アデノ随伴ウイルス血清型 5 (AAV5) 中和抗体 (Nab) の前治療を伴う成人血友病 B における CSL222 (エトラナコジーン デザパルボベク) 遺伝子治療の有効性と安全性
2026年8月26日 更新者:CSL Behring
検出可能な前治療AAV5中和抗体を用いて重症または中等度重症の血友病Bの成人被験者に投与されるCSL222(エトラナコジーン・デザパルボベク)遺伝子治療の有効性と安全性を調査する第3b相、非盲検、多施設共同、単回投与試験
この研究の目的は、治療前に検出可能なAAV5 Nabを有する重度または中重度の血友病Bの成人におけるCSL222の期待される薬理作用の失敗による出血のリスクを評価することである。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
35
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Trial Registration Coordinator
- 電話番号:1-610-878-4697
- メール:clinicaltrials@cslbehring.com
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92121
- 募集
- University of California, San Diego (UCSD)
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- University of Michigan
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15260
- 募集
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP)
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Tel Litwinsky、イスラエル、5265601
- 募集
- Sheba Medical Center
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コンタクト:
- Use Central Contact
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- 募集
- Royal Prince Alfred Hospital
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Queensland
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Herston、Queensland、オーストラリア、4029
- 募集
- Royal Brisbane Hospital
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コンタクト:
- Use Central Contact
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- 募集
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- 募集
- The Alfred Hospital
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- 募集
- McMaster University - Hamilton
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Riyadh、サウジアラビア、11471
- 募集
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Singapore、シンガポール、169608
- 募集
- Singapore General Hospital
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Singapore、シンガポール、110974
- 募集
- National University Hospital
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Bornova、トルコ(Türkiye)、35100
- 募集
- Ege University Medical Faculty
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Gaziantep、トルコ(Türkiye)、27310
- 募集
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Seyhan、トルコ(Türkiye)、01130
- 募集
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
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コンタクト:
- Use Central Contact
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São Paulo、ブラジル、05403-010
- 募集
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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São Paulo、ブラジル、13083-878
- 募集
- UNICAMP Universidade Estadual de Campinas
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Sofia、ブルガリア、1756
- 募集
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
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Warsaw、ポーランド、02776
- 募集
- Klinika Zaburzen Hemostazy i Chorob Wewnetrznych
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Mexico City
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Mexico City、Mexico City、メキシコ、3720
- 募集
- Centro de Investigacion Clinica GRAMEL S.C.
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Johannesburg、南アフリカ、2193
- 募集
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Chang-hua、台湾、500
- 募集
- Changhua Christian Hospital (CCH)
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Taichung、台湾、40705
- 募集
- Taichung Veterans General Hospital -
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Taipei、台湾、100225
- 募集
- National Taiwan University Hospital
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Neihu District
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Taipei、Neihu District、台湾、114
- 募集
- Tri-Service General Hospital
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Sanmin District
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Kaohsiung City、Sanmin District、台湾、80756
- 募集
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital (KMUH)
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Daegu、韓国、41944
- 募集
- Kyungpook National University Hospital
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Seoul、韓国、3722
- 募集
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Seoul、韓国、05278
- 募集
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Hong Kong、香港、999077
- 募集
- Queen Mary Hospital
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Shatin、香港、999077
- 募集
- Prince of Wales Hospital Chinese University of Hong Kong
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コンタクト:
- Use Central Contact
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -既知の重度または中重度のFIX欠損症(正常な循環FIXの2%以下)を伴う先天性血友病Bを有しており、参加者は定期的な定期的なFIX予防を受けている
- 検証済みの AAV5 NAb アッセイを使用して、スクリーニングと Visit L-Final の間に 2 回連続で検出可能な AAV5 NAb 力価結果がある(中央検査室の結果に基づく)
- 過去に FIX 補充療法を受けた日が 150 日を超えている
- スクリーニング前に少なくとも2か月間安定したFIX予防を受けている
- 研究者の判断により、導入期間中に独立して正確かつタイムリーに eDiary を完成させる能力を実証している
- CSL222治療の日から1年間のバリア避妊の受け入れ
- 研究に関する口頭および書面による情報を受け取った後、インフォームドコンセントを提供できる
- 研究者は、参加者(または参加者の法的に認められた代理人)が研究の性質、範囲、および起こり得る結果を理解しており、研究手順を遵守できると信じています。
除外基準:
- FIX 阻害剤の病歴、またはスクリーニングまたは訪問 L(導入期間)-最終時の FIX 阻害剤検査陽性の病歴(中央検査室の結果に基づく)
- スクリーニングおよび訪問 L-有害事象共通用語基準 (CTCAE) による重度肝障害の定義を満たす最終検査値 (中央検査室の結果に基づく)
- スクリーニング時および訪問 L-Final 時の ALT > 2 × 正常値の上限 (ULN) (中央検査室の結果に基づく)
- 出血傾向の増加を引き起こす血友病B以外の症状
- -制御されていない、または治療されていない感染症(ヒト免疫不全ウイルス[HIV]、C型肝炎など)、または臨床研究プロトコールの順守またはCSL222に対する耐性の程度を妨げると研究者によって評価されたその他の重大な同時進行の制御されていない病状。
- 血小板減少症、スクリーニング時およびL-最終訪問時の血小板数が50×10^9/L未満として定義される(中央検査室の結果に基づく)
- -コルチコステロイドに対するアレルギーの既知の病歴、またはステロイドの慢性投与を必要とする既知の病状。
- CSL222賦形剤のいずれかの成分に対する既知の制御不能なアレルギー症状またはアレルギー/過敏症
- 過去の遺伝子治療治療
- スクリーニング前から研究終了までの60日以内に実験薬剤または実験器具を受領した。
- 注: 他のプロトコルで事前に指定された除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:CSL222
参加者は、1日目にCSL222を1キログラムあたり2×10^13ゲノムコピー(gc/kg)の単回静脈内(IV)注入として投与されます。
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1 回の IV 注入として投与されます。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年間出血率 (ABR)
時間枠:CSL222治療後7~18か月目
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総出血エピソードが分析されます。
ABR は、出血エピソードの合計を危険にさらされている合計時間で割ったものとして計算されます。
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CSL222治療後7~18か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FIX 補充療法の年間消費量
時間枠:CSL222治療後7~18か月目
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CSL222治療後7~18か月目
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FIX 補充療法の年間注入率
時間枠:CSL222治療後7~18か月目
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CSL222治療後7~18か月目
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自然出血エピソードに対する ABR
時間枠:CSL222治療後7~18か月目
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CSL222治療後7~18か月目
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関節出血エピソードに対する ABR
時間枠:CSL222治療後7~18か月目
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CSL222治療後7~18か月目
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FIX 治療による出血エピソードに対する ABR
時間枠:CSL222治療後7~18か月目
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CSL222治療後7~18か月目
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FIX 活性レベルとベースライン AAV5 NAb 力価の相関分析
時間枠:CSL222治療後7~18か月目
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CSL222治療後7~18か月目
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EuroQol-5 ディメンション 5 レベル (EQ-5D-5L) ビジュアル アナログ スケール (VAS) 総合スコアの変化
時間枠:ベースラインおよびCSL222治療後最大18か月
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EQ-5D-5L アンケート ビジュアル アナログ スケール (VAS) は、0 ~ 100 の範囲の垂直 VAS で全体的な健康状態を測定します。
スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
EQ-5D-5L VAS スコアのベースラインからの変化が決定されます。
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ベースラインおよびCSL222治療後最大18か月
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EQ-5D-5L インデックススコアの変更
時間枠:ベースラインおよびCSL222治療後最大18か月
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健康関連の生活の質に関する EQ-5D-5L アンケート記述システムは、5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成されており、回答は 5 つの重症度レベルで記録されます (問題なし、軽度の問題、中程度の問題、深刻な問題、極度の問題)。
応答は単一のインデックス ユーティリティ スコア (通常は -0.6 ~ 1) に変換されます。
スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
EQ-5D-5L インデックススコアのベースラインからの変化が決定されます。
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ベースラインおよびCSL222治療後最大18か月
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治療を受けた参加者の数緊急性の有害事象(ティー)
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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TEAESの参加者の割合
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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お茶の数
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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肝臓の超音波の変化
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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因子IX(FIX)阻害剤を開発する参加者の数
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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固定阻害剤を開発する参加者の割合
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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血液学および生化学パラメーターの変化
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)の臨床的に有意な増加を持つ参加者の数
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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ALTまたはASTが臨床的に有意に増加している参加者の割合
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療後、ALTまたはASTのコルチコステロイドの使用が増加します
時間枠:CSL222治療から最大60か月後
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CSL222治療から最大60か月後
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臨床的に重要なアルファフェトプロテイン(AFP)を持つ参加者の数
時間枠:ベースラインおよびCSL222治療から最大60か月後
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ベースラインおよびCSL222治療から最大60か月後
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臨床的に重要なAFPを持つ参加者の割合
時間枠:ベースラインおよびCSL222治療から最大60か月後
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ベースラインおよびCSL222治療から最大60か月後
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注入関連反応または過敏症反応を持つ参加者の数
時間枠:CSL222注入期間全体とCSL222治療から最大60か月後
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CSL222注入期間全体とCSL222治療から最大60か月後
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注入関連反応または過敏症反応を持つ参加者の割合
時間枠:CSL222注入期間全体とCSL222治療から最大60か月後
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CSL222注入期間全体とCSL222治療から最大60か月後
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汚染されていない内因性修正活動の変化
時間枠:CSL222治療後のベースラインおよび最大6、12、および18か月
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CSL222治療後のベースラインおよび最大6、12、および18か月
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継続的な修正予防のない参加者の数
時間枠:CSL222治療後の7〜18か月
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CSL222治療後の7〜18か月
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継続的な修正予防のない参加者の割合
時間枠:CSL222治療後の7〜18か月
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CSL222治療後の7〜18か月
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新しいターゲットジョイントと既存のターゲットジョイントを解決した参加者の数
時間枠:CSL222治療後の7〜18か月
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ターゲットジョイントは、3つ以上の自発的出血エピソードとして単一のジョイントに定義されます。
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CSL222治療後の7〜18か月
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出血エピソードがゼロで、固定処理の出血エピソードがゼロの参加者の数
時間枠:CSL222治療後の7〜18か月
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CSL222治療後の7〜18か月
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出血エピソードがゼロで、固定処理の出血エピソードがゼロの参加者の割合
時間枠:CSL222治療後の7〜18か月
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CSL222治療後の7〜18か月
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(> =)以上の汚染されていない内因性修正活動を持つ参加者の数5%
時間枠:CSL222治療後の7〜18か月
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CSL222治療後の7〜18か月
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> = 5%の未染色性内因性修正活動を持つ参加者の割合
時間枠:CSL222治療後の7〜18か月
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CSL222治療後の7〜18か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター:Study Director、CSL Behring
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月30日
一次修了 (推定)
2028年10月4日
研究の完了 (推定)
2032年4月2日
試験登録日
最初に提出
2023年8月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月14日
最初の投稿 (実際)
2023年8月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月26日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CSL222_3005
- 2023 (米国 NIH グラント/契約:GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-509590-23-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
CSL は、体系的検討グループまたは本物の研究者からの個人患者データ (IPD) の共有リクエストを検討します。 IPD の自発的データ共有リクエストを提出するためのプロセスと要件については、CSL(clinicaltrials@cslbehring.com)にお問い合わせください。
適用される国固有のプライバシーおよびその他の法律および規制が考慮され、IPD の共有が妨げられる場合があります。
リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化されたIPDが利用可能になります。
IPD 共有時間枠
IPD リクエストは、公開 Web サイトで公開された論文を通じてこの研究結果が発表されてから 12 か月以内に CSL に提出することができます。
IPD 共有アクセス基準
リクエストを行うことができるのは、IPD の使用提案が本質的に非営利であり、内部審査委員会によって承認されている体系的検討グループまたは正真正銘の研究者のみです。
IPD リクエストは、CSL の内部審査委員会によって決定された、提案された研究質問が重要かつ未知の医学または患者ケアの質問に答えようとしている場合を除き、CSL によって検討されません。
要求側当事者は、IPD が利用可能になる前に、適切なデータ共有契約を締結する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。