NS-089/NCNP-02-201 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
10 сентября 2026 г. обновлено: NS Pharma, Inc.
Исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики NS-089/NCNP-02 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Это открытое многоцентровое исследование фазы 2, состоящее из 2 частей NS-089/NCNP-02, вводимого еженедельной внутривенной инфузией амбулаторным мальчикам в возрасте от 4 до 15 лет с МДД из-за мутаций, поддающихся экзону 44. пропуская. Участники будут получать выбранную дозу NS-089/NCNP-02 один раз в неделю.
Исследование состоит из 2 частей: Часть 1 и Часть 2. Шесть участников (Когорта 1) будут участвовать как в Части 1, так и в Части 2, а 14 участников (Когорта 2) будут добавлены для Части 2.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1023
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
- UT Southwestern/Children's Health
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Virginia Commonwealth University Health System
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие), 06800
- Ankara Bilkent City Hospital
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34093
- Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
-
Izmir, Турция (Туркие), 11794
- S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Южная Корея
- Seoul National University Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Южная Корея, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Gyeongsangnam
-
Yangsan, Gyeongsangnam, Южная Корея
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
Fukui
-
Fukui-shi, Fukui, Япония, 910-8526
- Fukui Prefectural Hospital
-
-
Gifu-shi, Gifu
-
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Япония, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
-
Osaka
-
Toyonaka, Osaka, Япония, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Shiga
-
Moriyama-shi, Shiga, Япония, 524-8524
- Shiga General Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Япония, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины ≥ 4 лет и <15 лет
- Подтвержденная мутация (мутации) МДД в гене дистрофина, которая позволяет пропустить экзон 44 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина.
- Может ходить самостоятельно без вспомогательных устройств
- Способность выполнить TTSTAND без посторонней помощи менее чем за 7 секунд.
- Стабильная доза глюкокортикоидов в течение как минимум 3 месяцев, и ожидается, что доза останется стабильной на протяжении всего исследования.
- Могут применяться другие критерии включения.
Критерий исключения:
- Признаки симптоматической кардиомиопатии
- Текущее или предшествующее лечение анаболическими стероидами (например, оксандролоном) или продуктами, содержащими ресвератрол или аденозинтрифосфат, в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата.
- Текущее или предыдущее лечение любым другим исследуемым лекарственным средством в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого лекарственного средства или в течение 5-кратного периода полувыведения лекарственного средства, в зависимости от того, что дольше
- Хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата или запланированное в течение всего периода исследования
- Ранее лечился в интервенционном исследовании NS-089/NCNP-02.
- Принятие любой генной терапии или другого олигонуклеотида с пропуском экзона
- Могут применяться другие критерии исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: НС-089/НЦНП-02
Экспериментальный: NS-089/NCNP-02 Раствор для инфузий NS-089/NCNP-02 (группа 1) Раствор для инфузий NS-089/NCNP-02 (группа 2) |
Группа 1: Часть 1 Уровень дозы 1-3: 4-недельная фаза лечения для каждого уровня дозы лечения Часть 2 Уровень однократной дозы: 24-недельная фаза лечения в MTD части 1 Когорта 2: Часть 2 Уровень однократной дозы: 24-недельная фаза лечения в MTD части 1
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Побочное явление и побочная реакция на лекарство
Временное ограничение: через завершение исследования, вплоть до последующего телефонного звонка для Части 2
|
через завершение исследования, вплоть до последующего телефонного звонка для Части 2
|
|
Фармакокинетические (ФК) параметры плазмы
Временное ограничение: День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Максимальная концентрация в плазме (Cmax) NS-089/NCNP-02
|
День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Максимальная концентрация в плазме (Cmax) NS-089/NCNP-02
|
|
Фармакокинетические (ФК) параметры плазмы
Временное ограничение: День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Конечный период полувыведения (T1/2) NS-089/NCNP-02
|
День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Конечный период полувыведения (T1/2) NS-089/NCNP-02
|
|
Фармакокинетические (ФК) параметры плазмы
Временное ограничение: День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Площадь под кривой концентрация-время от времени 0 до последней временной точки (AUC0-t) NS-089/NCNP-02
|
День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Площадь под кривой концентрация-время от времени 0 до последней временной точки (AUC0-t) NS-089/NCNP-02
|
|
Фармакокинетические (ФК) параметры плазмы
Временное ограничение: Day1, Week4 для каждой дозы для части 1, Day1 и Week24 для части 2] Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от 0 до бесконечности (AUC0-∞) NS-089/NCNP-02
|
Day1, Week4 для каждой дозы для части 1, Day1 и Week24 для части 2] Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от 0 до бесконечности (AUC0-∞) NS-089/NCNP-02
|
|
Фармакокинетические параметры мочи
Временное ограничение: День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Экскреция NS-089/NCNP-02 с мочой
|
День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Экскреция NS-089/NCNP-02 с мочой
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем белка дистрофина скелетных мышц с помощью иммуноблота (Вестерн-блот).
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 25
|
|
Параметры фармакокинетики (ФК) плазмы
Временное ограничение: День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Время максимальной концентрации в плазме (Tmax) NS-089/NCNP-02.
|
День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Время максимальной концентрации в плазме (Tmax) NS-089/NCNP-02.
|
|
Параметры фармакокинетики (ФК) плазмы
Временное ограничение: День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Объем в конечном состоянии (Vz) NS-089/NCNP-02.
|
День 1, неделя 4 для каждой дозы для части 1, день 1 и неделя 24 для части 2] Объем в конечном состоянии (Vz) NS-089/NCNP-02.
|
|
Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
Временное ограничение: Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем белка дистрофина скелетных мышц по данным масс-спектрометрии.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 25
|
|
|
Изменение уровня белка дистрофина в скелетных мышцах по сравнению с исходным уровнем с помощью иммунофлуоресцентного окрашивания.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 25
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем процентной доли мРНК с пропущенным экзоном 44 дистрофина скелетных мышц
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 25
|
|
|
Показатель амбулаторной оценки North Star (NSAA)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
NSAA — это функциональная шкала, разработанная для использования у детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые передвигаются самостоятельно.
Он состоит из 17 действий, оцениваемых 0 (невозможно выполнить), 1 (выполняется с изменениями), 2 (обычное движение).
Он оценивает способности, необходимые для того, чтобы оставаться в движении, которые, как было обнаружено, постепенно ухудшаются у нелеченных пациентов с МДД, а также при других мышечных дистрофиях, таких как мышечная дистрофия Беккера.
Общий балл NSAA колеблется от 0 до 34, при этом 34 балла означают нормальную функцию.
|
Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
|
Время бега/ходьбы 10 метров (TTRW)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
|
|
Время стоять (TTSTAND)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
|
|
Общая дистанция теста 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
|
|
Время подняться на 4 ступеньки (TTCLIMB)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
|
|
Мышечная сила, измеренная с помощью количественного тестирования мышц (QMT)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
|
|
Сила захвата и защемления
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
|
|
Производительность верхней конечности (PUL) 2.0. счет
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
PUL 2.0 предоставляет как общий балл, так и дополнительные баллы для 3 доменов (плечевой, средний и дистальный), которые при МДД постепенно вовлекаются с градиентом от проксимального к дистальному отделу.
PUL включает 22 элемента с элементом входа для определения начального функционального уровня.
22 параметра подразделяются на верхний размер плеча (6 элементов), средний размер локтя (9 элементов) и дистальный размер запястья и кисти (7 элементов).
Для более слабых пациентов низкий балл по начальному пункту (0–2) означает, что пункты высокого уровня не нужно выполнять.
Варианты оценки варьируются по шкале от 0-1 до 0-2 в зависимости от производительности.
Каждое измерение может быть оценено отдельно с максимальным баллом 12 для высокого уровня плеча, 17 для среднего уровня локтя и 13 для дистального измерения запястья и кисти.
Общий балл можно получить, сложив баллы за 3 уровня (максимальный общий балл 42).
|
Исходный уровень, неделя 13, неделя 25
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 февраля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
26 февраля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
26 февраля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 июля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 августа 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 августа 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
Другие идентификационные номера исследования
- NS-089/NCNP-02-201
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .