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Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 남아의 NS-089/NCNP-02-201

2026년 3월 4일 업데이트: NS Pharma, Inc.

Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 남아에서 NS-089/NCNP-02의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 2상 연구

이것은 엑손 44에 순응하는 돌연변이로 인해 DMD를 앓고 있는 4세 이상에서 15세 미만의 걸을 수 있는 남아에게 매주 IV 주입으로 투여되는 NS-089/NCNP-02의 2상, 오픈 라벨, 다기관, 2부 연구입니다. 건너뛰기. 참가자는 일주일에 한 번 관리되는 NS-089/NCNP-02의 선택된 용량을 받게 됩니다.

이 연구는 1부와 2부의 2부로 구성됩니다. 6명의 참가자(코호트 1)가 1부와 2부 모두에 참여하고 14명의 참가자(코호트 2)가 2부에 추가됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1023
        • 아직 모집하지 않음
        • Starship Children's Hospital
        • 연락하다:
  • 대한민국
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan, Gyeongsangnam, 대한민국
        • 아직 모집하지 않음
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • 연락하다:
  • 미국
    • Colorado
    • Florida
    • Georgia
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • 연락하다:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 모병
        • University of Pittsburgh School of Medicine
        • 연락하다:
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
  • 일본
    • Fukui
      • Fukui-shi, Fukui, 일본, 910-8526
        • 아직 모집하지 않음
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara, Gifu-shi, Gifu, 일본, 502-8558
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, 일본, 560-8552
        • 아직 모집하지 않음
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
        • 연락하다:
    • Shiga
      • Moriyama-shi, Shiga, 일본, 524-8524
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, 일본, 187-8551
        • 아직 모집하지 않음
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다
        • 아직 모집하지 않음
        • Alberta Children's Hospital
        • 연락하다:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다
        • 아직 모집하지 않음
        • British Columbia Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다
  • 터키 (Türkiye)
      • Ankara, 터키 (Türkiye), 06800
      • Istanbul, 터키 (Türkiye), 34718
        • 아직 모집하지 않음
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • 연락하다:
      • Izmir, 터키 (Türkiye), 11794
        • 아직 모집하지 않음
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
        • 연락하다:
  • 호주
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 4세 이상 15세 미만 남성
  • 디스트로핀 mRNA 리딩 프레임을 복원하기 위해 엑손 44를 건너뛸 수 있는 디스트로핀 유전자의 확인된 DMD 돌연변이
  • 보조 장치 없이 독립적으로 걸을 수 있음
  • 도움 없이 7초 이내에 TTSTAND를 완료할 수 있는 능력
  • 적어도 3개월 동안 안정적인 용량의 글루코코르티코이드 및 용량은 연구 기간 동안 안정적인 용량으로 유지될 것으로 예상됩니다.
  • 다른 포함 기준이 적용될 수 있습니다.

제외 기준:

  • 증후성 심근병증의 증거
  • 연구 약물의 첫 투여 전 3개월 이내에 아나볼릭 스테로이드(예: 옥산드롤론) 또는 레스베라트롤 또는 아데노신 트리포스페이트를 함유하는 제품을 사용한 현재 또는 이전 치료
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3개월 이내 또는 약물 반감기의 5배 이내 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물을 사용한 현재 또는 이전 치료
  • 연구 약물의 첫 투여 전 3개월 이내 또는 연구 기간 동안 계획된 수술
  • NS-089/NCNP-02 중재 연구에서 이전에 치료
  • 유전자 치료 또는 기타 엑손 건너뛰기 올리고뉴클레오티드를 복용한 경우
  • 다른 제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NS-089/NCNP-02

실험: NS-089/NCNP-02

주입용 NS-089/NCNP-02 솔루션(코호트 1)

주입용 NS-089/NCNP-02 솔루션(코호트 2)
의약품: NS-089/NCNP-02

코호트 1:

파트 1 용량 수준 1-3: 각 치료 용량 수준에서 4주 치료 단계

파트 2 단일 용량 수준: 파트 1의 MTD에서 24주 치료 단계

코호트 2:

파트 2 단일 용량 수준: 파트 1의 MTD에서 24주 치료 단계

다른 이름들:
  • 브로기디르센

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용 및 약물 부작용
기간: 연구 완료를 통해 2부 후속 전화 통화까지
연구 완료를 통해 2부 후속 전화 통화까지
혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 1부의 각 용량에 대한 1일, 4주, 2부의 1일 및 24주] NS-089/NCNP-02의 최대 혈장 농도(Cmax)
1부의 각 용량에 대한 1일, 4주, 2부의 1일 및 24주] NS-089/NCNP-02의 최대 혈장 농도(Cmax)
혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 파트 1의 경우 각 용량에 대한 1일, 4주, 파트 2의 경우 1일 및 24주] NS-089/NCNP-02의 말기 반감기(T1/2)
파트 1의 경우 각 용량에 대한 1일, 4주, 파트 2의 경우 1일 및 24주] NS-089/NCNP-02의 말기 반감기(T1/2)
혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: Part 1의 각 용량에 대한 Day1, Week4, Part 2의 Day1 및 Week24] NS-089/NCNP-02의 시간 0에서 마지막 시점(AUC0-t)까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
Part 1의 각 용량에 대한 Day1, Week4, Part 2의 Day1 및 Week24] NS-089/NCNP-02의 시간 0에서 마지막 시점(AUC0-t)까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: Part 1의 각 용량에 대한 Day1, Week4, Part 2의 Day1 및 Week24] NS-089/NCNP-02의 시간 0에서 무한대(AUC0-∞)까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
Part 1의 각 용량에 대한 Day1, Week4, Part 2의 Day1 및 Week24] NS-089/NCNP-02의 시간 0에서 무한대(AUC0-∞)까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: [시간 프레임: 파트 1의 각 용량에 대한 1일, 4주, 파트 2의 경우 1일 및 24주] NS-089/NCNP-02의 총 신체 청소율(CLtot)
[시간 프레임: 파트 1의 각 용량에 대한 1일, 4주, 파트 2의 경우 1일 및 24주] NS-089/NCNP-02의 총 신체 청소율(CLtot)
소변 약동학 매개변수
기간: 파트 1의 경우 각 용량에 대한 1일, 4주, 파트 2의 경우 1일 및 24주] NS-089/NCNP-02의 소변 배출
파트 1의 경우 각 용량에 대한 1일, 4주, 파트 2의 경우 1일 및 24주] NS-089/NCNP-02의 소변 배출
면역블롯(웨스턴 블롯)에 의한 골격근 디스트로핀 단백질의 기준선으로부터의 변화.
기간: 기준선, 25주차
기준선, 25주차
혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 파트 1의 경우 각 용량의 1일차, 4주차, 파트 2의 경우 1일차 및 24주차] NS-089/NCNP-02의 최대 혈장 농도(Tmax) 시간
파트 1의 경우 각 용량의 1일차, 4주차, 파트 2의 경우 1일차 및 24주차] NS-089/NCNP-02의 최대 혈장 농도(Tmax) 시간
혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 파트 1의 경우 각 용량의 1일차, 4주차, 파트 2의 경우 1일차 및 24주차] NS-089/NCNP-02의 최종 상태(Vz)에서의 용량
파트 1의 경우 각 용량의 1일차, 4주차, 파트 2의 경우 1일차 및 24주차] NS-089/NCNP-02의 최종 상태(Vz)에서의 용량

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
질량 분석법에 의한 골격근 디스트로핀 단백질의 기준선으로부터의 변화.
기간: 기준선, 25주차
기준선, 25주차
면역형광 염색에 의한 골격근 디스트로핀 단백질 수준의 기준선으로부터의 변화.
기간: 기준선, 25주차
기준선, 25주차
골격근 디스트로핀의 엑손 44-스키핑 mRNA 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 25주차
기준선, 25주차
NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 점수
기간: 기준선, 13주차, 25주차
NSAA는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 걸을 수 있는 어린이에게 사용하기 위해 고안된 기능적 척도입니다. 0(수행 불가), 1(수정하여 수행), 2(정상 동작)로 등급이 매겨진 17개의 활동으로 구성됩니다. 그것은 베커 근이영양증과 같은 다른 근이영양증뿐만 아니라 치료받지 않은 DMD 환자에서 점진적으로 악화되는 것으로 밝혀진 보행을 유지하는 데 필요한 능력을 평가합니다. NSAA 총점의 범위는 0에서 34까지이며 34점은 정상적인 기능을 암시합니다.
기준선, 13주차, 25주차
10미터 달리기/걷기 시간(TTRW)
기간: 기준선, 13주차, 25주차
기준선, 13주차, 25주차
대기 시간(TTSTAND)
기간: 기준선, 13주차, 25주차
기준선, 13주차, 25주차
6분 도보 테스트 총 거리(6MWT)
기간: 기준선, 13주차, 25주차
기준선, 13주차, 25주차
4개의 계단을 오르는 시간(TTCLIMB)
기간: 기준선, 13주차, 25주차
기준선, 13주차, 25주차
정량적 근육 검사(QMT)로 측정한 근력
기간: 기준선, 13주차, 25주차
기준선, 13주차, 25주차
그립 및 핀치 강도
기간: 기준선, 13주차, 25주차
기준선, 13주차, 25주차
상지의 성능(PUL) 2.0. 점수
기간: 기준선, 13주차, 25주차
PUL 2.0은 DMD에서 점진적으로 근위에서 원위 구배에 관련된 3가지 영역(어깨, 중간 및 원위)에 대한 총점과 하위 점수를 모두 제공합니다. PUL에는 시작 기능 수준을 정의하는 항목 항목이 있는 22개 항목이 포함됩니다. 22개 항목은 상위 어깨 치수(6개 항목), 중간 수준 팔꿈치 치수(9개 항목), 원위 손목 및 손 치수(7개 항목)로 세분화됩니다. 약한 환자의 경우 항목 항목(0-2)의 낮은 점수는 높은 수준의 항목을 수행할 필요가 없음을 의미합니다. 채점 옵션은 성능에 따라 0-1에서 0-2 사이의 척도에 따라 다릅니다. 각 차원은 높은 수준의 어깨 차원에 대해 12점, 중간 수준의 팔꿈치 차원에 대해 17점, 말단 손목 및 손 차원에 대해 13점으로 개별적으로 점수를 매길 수 있습니다. 총점은 3단계 점수를 합산하여 얻을 수 있습니다(최대 총점 42점).
기준선, 13주차, 25주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

NS Pharma, Inc.

협력자

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 2월 22일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 11일

연구 완료 (추정된)

2026년 9월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 10일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NS-089/NCNP-02-201

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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약물 개입

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희귀 질병

약물 개입

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