NS-089/NCNP-02-201 chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
10 septembre 2026 mis à jour par: NS Pharma, Inc.
Une étude de phase 2 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du NS-089/NCNP-02 chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Il s'agit d'une étude de phase 2, ouverte, multicentrique, en 2 parties sur le NS-089/NCNP-02 administré par perfusion intraveineuse hebdomadaire à des garçons ambulants âgés de ≥ 4 à < 15 ans atteints de DMD en raison de mutations sensibles à l'exon 44 saut. Les participants recevront une dose sélectionnée de NS-089/NCNP-02 administrée une fois par semaine.
L'étude se compose de 2 parties : la partie 1 et la partie 2. Six participants (cohorte 1) participeront à la fois à la partie 1 et à la partie 2, et 14 participants (cohorte 2) seront ajoutés pour la partie 2.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
20
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
- Perth Children's Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Canada
- London Health Sciences Centre
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Seoul, Corée du Sud
- Seoul National University Hospital
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corée du Sud, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
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Gyeongsangnam
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Yangsan, Gyeongsangnam, Corée du Sud
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Fukui
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Fukui-shi, Fukui, Japon, 910-8526
- Fukui Prefectural Hospital
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Gifu-shi, Gifu
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Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japon, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Osaka
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Toyonaka, Osaka, Japon, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
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Shiga
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Moriyama-shi, Shiga, Japon, 524-8524
- Shiga General Hospital
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, Japon, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- Starship Children's Hospital
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06800
- Ankara Bilkent City Hospital
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
- Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
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Izmir, Turquie (Türkiye), 11794
- S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75207
- UT Southwestern/Children's Health
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University Health System
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme ≥ 4 ans et < 15 ans
- Mutation(s) DMD confirmée(s) dans le gène de la dystrophine qui se prêtent au saut de l'exon 44 pour restaurer le cadre de lecture de l'ARNm de la dystrophine
- Capable de marcher de façon autonome sans appareils fonctionnels
- Capacité à compléter le TTSTAND sans assistance en moins de 7 secondes
- Dose stable de glucocorticoïde pendant au moins 3 mois et la dose devrait rester à une dose stable pendant toute la durée de l'étude.
- D'autres critères d'inclusion peuvent s'appliquer.
Critère d'exclusion:
- Preuve de cardiomyopathie symptomatique
- Traitement actuel ou antérieur avec des stéroïdes anabolisants (par exemple, oxandrolone) ou des produits contenant du resvératrol ou de l'adénosine triphosphate dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude
- Traitement actuel ou antérieur avec tout autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou dans les 5 fois la demi-vie d'un médicament, selon la plus longue
- Chirurgie dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou planifiée pendant la durée de l'étude
- Précédemment traité dans une étude interventionnelle de NS-089/NCNP-02
- Avoir suivi une thérapie génique ou un autre oligonucléotide à saut d'exon
- D'autres critères d'exclusion peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: NS-089/NCNP-02
Expérimental : NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 solution pour perfusion (Cohorte 1) NS-089/NCNP-02 solution pour perfusion (Cohorte 2) |
Cohorte 1 : Partie 1 Dose Level 1-3 : une phase de traitement de 4 semaines à chaque niveau de dose de traitement Partie 2 Niveau de dose unique : une phase de traitement de 24 semaines au MTD de la partie 1 Cohorte 2 : Partie 2 Niveau de dose unique : une phase de traitement de 24 semaines au MTD de la partie 1
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Événement indésirable et réaction indésirable au médicament
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à l'appel téléphonique de suivi pour la partie 2
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jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à l'appel téléphonique de suivi pour la partie 2
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Paramètres pharmacocinétiques plasmatiques (PK)
Délai: Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Concentration plasmatique maximale (Cmax) de NS-089/NCNP-02
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Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Concentration plasmatique maximale (Cmax) de NS-089/NCNP-02
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Paramètres pharmacocinétiques plasmatiques (PK)
Délai: Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Demi-vie terminale (T1/2) de NS-089/NCNP-02
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Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Demi-vie terminale (T1/2) de NS-089/NCNP-02
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Paramètres pharmacocinétiques plasmatiques (PK)
Délai: Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 au dernier point dans le temps (ASC0-t) de NS-089/NCNP-02
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Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 au dernier point dans le temps (ASC0-t) de NS-089/NCNP-02
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Paramètres pharmacocinétiques plasmatiques (PK)
Délai: Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 à l'infini (ASC0-∞) de NS-089/NCNP-02
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Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 à l'infini (ASC0-∞) de NS-089/NCNP-02
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Paramètres pharmacocinétiques urinaires
Délai: Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Excrétion urinaire de NS-089/NCNP-02
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Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la Partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la Partie 2] Excrétion urinaire de NS-089/NCNP-02
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Changement par rapport au départ de la protéine dystrophine du muscle squelettique par immunotransfert (Western blot).
Délai: Base de référence, Semaine25
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Base de référence, Semaine25
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Paramètres pharmacocinétiques (PK) plasmatiques
Délai: Jour 1, semaine 4 pour chaque dose pour la partie 1, jour 1 et semaine 24 pour la partie 2] Heure de la concentration plasmatique maximale (Tmax) de NS-089/NCNP-02
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Jour 1, semaine 4 pour chaque dose pour la partie 1, jour 1 et semaine 24 pour la partie 2] Heure de la concentration plasmatique maximale (Tmax) de NS-089/NCNP-02
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Paramètres pharmacocinétiques (PK) plasmatiques
Délai: Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la partie 2] Le volume à l'état terminal (Vz) de NS-089/NCNP-02
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Jour1, Semaine4 pour chaque dose pour la partie 1, Jour1 et Semaine24 pour la partie 2] Le volume à l'état terminal (Vz) de NS-089/NCNP-02
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Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
Délai: Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
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Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au départ de la protéine dystrophine du muscle squelettique par spectrométrie de masse.
Délai: Base de référence, Semaine25
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Base de référence, Semaine25
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Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de protéine dystrophine du muscle squelettique par coloration par immunofluorescence.
Délai: Base de référence, Semaine25
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Base de référence, Semaine25
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Changement par rapport au départ du pourcentage d'ARNm sauté de l'exon 44 de la dystrophine du muscle squelettique
Délai: Base de référence, Semaine25
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Base de référence, Semaine25
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Score de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
Délai: Référence, Semaine13, Semaine25
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Le NSAA est une échelle fonctionnelle conçue pour être utilisée chez les enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Il se compose de 17 activités notées 0 (incapable d'effectuer), 1 (réalise avec des modifications), 2 (mouvement normal).
Il évalue les capacités nécessaires pour rester ambulant qui se sont progressivement détériorées chez les patients DMD non traités, ainsi que dans d'autres dystrophies musculaires telles que la dystrophie musculaire de Becker.
Le score total NSAA varie de 0 à 34, un score de 34 indiquant un fonctionnement normal.
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Référence, Semaine13, Semaine25
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Temps pour courir/marcher 10 mètres (TTRW)
Délai: Référence, Semaine13, Semaine25
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Référence, Semaine13, Semaine25
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Temps de repos (TTSTAND)
Délai: Référence, Semaine13, Semaine25
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Référence, Semaine13, Semaine25
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Distance totale du test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Référence, Semaine13, Semaine25
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Référence, Semaine13, Semaine25
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Il est temps de monter 4 marches (TTCLIMB)
Délai: Référence, Semaine13, Semaine25
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Référence, Semaine13, Semaine25
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Force musculaire mesurée par Quantitative Muscle Testing (QMT)
Délai: Référence, Semaine13, Semaine25
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Référence, Semaine13, Semaine25
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Force de préhension et de pincement
Délai: Référence, Semaine13, Semaine25
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Référence, Semaine13, Semaine25
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Performance du membre supérieur (PUL) 2.0. score
Délai: Référence, Semaine13, Semaine25
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Le PUL 2.0 fournit à la fois un score total et des sous-scores pour les 3 domaines (épaule, moyen et distal) qui, dans la DMD, sont progressivement impliqués avec un gradient proximal à distal.
Le PUL comprend 22 items avec un item d'entrée pour définir le niveau fonctionnel de départ.
Les 22 éléments sont subdivisés en dimension d'épaule de haut niveau (6 éléments), dimension de coude de niveau moyen (9 éléments) et dimension distale du poignet et de la main (7 éléments).
Pour les patients plus faibles, un score faible à l'item d'entrée (0-2) signifie qu'il n'est pas nécessaire d'effectuer des items de haut niveau.
Les options de notation varient sur l'échelle entre 0-1 et 0-2 selon les performances.
Chaque dimension peut être notée séparément avec un score maximum de 12 pour la dimension supérieure de l'épaule, 17 pour la dimension intermédiaire du coude et 13 pour la dimension distale du poignet et de la main.
Un score total peut être obtenu en additionnant les 3 scores de niveau (score total maximum de 42).
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Référence, Semaine13, Semaine25
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 février 2024
Achèvement primaire (Estimé)
26 février 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
26 février 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 juillet 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 août 2023
Première publication (Réel)
16 août 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
Autres numéros d'identification d'étude
- NS-089/NCNP-02-201
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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