Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost genové terapie CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) u dospělých s hemofilií B s předléčením Adeno-asociovaný virus sérotyp 5 (AAV5) Neutralizační protilátky (Nabs)

16. března 2026 aktualizováno: CSL Behring

Fáze 3b, otevřená, multicentrická, jednodávková studie zkoumající účinnost a bezpečnost genové terapie CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) podávané dospělým subjektům s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B s detekovatelnou předléčbou AAV5 neutralizujícími protilátkami

Účelem této studie je posoudit riziko krvácení v důsledku selhání očekávaného farmakologického účinku CSL222 u dospělých s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B s detekovatelným předléčením AAV5 Nabs.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

35

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Nábor
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Nábor
        • Royal Brisbane Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Nábor
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Nábor
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Nábor
        • Queen Mary Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Shatin, Hongkong, 999077
        • Nábor
        • Prince of Wales Hospital Chinese University of Hong Kong
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 5265601
        • Nábor
        • Sheba Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Jižní Afrika
      • Johannesburg, Jižní Afrika, 2193
        • Nábor
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 41944
        • Nábor
        • Kyungpook National University Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Jižní Korea, 3722
        • Nábor
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Jižní Korea, 05278
        • Nábor
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Nábor
        • McMaster University - Hamilton
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Mexiko
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Mexiko, 3720
        • Nábor
        • Centro de Investigación Clínica Gramel S.C.
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11471
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Nábor
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapur, 110974
        • Nábor
        • National University Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92121
        • Nábor
        • University of California, San Diego (UCSD)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Tchaj-wan
      • Chang-hua, Tchaj-wan, 500
        • Nábor
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Nábor
        • Taichung Veterans General Hospital -
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Taipei, Tchaj-wan, 100225
        • Nábor
        • National Taiwan University Hospital
    • Neihu District
      • Taipei, Neihu District, Tchaj-wan, 114
        • Nábor
        • Tri-Service General Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Sanmin District
      • Kaohsiung City, Sanmin District, Tchaj-wan, 80756
        • Nábor
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital (KMUH)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Turecko (Türkiye)
      • Bornova, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Ege University Medical Faculty
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Gaziantep, Turecko (Türkiye), 27310
        • Nábor
        • Gaziantep University Şahinbey Research and Practice Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seyhan, Turecko (Türkiye), 01130
        • Nábor
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Kontakt:
          • Use Central Contact

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má vrozenou hemofilii B se známým těžkým nebo středně závažným deficitem FIX (≤ 2 % normálního cirkulujícího FIX), pro kterou je účastník na nepřetržité rutinní profylaxi FIX
  • Má 2 po sobě jdoucí detekovatelné výsledky titru AAV5 NAb mezi screeningem a návštěvou L-Final pomocí validovaného testu AAV5 NAb (na základě výsledků centrální laboratoře)
  • Má více než 150 předchozích dnů vystavení substituční terapii FIX
  • Byl na stabilní profylaxi FIX po dobu nejméně 2 měsíců před screeningem
  • Prokázal schopnost nezávisle, přesně a včas vyplnit eDiary během úvodního období, jak posoudil vyšetřovatel
  • Přijetí bariérové ​​antikoncepční ochrany po dobu 1 roku počínaje dnem léčby CSL222
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas po obdržení ústních a písemných informací o studii
  • Zkoušející věří, že účastník (nebo jeho právně přijatelný zástupce) rozumí povaze, rozsahu a možným důsledkům studie a je schopen dodržovat studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza inhibitorů FIX nebo pozitivní test na inhibitory FIX při screeningu nebo návštěvě L (úvodní období) – Finální (na základě výsledků centrální laboratoře)
  • Screening a návštěva L-Final laboratorní hodnoty, které splňují definici těžkého poškození jater podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) (na základě výsledků centrální laboratoře)
  • ALT > 2 × horní hranice normálu (ULN) při screeningu a návštěvě L-Final (na základě výsledků centrální laboratoře)
  • Jakýkoli jiný stav než hemofilie B vedoucí ke zvýšené tendenci ke krvácení
  • Jakákoli nekontrolovaná nebo neléčená infekce (virus lidské imunodeficience [HIV], hepatitida C atd.) nebo jakýkoli jiný významný souběžný, nekontrolovaný zdravotní stav hodnocený zkoušejícím tak, že interferuje s dodržováním protokolu klinické studie nebo se stupněm tolerance k CSL222.
  • Trombocytopenie, definovaná jako počet krevních destiček pod 50 × 10^9/l, při screeningu a návštěvě L-Final (na základě výsledků centrální laboratoře)
  • Známá anamnéza alergie na kortikosteroidy nebo známý zdravotní stav, který by vyžadoval chronické podávání steroidů.
  • Známé nekontrolované alergické stavy nebo alergie/přecitlivělost na kteroukoli složku pomocných látek CSL222
  • Předchozí léčba genovou terapií
  • Přijetí experimentálního činidla nebo zařízení do 60 dnů před screeningem až do konce studie.
  • Poznámka: Mohou platit jiná předem specifikovaná kritéria vyloučení protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CSL222
Účastníci obdrží CSL222 jako jednu intravenózní (IV) infuzi 2 × 10^13 kopií genomu na kilogram (gc/kg) v den 1.
Genetický: CSL222 (AAV5-hFIXco-Padua)
Podává se jako jediná IV infuze.
Ostatní jména:
  • Etranacogene dezaparvovec

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: 7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
Budou analyzovány celkové krvácivé epizody. ABR se vypočítá jako celkový počet krvácivých epizod dělený celkovou dobou rizika.
7 až 18 měsíců po léčbě CSL222

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční spotřeba substituční terapie FIX
Časové okno: 7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
Roční rychlost infuze substituční terapie FIX
Časové okno: 7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
ABR pro epizody spontánního krvácení
Časové okno: 7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
ABR pro epizody krvácení do kloubů
Časové okno: 7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
ABR pro krvácivé epizody léčené FIX
Časové okno: 7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
Korelační analýza úrovní aktivity FIX se základními titry AAV5 NAb
Časové okno: 7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
7 až 18 měsíců po léčbě CSL222
Změna v EuroQol-5 Dimenze-5 úrovní (EQ-5D-5L) Celkové skóre Vizuální analogové stupnice (VAS)
Časové okno: Výchozí stav a až 18 měsíců po léčbě CSL222
Vizuální analogová stupnice dotazníku EQ-5D-5L (VAS) měří celkový zdravotní stav na vertikálním VAS v rozsahu od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života. Bude stanovena změna od výchozí hodnoty ve skóre EQ-5D-5L VAS.
Výchozí stav a až 18 měsíců po léčbě CSL222
Změna skóre indexu EQ-5D-5L
Časové okno: Výchozí stav a až 18 měsíců po léčbě CSL222
Dotazník EQ-5D-5L deskriptivní systém kvality života související se zdravím se skládá z 5 dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese), pro které budou zaznamenány odpovědi na 5 úrovních závažnosti ( žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy). Odpovědi budou převedeny na jediné indexové skóre užitečnosti (obvykle mezi -0,6 a 1). Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života. Bude stanovena změna od výchozí hodnoty v indexovém skóre EQ-5D-5L.
Výchozí stav a až 18 měsíců po léčbě CSL222
Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (čaje)
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Procento účastníků s čajem
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Počet čajů
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Změna ultrazvuku jater
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Počet účastníků, kteří vyvíjejí inhibitory faktoru IX (fix)
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Procento účastníků, kteří vyvíjejí inhibitory Fix
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Změna parametrů hematologie a biochemie
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Počet účastníků s klinicky významným zvýšením alaninové aminotransferázy (ALT) nebo aspartátu aminotransferázy (AST)
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Procento účastníků s klinicky významným zvýšením alt nebo AST
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Použití kortikosteroidů pro ALT nebo AST se zvyšuje po ošetření CSL222
Časové okno: Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Až 60 měsíců po ošetření CSL222
Počet účastníků s klinicky významným alfa-fetoproteinem (AFP)
Časové okno: Základní a až 60 měsíců po ošetření CSL222
Základní a až 60 měsíců po ošetření CSL222
Procento účastníků s klinicky významným AFP
Časové okno: Základní a až 60 měsíců po ošetření CSL222
Základní a až 60 měsíců po ošetření CSL222
Počet účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí nebo reakcemi přecitlivělosti
Časové okno: Během infuzního období CSL222 a až 60 měsíců po ošetření CSL222
Během infuzního období CSL222 a až 60 měsíců po ošetření CSL222
Procento účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí nebo reakcemi přecitlivělosti
Časové okno: Během infuzního období CSL222 a až 60 měsíců po ošetření CSL222
Během infuzního období CSL222 a až 60 měsíců po ošetření CSL222
Změna v nekontaminované endogenní fixní aktivitě
Časové okno: Základní a až měsíce 6, 12 a 18 po ošetření CSL222
Základní a až měsíce 6, 12 a 18 po ošetření CSL222
Počet účastníků zůstává bez kontinuální fixní profylaxe
Časové okno: Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Procento účastníků zůstává bez kontinuální opravy profylaxe
Časové okno: Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Počet účastníků s novými cílovými klouby a vyřešenými již existujícími cílovými klouby
Časové okno: Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Cílový kloub je definován jako 3 nebo více spontánní epizody krvácení do jediného kloubu.
Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Počet účastníků s epizodami nulového krvácení a epizodami ošetřených nulovým opravy
Časové okno: Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Procento účastníků s epizodami nulového krvácení a epizodami ošetřených nulovým opravy
Časové okno: Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Počet účastníků s nekontaminovanou endogenní fixní aktivitou větší než nebo roven (> =) 5%
Časové okno: Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Procento účastníků s nekontaminovanou endogenní fixní aktivitou> = 5%
Časové okno: Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222
Měsíce 7 až 18 po ošetření CSL222

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

4. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. dubna 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL222_3005
  • 2023-509590-23-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.

Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.

Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na CSL222 (AAV5-hFIXco-Padua)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Romania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit