosintrifosfat inom 3 månader före första dosen av studieläkemedlet
- Pågående eller tidigare behandling med något annat prövningsläkemedel inom 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet eller inom 5 gånger halveringstiden för ett läkemedel, beroende på vilket som är längst
- Operation inom 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet eller planerad under studiens varaktighet
- Tidigare behandlad i en interventionsstudie av NS-089/NCNP-02
- Efter att ha tagit någon genterapi eller annan exon-hoppande oligonukleotid
- Andra uteslutningskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: NS-089/NCNP-02
Experimentell: NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 infusionslösning (Kohort 1) NS-089/NCNP-02 infusionslösning (Kohort 2) |
Kohort 1: Del 1 Dosnivå 1-3: en 4-veckors behandlingsfas vid varje behandlingsdosnivå Del 2 Enkeldosnivå: en 24-veckors behandlingsfas vid MTD i del 1 Kohort 2: Del 2 Enkeldosnivå: en 24-veckors behandlingsfas vid MTD i del 1
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Biverkning och biverkning av läkemedel
Tidsram: genom avslutad studie, fram till uppföljande telefonsamtal för del 2
|
genom avslutad studie, fram till uppföljande telefonsamtal för del 2
|
|
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Maximal plasmakoncentration (Cmax) av NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Maximal plasmakoncentration (Cmax) av NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Terminal halveringstid (T1/2) för NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Terminal halveringstid (T1/2) för NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till den sista tidpunkten (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till den sista tidpunkten (AUC0-t) i NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞) i NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞) i NS-089/NCNP-02
|
|
Urin farmakokinetiska parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Urinutsöndring av NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Urinutsöndring av NS-089/NCNP-02
|
|
Förändring från baslinjen i skelettmuskeldystrofinprotein genom immunoblot (Western blot).
Tidsram: Baslinje, vecka 25
|
Baslinje, vecka 25
|
|
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Tid för maximal plasmakoncentration (Tmax) av NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Tid för maximal plasmakoncentration (Tmax) av NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Volymen i terminaltillståndet (Vz) för NS-089/NCNP-02
|
Dag 1, vecka 4 för varje dos för del 1, dag 1 och vecka 24 för del 2] Volymen i terminaltillståndet (Vz) för NS-089/NCNP-02
|
|
Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
Tidsram: Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i skelettmuskeldystrofinprotein genom masspektrometri.
Tidsram: Baslinje, vecka 25
|
Baslinje, vecka 25
|
|
|
Förändring från baslinjen i skelettmuskeldystrofinproteinnivåer genom immunfluorescensfärgning.
Tidsram: Baslinje, vecka 25
|
Baslinje, vecka 25
|
|
|
Förändring från baslinjen i procent av exon 44-hoppad mRNA från skelettmuskeldystrofin
Tidsram: Baslinje, vecka 25
|
Baslinje, vecka 25
|
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
NSAA är en funktionsskala utformad för användning hos ambulerande barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD).
Den består av 17 aktiviteter graderade 0 (kan inte utföra), 1 (utför med modifieringar), 2 (normal rörelse).
Den bedömer nödvändiga förmågor för att förbli ambulant som har visat sig gradvis försämras hos obehandlade DMD-patienter, såväl som vid andra muskeldystrofier såsom Beckers muskeldystrofi.
NSAA Total Score sträcker sig från 0 till 34, med en poäng på 34 som antyder normal funktion.
|
Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
|
Tid att springa/gå 10 meter (TTRW)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
|
|
Tid att stå (TTSTAND)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
|
|
Totalt avstånd för 6 minuters promenadtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
|
|
Dags att klättra 4 trappor (TTCLIMB)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
|
|
Muskelstyrka mätt med kvantitativ muskeltestning (QMT)
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
|
|
Grepp och nypstyrka
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
|
|
Prestanda för övre extremiteter (PUL) 2.0. Göra
Tidsram: Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
PUL 2.0 ger både totalpoäng och delpoäng för de 3 domänerna (axel, mitten och distala) som i DMD successivt är involverade med en proximal till distal gradient.
PUL innehåller 22 objekt med en ingångspost för att definiera startfunktionsnivån.
De 22 artiklarna är uppdelade i axelmåttet på hög nivå (6 artiklar), armbågsmåttet på mitten (9 artiklar) och distala handleds- och handmått (7 artiklar).
För svagare patienter innebär en låg poäng på ingångsposten (0-2) att högnivåpunkter inte behöver utföras.
Poängalternativen varierar över skalan mellan 0-1 och 0-2 beroende på prestanda.
Varje dimension kan poängsättas separat med ett maximalt betyg på 12 för axelmåttet på hög nivå, 17 för armbågsmåttet på mitten och 13 för det distala handleds- och handmåttet.
En totalpoäng kan uppnås genom att lägga till de 3 nivåpoängen (maximalt totalpoäng på 42).
|
Baslinje, vecka 13, vecka 25
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 februari 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
26 februari 2027
Avslutad studie (Beräknad)
26 februari 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 juli 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 augusti 2023
Första postat (Faktisk)
16 augusti 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NS-089/NCNP-02-201
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .